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Friday, January 11, 2013

干细胞运用于黄斑退化 重建光明!


美国干细胞研究因缺钱难突破 投资者兴趣有限 20130109 17:11:00来源: 中国新闻网 2012年诺贝尔医学奖被授予英国科学家约翰・格登和日本科学家山中伸弥,以表彰他们在干细胞研究领域作出的突出贡献。这一消息或许令美国干细胞科学家振奋,但不足以提升大多数投资者对这一领域的兴趣。在奥巴马政府解禁人体胚胎干细胞研究后,干细胞研究近年取得巨大进展,但一直停留在实验室,迟迟没有实现"从小白鼠到人"的突破。专家认为,干细胞技术从研究到临床应用还有一条漫长道路要走,其中最大障碍就是缺钱。

前景光明 帕特丽夏・赖利现年95岁,独自生活在美国康涅狄格州。她清楚,自己其实百病缠身,之所以长寿,是受益于先进的现代医疗技术。她做过胆囊切除术、子宫切除术和食管手术,还接受过中风和溃疡性结肠炎治疗。如今,她每天需大量服药,以应对关节疼痛、哮喘、高血压、消化不良和精神焦虑。三年前,她又被诊断出患有老年性黄斑退化,这是一种眼部细胞随年龄增长逐渐减少并最终致盲的病变。在英、美等发达国家,这是导致65岁以上老人失明的最常见病因,尚无有效疗法。医生给赖利提供两个选择:要么每六个星期来一趟医院,接受一次眼球药物注射,勉强维持视力;要么任其发展,坐等失明。赖利当然选择接受注射,只求在有生之年遏制病情恶化。"我得忍受到死的那天。可这仅仅是'治疗',不能'治愈'。"说这番话时,赖利还不知道,就在她生活的国家,一个名叫罗伯特・兰扎的科学家即将利用干细胞技术让两名因患黄斑退化而失明的老年人重见光明。兰扎今年早些时候在《柳叶刀》医学杂志上发表文章,公布这一临床试验过程和结果。在获得美国食品和药物管理局批准后,研究人员将人体胚胎干细胞分化培育成视网膜细胞,将它们置于人造膜上,植入视网膜后部。两名女患者眼里各植入5万个视网膜细胞。术后,两位失明者奇迹般恢复视觉。一名患者如今能独自行走、使用电脑、倒咖啡。另一名患者则能辨识颜色,看清视力表上五个字母。基于如此成功的临床试验结果,科学家乐观预测,未来十年内,借助干细胞疗法,困扰赖利等人的老年性黄斑退化难题将被彻底攻克。

投资遇冷 然而,预期与现实之间,还有一道鸿沟必须跨越。目前美国和欧洲约有3000万人患老年性黄斑退化。据兰扎供职的美国先进细胞技术公司估计,这一疾病蕴藏着总额250亿至300亿美元的市场。如果能获得长期、充足的资金支持,干细胞疗法可发展成熟并投入使用,为公司和投资者带来丰厚回报。不过,投资大亨们似乎并不愿意涉足这个市场。华尔街"债券大王"比尔・格罗斯和夫人曾投资修建位于加利福尼亚大学欧文分校的干细胞研究中心。但在接到《财富》杂志记者来电询问是否对兰扎的干细胞研究有投资意向时,格罗斯回答说:"天呐,你完全问错人了。我们当初的资助与挣钱毫无关系,那甚至算不上一项投资。我们有个23岁的儿子,是诞生在加州奥兰治县的首批试管婴儿之一。我们的捐赠与干细胞技术无关,纯属支持高技术,以及对加州表达情意。"在技术人才汇聚的加州,干细胞研究机构一度得到投资者大力支持。8年前,当地政府引资30亿美元创立加利福尼亚再生医学学院。包括格罗斯在内的诸多投资者纷纷出资,为干细胞研究机构修建实验室,但他们的兴趣似乎仅限于盖楼。如今,医学院里各式漂亮的实验楼林立,但在楼里开展的500多项干细胞研究中,只有一项获得资助进入临床试验阶段。《财富》记者随后造访英特尔公司前首席执行官安迪・格罗夫的基金会。72岁的格罗夫罹患帕金森症,正尝试一种尚在临床试验阶段的药物。他出资赞助四家生物技术公司,近期开始关注干细胞技术前景。格罗夫直言不讳:"风险投资家(对干细胞研究)不感兴趣,因为目前这还是一门亏本生意。"漫长的研究过程、繁杂的管控措施、巨大的研发成本,再加上伦理争议和不确定的政府态度,任何一条都足以吓跑投资者。吸引风投这条路走不通,一些干细胞研究公司尝试向公众募集资金,结果同样令人沮丧。据统计,已上市的美国干细胞研究公司中,绝大多数公司的股票价格已比上市之日暴跌超过90%。以先进细胞技术公司为例,公司2005年每只股票售价7美元,如今仅剩8美分。由于缺少资金,那些令人振奋的干细胞研究成果大多只能停留在实验室。艾滋病、癌症、心脏病、糖尿病……诸多疑难杂症从实验鼠身上消失,可什么时候才能轮到真正有需求的人体呢?对这道介于实验室与市场之间、因缺钱而难以跨越的鸿沟,业内人士给它起了一个丧气的名字―――"死亡谷"。

回暖信号 身为先进细胞技术公司首席科学家,兰扎清楚记得公司当年如何跌入"死亡谷"。上世纪90年代末期,公司依靠风投资金起家。就在公司筹备上市之际,一桩涉及侵犯专利的官司把公司拖入财政深渊。保险箱空了,主要资产遭变卖。"我们(靠投资)维持了一两年,然后就没钱了,"兰扎说。最糟的时候,公司电话线被停,饮水机和咖啡机被拖走。2005年,公司与一家上市公司合并,得以继续开展研究。在耗资1亿美元完成实验并取得成果后,公司终于在2010年获得美国食品和药物管理局批准,开展临床试验。但几天后,公司总裁心脏病发去世。幸运的是,董事会成员、对冲基金经理加里・拉宾接手公司,成为新总裁。他大举注资清除公司欠债和有毒资产,了结多年前的侵权官司,将公司送上正轨。眼下,鉴于华尔街投资者对干细胞技术仍在观望,拉宾和兰扎打算游说大型制药企业资助可治疗老年性黄斑退化的干细胞技术。"由于美国老年人口增加,治疗黄斑退化已成为美国医疗系统的沉重负担。因此,这(干细胞技术)很可能成为大型制药公司追逐的目标。"拉宾说。过去,制药公司不愿轻易尝试尚有争议的干细胞技术。但最近几年,一些公司开始表露兴趣。例如,英国制药业巨头葛兰素史克公司投资2500万美元,与哈佛干细胞研究所展开为期5年的合作。葛兰素史克公司再生医学技术研发部主管贾森・加德纳认为,兰扎的临床试验结果鼓舞人心。"我们有兴趣了解,今后5年内,治疗眼球后部病变的技术能否像如今角膜移植一样(成熟)。"从更大范围来看,公众和政府也释放出积极信号。盖洛普咨询公司近期一项民意调查显示,62%美国人不再认为胚胎干细胞研究有违伦理。去年,美国国家卫生研究院拨款5亿美元扶持人体干细胞研究。而10年前,拨款数额不到2亿美元。对此,干细胞研究者阿诺德・克里格斯坦说:"过去十年是动荡时期,就像美国西部拓荒时期。如今,疆域已经明确,土地静候开垦。我相信未来10年到15年间,必有干细胞疗法产生奇效。"(张代蕾)

 

 

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