幹細胞臨床產品、為靶點幹細胞藥物 成”十二五”專項規劃

《幹細胞研究“十二五”專項規劃》解讀 2012年07月19日 16:02 中國科學報見習記者王慶 幹細胞研究與臨床應用由於其自身的敏感性而備受關注。日前，科技部就近期出臺的《幹細胞研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規劃》（以下簡稱《規劃》）進行了解讀。據悉，“十二五”期間，我國將以深化幹細胞研究和促進轉化應用為總體目標，並將從頂層設計、加強幹細胞研究基地建設、加強人才和創新團隊建設等方面出臺政策措施保證《規劃》的實施。

促進轉化應用是重點 與歐美科技發達國家相比，我國的幹細胞研究在原始創新能力與標誌性成果方面仍有一些差距。 針對幹細胞與再生醫學研究領域亟待解決的問題，《規劃》強調我國幹細胞研究應力爭在幹細胞多能性維持與重編程的分子機制、幹細胞與微環境的相互作用、幹細胞定向分化與轉分化、幹細胞應用轉化研究與關鍵性技術等方面取得突破，尤其應該重點支援未來幹細胞臨床和轉化應用的核心技術。“十二五”期間，國家將以深化幹細胞研究和促進轉化應用為總體目標，優化整合幹細胞研究資源，培養創新能力強的高水準科研隊伍，加速幹細胞基礎和臨床前研究。 除爭取實現幹細胞基本理論的突破，我國還將開發並推廣一批臨床級幹細胞產品和以幹細胞為靶點的藥物，為形成幹細胞臨床應用標準、發展幹細胞臨床治療新技術和提高疾病的治療水準提供基礎理論支援。國家幹細胞工程技術研究中心主任韓忠朝對《中國科學報》記者表示，促進幹細胞臨床和轉化應用的需求已十分迫切，而且國家是否能儘快出臺幹細胞臨床應用標準和明確相關申報審批法律法規將直接影響到我國是否能在幹細胞治療領域有所突破。韓忠朝認為，在規範推進幹細胞臨床和轉化應用、幹細胞新藥開發方面，我國一度處於領先水準，但由於缺乏相應法規和新藥審評標準，目前已落後於發達國家。近年來，美國、加拿大、南韓等多國都積極推進幹細胞臨床應用，已經批准了5種幹細胞新藥。他呼籲幹細胞臨床研究和幹細胞新藥審批應獲更多重視，並希望能有具體措施保障《規劃》順利落實。

 加強頂層統籌 在我國，幹細胞治療領域迫切需要國家宏觀層面的措施。 一方面，幹細胞及其分化產品為有效修復人體重要組織器官損傷及治愈心血管疾病、代謝性疾病等重大疾病提供了新的途徑。幹細胞研究也因其獨特重要性位列6個國家重大科學研究計劃“十二五”專項規劃之一。另一方面，我國幹細胞臨床應用標準和相關申報審批法律法規尚未明確，幹細胞治療領域的亂象飽受多方詬病。衛生部今年1月要求地方衛生部門在其管轄區域禁止所有未經批准的幹細胞臨床應用。對此，根據《規劃》，我國將加強頂層設計與統籌協調，突出“國家幹細胞研究指導協調委員會”的作用，協調我國幹細胞基礎和應用研究工作。 在應用上，系統性、原創性重大成果的產出是“十二五”發展的重點。對此，《規劃》強調，面向國家重大戰略需求和世界科學前沿，進一步強化重大科學目標導向，完善項目首席科學家負責制及鼓勵創新的評價機制。基地建設是幹細胞研究的基礎和平臺。對此，《規劃》進一步強調了幹細胞研究基地建設的重要性，提出要突出科研平臺的作用、強化科技資源開放共用機制、鼓勵科研機構與臨床單位合作。值得注意的是，《規劃》提出將設立試點單元，推動幹細胞轉化研究和規範化應用。在人才培養和引進領域，“十二五”期間將突出幹細胞科學技術發展領軍人才的國際視野，提出建設國際一流水準的幹細胞與再生醫學研究團隊。