藥商人道救援罕藥(eculizumab)近2年

國健局：罕病PNH免費新藥供應不中斷  時間：2011/11/21  罹患毛毛樣腦血管疾病與陣發性夜間血紅素尿症（PNH）的病童向泓霖（右起）與媽媽，21日由國民黨立委林德福陪同在立法院舉行記者會，呼籲政府伸手救援。　　治療「陣發性夜間血紅素尿症(PNH)」的新藥至今未納入健保給付，且藥廠將於月底停止人道救援，每年新台幣千萬元的藥費讓病患家屬無力負擔。衛生署國健局副局長孔憲蘭今天(21日)表示，絕對不會停止供應藥物，也不會讓家屬自行負擔藥費，將全力協助病患及家屬度過難關。　國民黨立委林德福21日協同罕見疾病基金會，在立法院舉行記者會，為罹患「陣發性夜間血紅素尿症(PNH)」病友請命。罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，PNH是屬於基因病變，影響脊椎造血功能，全台灣病友保守估計約10到15人。2009年9月，政府將此認定為罕見疾病，治療PNH的藥物也在今年5月被認定為罕病用藥，但經過半年，仍未納入健保給付。　陳莉茵表示，PNH一般療法是透過輸血，但容易造成血栓，致命機率高，需依靠新型藥物減緩惡化、改善病患生活品質；經過爭取後，藥廠已提供5位病患人道救援將近2年，但將於月底斷藥，因此仍須仰賴健保局加快腳步將新藥納入給付。衛生署國健局副局長孔憲蘭在記者會中表示，衛生署長邱文達已要求相關局處妥善處理，並下達3個目標，包括藥物供應不能斷、不讓家屬自行負擔，健保局也將加速核價作業，在健保未納入給付前，全力協助病患與家屬度過難關。她說：『(原音)健保局還沒有給付之前，衛生署會跟藥廠協調，看是否能延長供應時間，或者是尋求其他財源來協助度過難關，不會讓藥物斷炊，也不會讓大家承受高額的負擔。』　衛生署健保局醫審及藥材組組長沈茂庭也說，治療PNH的新藥每針約新台幣20萬，每週1次，須施打2針，每位病患1年的藥費約新台幣1,500萬到2,000萬。目前衛生署正在跟廠商協調，看能否降價，並盼儘速完成核價的作業程序，讓更多患者受惠。