新藥開發生態大轉變發刊日期：2013.05.24 FDA通過新藥數量快速增加，3大趨勢決定未來發展 美股領銜創歷史新高，激勵全球股市的多頭活力，與此同時，本刊長期追蹤的生技類股也展現澎湃的漲勢，最具代表性的那斯達克生技指數(NBI)，維持長達10年的多頭走勢，不但突破歷史高點，意欲突破2000點的重要關卡。內行人都知道，股價上升不可能僅靠題材炒熱，必然是產業的基本面出現化學效應，當中的玄機究竟是什麼？過去我們在分析學名藥與原料藥市場的發展商機時，其中一個分析重點，就是製藥業現在正處於「專利懸崖(Patent Cliff)」的高峰期。根據IMS Health統計，2011-2015年全球專利藥到期市場規模合計達1940億美元，面臨學名藥的嚴峻
挑戰，大廠的獨佔優勢大幅下滑。新藥產業出現轉折點 另一方面，觀察全球前10大藥廠的平均研發支出，從2005年的469億美元增加至2011年的702億美元，平均每年以7％的速率提升，但受限於各國FDA對於藥物安全性的考量甚為重視，審核過程也嚴格許多，造成每年通過的新藥數量停滯不前。這種「Innovation Gap」，也使新藥研發「高風險、高成本」的色彩更加濃厚。然而，以上的狀況在近2年卻悄悄出現變化。在2005-2010年的低潮期，美國FDA平均每年僅審核通過不到22項新藥上市(僅計算小分子和生技新藥，不含新劑型/新配方等類新藥)；然而，2011年卻一下跳升到30項，2012年更進一步達到39個，是1996年以來通過數量第2高的年度，也比過去20年的平均水準高出33％。1996年可說是美國新藥史的輝煌年，該年總計通過多達56項新藥，包括史上最暢銷的專利藥Lipitor(立普妥)，要超越此一紀錄當然不容易。不過，2011-2012年新藥通過數量大幅增加，也代表主管機關感受到現有藥物的療效不足，開始放鬆審核標準，尤其全球藥物短缺的數量在過去5年內暴增3倍，病患們亟需新藥生力軍的加入，對新藥開發公司而言更是一大激勵。因應趨勢的轉變，Bloomberg調查的市場意向也隨新藥上市而偏向正面，預估2013-2020年光是目前已進入3期臨床的新藥，就可支援大型藥廠EPS的年複合成長率達7％，若加計2期臨床的專案，估計值還會更高。
除了FDA通過數量增加外，本刊還觀察到以下幾個新藥市場的趨勢，供讀者參考：
一、認可門檻降低、速度加快：歷史上每年所有新藥通過FDA審核的比率大概就在80％左右，這其中還是包含多次審查的藥物。而2012年美國FDA對新藥的首輪核准率(first-cycle approval rate，經過初審就被批準的藥物)高達80％，在2006年此一比率僅47％；由於專利藥原廠已提供充分的紀錄審核，在審查資料品質提高下，可讓FDA不需要求額外資訊即可進行審查程式，故可在一次週期內完成查核過程。另外，因應藥物短缺的狀況，FDA也規定列入優先審查(priority review)的專案，必須在6個月內完成安全性和藥效審查。2011年優先審查共計15項，占整體核准藥物比例達50％，2012年也有16項、比重達41％，這使藥廠更願意將研發的新藥送交審查，因為不僅是通過的機率大增，速度也可能比以往快上許多。2012年提交NDA(新藥上市)共計43個，這是2013年新藥上市的先行指標，略高於2011年的41個，以此來看，2013年通過的新藥數量相當值得期待。
二、高難度藥物受矚目：包括癌癥、中樞神經等藥物，皆屬化學合成及藥物毒性高的產品，也是近年來藥物短缺的主要專案，故FDA也會特別針對這些專案給予較寬鬆的門檻。尤其全球達700億美元的癌癥相關藥物更是受到矚目，在2012年通過的39項新藥中，癌癥藥就佔了13項，比重高達33％，而且比接下來4項主要新藥總和還高，相較2011年的8項、比重22％又高出一截，而且幾乎所有通過審核的癌癥新藥，都獲得首輪核准或優先審查。1019期分析FDA快速發藥證給Doxil/Caelyx癌癥針劑學名藥給Sun Pharma的例子，也是為了緊急解決供給短缺的危機，而本刊看好神隆、東洋的長期競爭力，同樣建構於公司在癌癥針劑和原料藥的優異製造能力。 【完整內容請見《萬寶週刊》1021期】【撰文／周傑夫】
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