心悅生醫: 開發精神分裂症藥 (老藥新用FDA 505(b)(2))

心悅精神病用藥拼2016上市，健亞、國碩投資 精實新聞 2013-04-19 09:32:44 記者 蕭燕翔 報導 由加州大學洛杉磯分校(UCLA)專任教授蔡果荃所創立的心悅生醫(SyneuRx)近日正式成立，該公司主要專注中樞神經系統的新種類藥物開發，其中針對精神分裂症的新治療機轉用藥，屬孤兒藥(罕見疾病)，預計今年底、明年初進入人體臨床試驗，2015年完成三期臨床試驗，2016年上市，美國上市的潛在收益上看11億美元。心悅生醫也規劃2016年推動在台上市。 蔡果荃是在全球中樞神經領域學有專精的華人代表，目前為UCLA醫學院的專任教授，也在哈佛醫學院麻薩諸塞州總醫院(MGH)及McLean醫院，接受成人及兒童精神科訓練，是美國成人及兒童精神病學專科醫生，亦被著名的美國神經精神藥物學院及神經科學學會選為會員。 由蔡果荃領軍的研究團隊證實的新治療包括NMDA受體促進劑、甘氨酸轉運抑制劑及D-氨基酸氧化酶抑制劑等，奠定心悅生醫新藥研發的基石。蔡果荃表示，目前該公司產品Pipeline有2組適應症待進行，各預計進行3個及2個人體臨床試驗(IND)，但最重要的是先做出第一個成績。蔡果荃說，進度最快的精神分裂症用藥， 是採取新的治療機種、從已知且被核可為藥物成分的自然化合物而來，適用FDA 505(b)(2)的法規途徑，且在設計上，因精神分裂症好發年齡高峰介於16-25歲，該藥物的第一個人體臨床設計針對17歲前的青少年。而因美國17歲前罹患精神分裂症的人數低於20萬人，符合孤兒藥標準，因而該藥物可走罕見疾病用藥的快速途徑，節省臨床時間及費用。 根據其規劃，該藥物今年底、明年初將進入人體臨床試驗，且二、三期合併進行，預計收案數100-150個，並在美國啟動，預估2015年完成三期人體臨床，2016年新藥上市。蔡果荃說，全球抗精神病用藥的市場值約200億美元，市調機構預期該新藥在美國上市的潛在收益上看11億美元，且因屬兒科用罕見藥物，市場獨佔的專利保護期可達7-7.5年。而在完成17歲前的精神分裂症人體臨床試驗後，緊接著將馬上進行成人組試驗，因已有先前的臨床數據基礎，也將加速實體臨床的進度。而心悅生醫目前已募集的初始準備金約500萬美元，原始股東除蔡果荃持股比例約四成外，股東還包括健亞生技(4130)逾9%、國碩(2406)集團8%以上及金泰科技、台安生技(啟航貳創投)、富邦金創投等，其中，國碩集團也是其中唯一一個非生技背景的股東，且是該集團首度跨入生技投資，格外受到關注。蔡果荃說，因應進入人體臨床試驗所需資金，第二階段將募資2千萬美元，預計一年半完成，多數原始股東可望參與增資。該公司也規劃，在取得首個研發藥物的階段成果後，2016年推動在台IPO計畫。