楊玉欣：罕病用藥不能等！提法縮短藥物審核時間 yam蕃薯藤新聞／李冠頡／報導-2014年06月06日 下午17:20立法委員楊玉欣國會辦公室新聞稿 罕見疾病病童「葉小弟」與「莉婕」罹患「非典型性溶血尿毒症」，家長必須自行負擔龐大藥物費用，苦苦期盼政府能給予補助，然而治療藥物至今尚未納入健保給付，兩位病童就已不幸離開人世。長期關注罕見疾病議題的立法委員楊玉欣，已經於立法院上個會期提出《罕見疾病防治及藥物法部份條文修正案》，希望透過修法簡化罕病藥物納入健保用藥給付項目行政流程，縮短審核過程所需時間。去年九月引發社會關注的「非典型性溶血尿毒症」( Atypical Hemolytic Uremic Syndrome )桃園葉小弟，瘦到大腿皮包骨，體重剩11公斤，整天洗腎。必須施打免疫抑制劑（Soliris）維持生命，每一針要價21萬，因健保沒給付，家長自籌300多萬購買藥劑，最後家中經濟條件實在負擔不過來，無法繼續自費購買藥劑，只能盼望由健保或政府依據罕病法給予部份補助。然而事與願違，必要維生藥劑卻因冗長審核程序遲遲未能納入健保給付，葉小弟就因併發症宣告不治。葉小弟事件發生後，衛福部國健署、健保署及食藥署開始著手研議加速罕見疾病用藥審查流程，協助這類的罕病家庭的藥費開銷問題，沒想到時隔半年後，又有一例板橋曹小妹莉婕也罹患相同病症，但衛福部至今卻還未完成免疫抑制劑（Soliris）納入健保藥物給付項目審查流程，導致曹小妹父母跟葉小弟家屬一樣，只能自立承擔高額醫藥費用。立法委員楊玉欣表示：「莉婕父母知道自己的孩子罹患罕見疾病，既得承受沈重心理負擔，還得面對可怕的藥費壓力，這是非常令人難過的際遇，任何家庭碰到了都會束手無策，政府有責任提供必要協助。」目前必須通過國健署罕病審議會公告認定為罕見疾病藥物後，由藥商向健保署提出申請，再經健保署專家會議審核療效，以及藥物擬定會議討論給付標準（藥價），才能納入健保給付，換句話說必須通過兩個單位雙重審核程序，病患用藥才能享有健保給付。立法委員楊玉欣表示：「罕見疾病用藥因為特殊、稀有，研發及製造成本比較高，許多藥物價格非常昂貴，若無健保給付，許多罕病家庭根本負擔不起，必須尋求外界協助。罕病病患不用藥便無以維生，憲法明定國家應保障人民的生存權，以此作為基本原則，在健保財政負擔能力所及下，政府應該盡量把罕藥納入給付項目。」針對目前曠日費時的審查流程，立法委員楊玉欣已經提出《罕見疾病防治及藥物法部份修正案》，透過修法簡化罕病用藥納入健保用藥之審核流程，同時亦應改善維生所需之藥品及特殊營養品供應及輸送服務，並設置罰則要求藥商不得無故斷藥，保障病人生命安全。立法委員楊玉欣表示：「經歷過多次溝通協調，目前與行政部門已經達成共識，希望在下個會期能儘快三讀通過修正案。除此之外，針對罕藥審查過程中藥費給付的空窗期，希望國健署能依據罕病法第三十三條現行規定，健保未能給付的藥物，應給予部份藥費補助。未來修法通過後，若再輔以國健署空窗期補助，我國罕見疾病用藥及照護、支持服務將會更加完善。」
全民健康保險藥物給付項目及支付標準－第六編第八十三條 「藥品給付規定」修正規定 第8節 免疫製劑 Immunologic
agents(自102年10月1日生效) 發布日期：102.09.05
健保審字第1020081632號
修正後給付規定
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原給付規定
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一、
限用於陣發性夜間血紅素尿症患者且PNH granulocyte clone size經兩種抗體確認大於50%，並符合下列條件之一者使用：
(一) 有溶血性貧血，血紅素濃度至少有兩次檢測數值低於
(二) 有發生危及生命之虞之血栓並導致明顯器官功能受損者，但須排除其他已知原因引起之血栓。
1. 任何位置之動脈血栓。
2. 重要部位之靜脈性血栓，包括腦部靜脈、靜脈竇、上下腔靜脈、近端深部靜脈、肝靜脈或肝門靜脈血栓等。
(三) 發生因血管內溶血導致的進行性腎功能衰竭（serum creatinine大於
二、
排除有高危險之骨髓化生不良症候群（RAEB-1或RAEB-2）的病患。
三、
新個案需經專家小組特殊專案審查核准後使用，每次申請期限為6個月。
四、
每6個月須重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用。
(一)
接受治療的患者用藥後病情沒有改善者（LDH超過正常值上限的1.5倍或最近3個月內輸血多於2個單位）。
(二)
PNH granulocyte clone size ≦50%。
(三)
發生嚴重再生不良性貧血者。（
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一、
限用於陣發性夜間血紅素尿症患者且PNH granulocyte clone size經兩種抗體確認大於50%，並符合下列條件之一者使用：
（一） 有溶血性貧血，血紅素濃度至少有兩次檢測數值低於
（二） 有發生危及生命之虞之血栓並導致明顯器官功能受損者，但須排除其他已知原因引起之血栓。
1. 任何位置之動脈血栓。
2. 重要部位之靜脈性血栓，包括腦部靜脈、靜脈竇、上下腔靜脈、近端深部靜脈、肝靜脈或肝門靜脈血栓等。
（三） 發生因血管內溶血導致的進行性腎功能衰竭（serum creatinine大於
二、
排除有高危險之骨髓化生不良症候群（RAEB-1或RAEB-2）的病患。
三、
新個案需經專家小組事前審查核准後使用，每次申請期限為6個月。
四、
每6個月須重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用。
(一) 接受治療的患者用藥後病情沒有改善者（LDH超過正常值上限的1.5倍或最近3個月內輸血多於2個單位）。
(二)
PNH granulocyte clone size ≦50%。
(三) 發生嚴重再生不良性貧血，其檢查結果符合下列兩項或兩項以上者：
1. 中性白血球數目（neutrophil count）＜0.5×109/L。
2. 血小板數目（platelet count）＜20×109/L。
3. 網狀細胞（reticulocytes）＜25×109/L。
4. 骨髓內造血細胞密度＜30%。
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備註：劃線部分為新修訂規定
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