彰基 張正雄: 真性紅血球增多症（Polycythemia Vera）轉化成骨髓纖維化（myelofibrosis)

新型口服標靶藥 骨髓纖維化治療契機 2014年11月07日 04:10 陳瑄喻／台北報導 一名70歲婦人起初感覺腹部腫脹、食慾不振，瘦到30幾公斤，行動力逐漸減弱，從過去能夠自行赴診至後來需由兒子攙扶陪同，經抽血與骨髓檢查後，才發現她原本罹患的真性紅血球增多症（Polycythemia Vera，簡稱PV），已轉化成罕見的造血功能紊亂疾病骨髓纖維化（myelofibrosis，簡稱MF）。 彰化基督教醫院暨血液腫瘤科主治醫師張正雄（圖）表示，骨髓纖維化是骨髓無法正常造血的病症，根據統計，每10萬人當中，就有0.5至1人患有骨髓纖維化，推算台灣約有100至200人有這樣的罕見疾病，但過去沒有專門的診治方式，只能給予輔助性的緩解治療，無法有效改善病症，嚴重者甚至可能演變為急性白血病。 張正雄分享，後來這位70歲婦人服用新標靶藥物，治療效果良好，約2個星期後，脾臟已從肋骨下緣10公分縮小至摸不到的大小，不但貧血、體重減輕與食慾不振等相關症狀明顯好轉，一個月後體重恢復為原本的40幾公斤，病患的生活品質也大幅獲得改善。 張正雄強調，第一個針對骨髓纖維化研發的口服標靶藥物今年9月獲得衛福部許可上市，可有效治療骨髓纖維化，核准之適應症為是適用於治療International Working Group（IWG）Consensus Criteria中度風險或高風險的骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化、真性紅血球增多症後骨髓纖維化或血小板增多症後骨髓纖維化。臨床研究發現，新的口服標靶藥物可有效降低52%死亡風險，有效縮減35%脾臟體積，並大幅改善相關症狀。 罹患骨髓纖維化的患者早期會出現貧血、皮膚癢、食慾不振而體重減輕等不明顯的症狀，不易確診，隨著貧血愈來愈嚴重及脾臟腫脹明顯、疼痛，赴醫院檢查後才發現罹患骨髓纖維化。張正雄呼籲，病患如果有相關症狀，應盡速就醫檢查治療，換來良好的生活品質並延長生命。