停損系統性風暴籠罩 興櫃生技股難逃 寶齡、浩鼎跌最慘 鉅亨網記者張旭宏 台北 2014-08-06 13:31 生技股資金全面撤出停損，導致股價重挫，引發系統性風暴，興櫃生技股難逃，其中浩鼎(4174-TW)1天跌掉20元，寶齡(1760-TW)跌掉19元，法德藥(4191-TW)跌掉12元，藥華藥(6446-TW)跌掉，健永(6453-TW)及中裕(4147-TW)也跌掉9元左右。 基亞(3176-TW)持續第8根跌停，引爆生技大跌風暴，據了解生技股開放信用交易並不多，因此散戶都採用丙種資金買股，由於新藥股持續重挫，在無法抽出資金下，引發類股停損斷頭，因此使得台股及興櫃生技股全面重挫。 除了國內新藥股重挫外，海外中概生技股也受到拖累，F-康聯(4144-TW)、F-合富(4745-TW)、F-龍燈(4141-TW)、F-麗豐(4137-TW)也同步大跌，其中合富、龍燈、麗豐盤中打到跌停。
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Monday, August 11, 2014
4產品敲開 冰封大陸基因測序市場!!
基因測序開閘 千億商機搶灘 2014年08月06日 04:10 記者許昌平、實習記者傅晨琦╱綜合報導 日前好萊塢影星安潔莉娜裘莉（Angelina Jolie）進行乳腺切除手術，讓基因測序成為全球熱點，7月大陸國家食品藥品監督管理總局公布了4款基因測序產品獲得註冊證，根據大陸媒體報導，這等於是預告了大陸冰封的基因測序市場再度開放，商機上看千億元（人民幣，下同）。 安潔莉娜裘莉的母親在與癌症搏鬥了近十年後，於56歲那年去世。裘莉在接受基因檢測後，證實患有名為「BRCA1」的先天基因缺陷，該缺陷會顯著增加罹患乳腺癌的機率。37歲的裘莉因此接受了為期9周的雙側乳腺切除手術。醫生告訴她，切除乳腺後，她個人患乳腺癌的機率將從87%降至5%。她還鼓勵患有基因缺陷的女性積極接受檢查。
4款產品獲註冊證 裘莉的作法讓基因測序成為全球熱點，不過大陸食藥監總局在今年年初曾叫停基因檢測的臨床應用，並明確表示，在相關的標準出台以前，任何醫療機構不得開展基因測序臨床應用。但7月，食藥監總局公布4款基因測序產品獲得註冊證，這預示著冰封了半年的大陸基因測序市場正式放開。這也是食藥監總局首次批准註冊的第二代基因測序診斷產品。 根據《第一財經日報》報導，粗略估計，大陸基因測序市場規模超過千億元，而對目前已聚焦於這一產業鏈的數十家上市公司而言，更多競爭者的火速入場，已經拉開激烈的搶灘戰。 7月大陸通過的BGISEQ-1000基因測序儀、BGISEQ-100基因測序儀和胎兒染色體非整倍體（T21、T18、T13）檢測試劑盒（聯合探針錨定連接測序法）、胎兒染色體非整倍體（T21、T18、T13）檢測試劑盒（半導體測序法）等4個醫療器材獲得註冊證。該批產品最大的宣傳點在於，可以通過對孕周12周以上的高危孕婦外周血血漿中的游離基因片段進行基因測序，對胎兒染色體非整倍體疾病進行無創產前檢查和輔助診斷。
市場將呈倍數釋放 大陸華大基因董事長汪建指出，光是大陸孕婦唐氏綜合症的篩選，1年商機就超過百億，整體基因檢測服務市場可達兆元級別，一切有生命的個體均可成為基因檢測的服務市場，隨著未來檢測範圍和領域的開放，市場將會倍數釋放。
小 靈 通 基因測序 基因測序也稱為DNA測序（DNA sequencing），是指分析特定DNA片段的鹼基序列，也就是腺嘌呤（A）、胸腺嘧啶（T）、胞嘧啶（C）與鳥嘌呤的（G）排列方式。目前發展的快速DNA測序方法，可以從血液或唾液中檢測出特定的疾病基因，來預測病人罹患某種疾病的可能性。（許昌平）
藥華 幫Kinex KX2-391軟膏製劑(ointment) FDA CMC過關
藥華新藥技術獲美Kinex認可，進入一期臨床 MoneyDJ新聞 2014-07-25 13:41:01 記者 新聞中心 報導 興櫃新藥廠藥華藥(6446)宣布，先前自美商Kinex取得治療皮膚病新藥的大中華區使用授權，除按規劃將於今(2014)年底前進行牛皮癬適應症的一期臨床試驗外，目前因為領先Kinex將該款新藥發展成為軟膏製劑(ointment)，且研究進展良好，Kinex已決定率先採用藥華的軟膏製劑發展成為治療皮膚癌新藥actinic keratosis KX2-391，本周亦已獲得美國FDA核准進入一期人體臨床試驗。 藥華總經理林國鐘表示，此次Kinex送件申請FDA做一期臨床試驗所依據的相關科學研究，包括化學、製造和管制(Chemistry,manufacture and control,簡稱CMC)等，是由藥華團隊所領導獨立完成；CMC的研究主要是為試驗藥物的品質與安全做把關，要確保其原料藥與成品的組成、製造過程及其管控等無安全疑慮，若無CMC科學研究的支持，美國FDA即不會同意進行人體臨床試驗。
藥華 P1101 EMA及FDA孤兒藥認定10年/7年獨賣權 !
