加拿大批准全球首個幹細胞藥物

2012年06月03日 22:29 來源：醫藥經濟報5月17日，Osiris Therapeutics公司表示，加拿大衛生部批准其研發的幹細胞藥物Prochymal用於治療兒童急性移植物抗宿主病(GvHD)，使其成為全球首個被批准用於治療全身性疾病的幹細胞藥物。 移植物抗宿主病是骨髓移植(BMT)後出現的多系統損害（皮膚、食管、胃腸、肝臟等）的全身性疾病，是造成死亡的重要原因之一。臨床表現較為複雜，皮膚損害最早出現的症狀有紅斑、丘疹、水皰，甚至皮膚剝脫，嚴重者皮損可在數天內擴展至全身。 Osiris公司表示，高達80％患有移植物抗宿主病的兒童至今仍沒有藥物治療。加拿大監管當局要求Prochymal上市銷售後，Osiris公司還應作進一步的研究，後續研究將持續3～4年。

懷疑態度 一些投資分析師對Prochymal的市場前景持懷疑態度。2009年，兩個後期臨床試驗未能在整體上顯示該藥比安慰劑更有效。此後，該公司提供的臨床試驗數據表明，61%～64％的嚴重難治性急性移植物抗宿主病的患者使用Prochymal28天后，在臨床上有統計學意義。加拿大監管當局基於以上數據，批准該藥上市。 Osiris公司計劃今年底向美國FDA提交Prochymal的上市申請。公司表示，希望FDA基於類似于加拿大監管當局的考慮，批准該藥上市。 Prochymal由來自成年捐贈者的骨髓幹細胞製造而成，用於控制炎症、促進組織再生、防止疤痕的形成。目前該藥治療移植物抗宿主病的作用機理還沒有完全清楚，而全球大約有3500～4000人患有該種疾病。 Prochymal在加拿大市場至少獲得8年的排他性銷售權。但在其他地區，競爭日趨白熱化。4月，另一家生物技術公司Athersys表示，已與FDA會晤，討論其最近完成的幹細胞療法MultiStem的臨床試驗結果，該藥用於治療移植物抗宿主病，但可能引發白血病和其他並發癥的風險。

倫理問題 臨床試驗只需數十名成人進行幹細胞療法治療，並且加拿大監管當局批准Osiris研發的Prochymal上市，這些都將促使人們對幹細胞療法持樂觀態度。胚胎幹細胞研究易引發倫理問題。胚胎幹細胞具備發育成各種組織和器官的潛力，如能培育出人類胚胎幹細胞，就意味著可培育出屬於某個人自己的組織和器官，可用於個性化醫療。歐洲去年首次批准人類胚胎幹細胞臨床試驗。而美國自奧巴馬上任總統後，也對胚胎幹細胞的研究予以放行。（醫藥經濟報） （責任編輯：編輯一）