台灣真適合孤兒藥開發嗎??!!

孤兒藥發展成氣候，台廠闢新局具優勢 精實新聞 2013-09-06 11:20:43 記者 蕭燕翔 報導 全球孤兒藥法規制度漸趨完整，發展加速，前FDA官員提姆席‧柯鐵(Timothy Cote)認為，發展孤兒藥的公司須符合規模小、決策效率快、主政者有遠見及活力等特質，台灣因有電子產業發展的應變能力，且是全球前幾個建立孤兒藥法案的國家，有其發展優勢。 事實上，孤兒藥確實也是這幾年台灣新藥廠布局的策略手段之一。根據統計，包括中橡(2104)已取得藥證治療龐貝氏症用藥、藥華與奧地利藥廠AOP合作的血液疾病的P1101、基亞(3176)肝癌的PI88、智擎(4162)與策略夥伴Merrimack合作治療胰臟癌的PEP02、台微體(4152)多重機制抗癌新藥「立普帝康」等，都在歐美地區取得孤兒藥資格，健亞(4130)轉投資專注精神疾病的心悅生醫也將臨床試驗設計聚焦在17歲前的精神病患者，以爭取符合孤兒藥資格。 所謂的孤兒藥，全球發展起源於美國1983年上路的美國孤兒藥法案（Orphan Drug Act, ODA），在美國的定義為病患低於20萬人，歐洲的定義則為發生率低於萬分之五，根據統計，美國孤兒藥法案通過至2012年止，已有超過2,600件以上個案被認定為孤兒藥，光是2012年美國認定數就達188件，是十年前單年認定數的三倍之多。而全球總計有超過7千種的罕見疾病，但目前被藥廠專注研究的僅有200種，為鼓勵藥廠發展罕見疾病用藥，歐美主管機關通常除將縮短孤兒藥的審件時間外，也各會給予7-10年的獨賣保護，吸引各家藥廠投入，根據統計，美國2012年通過新藥件數達43件，其中15件即屬孤兒藥。 根據生物技術開發中心產業資訊組資訊，2012年全球處方孤兒藥市場達830億美元，較前一年成長7.1%，2012年處方孤兒藥在全球處方藥市場占有率為12.9%，近五年來市占率成長超過五成，預期2018年全球處方孤兒藥市場將達到1,270億美元，2012～2018年複合年成長率將是整體處方藥的兩倍之多。 柯鐵也認為，台灣生技公司規模較小，反倒很適合發展孤兒藥；因單一孤兒藥的終端市場規模小，發展的公司規模不用太大，但反應決策要快，且主政者須有高度遠見及活力，台灣產業有發展電子業的經驗，應變能力充足，且是全球第四個有孤兒藥法案的國家，發展較早，具備發展利基。 在業界有「billion man」美稱的大衛保羅也認為，台灣生技業除反應快、人才素質高、政府政策支持等基礎建設優勢外，資本市場的友善，並將生技業投資報酬合理透明化，也會是產業發展很大的誘因。