第一三共とヤクルト本社抗がん剤イリノテカンの効能に「小児悪性固形腫瘍」公知申請

 公開日時2012/11/12 05:00 第一三共とヤクルト本社は11月９日、抗がん剤イリノテカン（第一三共製品名「トポテシン点滴静注」、ヤクルト本社製品名「カンプト点滴静注」）の効能に「小児悪性固形腫瘍」を追加する公知申請を行ったと、それぞれ発表した。日本で「小児悪性固形腫瘍」は年間1000人～1500人程度しか発症しない希少がん。追加する効能は、厚労省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で医療上の必要性が高く、公知申請も妥当と判断、10月の薬食審医薬品第二部会でも公知申請を了承したことから、今回の申請となった。「小児悪性固形腫瘍」には、神経芽腫、肝芽腫などがあるが、いずれも希な疾患で、特に再発、難治例はさらに症例数が少なく、いずれも治療選択肢が限られることから小児悪性固形腫瘍全般が対象となった。なお、公知申請は、申請しようとしている効能や用法が、広く一般的に行われ、科学的根拠も十分である場合に臨床試験を実施しなくとも承認申請し、承認が得られる制度。同省の検討会議と薬食審医薬品部会で公知申請が了承されれば、承認を待たずして申請効能は保険適用される特例があり、同剤も同様の扱いがされている。