藥華申請新藥P1101臨床試驗，獲美FDA受理 MoneyDJ新聞 2014-07-01 13:20:27 記者 新聞中心 報導 興櫃新藥廠藥華藥(6446)今(1)日發布公告，宣布向美國食品藥物管理局(FDA)申請新藥P1101用於治療真性紅血球增生症之新藥臨床試驗申請，已獲美國FDA受理，並給予其IND編號119047。 藥華藥表示，P1101已獲得歐洲EMA及美國FDA孤兒藥資格認定，各享有10年及7年獨賣權，在歐洲市場預計第四季收案，明年中向EMA申請新藥許可。 藥華藥表示，在2008年時已向FDA病毒部門提交P1101第一期人體試驗的IND文件，而後在2013年FDA官員建議其小幅度的修改臨床實驗計劃(protocol)，並另行向FDA血液疾病部門送件，以加速藥證申請的審核。 藥華藥表示，由於對照組藥物羥基(月尿)(hydroxyurea)具骨髓毒性，並可能致癌，FDA在基於人體試驗道德性考量之下，同意透過實地審查歐洲試驗資料，且能提供顯著、一致療效及安全性數據，並證實數據來自嚴謹的研究設計並符合醫療及研究倫理為前提下，公司可利用策略夥伴AOP第三期人體試驗結果為依據，向美國FDA機關提出申請藥品使用核准。
藥華獲FDA核准引用歐盟實驗數據 今富族網記者陳伃安／報導 2014-07-22 藥華醫藥（6446）用於治療真性紅血球增生症的P1101，於日前獲美國FDA通過可以引用歐盟實驗數據，公司將力拚明年、後年拿到FDA藥證。 藥華早於2013年9月便與美國FDA進行Pre-IND會議，當時與會中的FDA官員建議公司可選擇僅以在歐洲進行之PROUD-PV trail(即P1101用於治療真性紅血球增生症第三期臨床試驗)數據結果，之後再逕送美國FDA申請藥證。 PROUD-PV trail係藥華授權夥伴AOP公司在歐洲進行之第三期臨床試驗名稱；藥華的P1101將由AOP公司在歐洲完成第三期臨床試驗後，再委託AOP公司擔任CRO顧問，協助美國IND申請送件，由於可免於在美國進行三期臨床，初估藥華藥將可減少約15億元的臨床支出。
Kinex 靈活布局 台(藥華) 韓 (Hanmi) 中(香雪制药) !!
藥華生技展傳捷報！皮膚新藥攜手美大咖 進FDA臨床1期 鉅亨網記者張旭宏 台北 2014-07-25 08:25 藥華藥總經理林國鐘宣布日前從美商Kinex取得治療皮膚病新藥的大中華區使用授權，美商Kinex決定率先採用藥華藥的軟膏製劑發展成為治療皮膚癌新藥actinic keratosis KX2-391，已獲美國FDA核准進入一期人體臨床試驗。(鉅亨網記者張旭宏攝) 新藥廠藥華醫藥(6446-TW)生技展傳捷報！宣布日前從美商Kinex取得治療皮膚病新藥的大中華區使用授權，除按規劃將於今年底前進行牛皮癬適應症的一期臨床試驗外，同時美商Kinex決定率先採用藥華藥的軟膏製劑發展成為治療皮膚癌新藥actinic keratosis KX2-391，已獲美國FDA核准進入一期人體臨床試驗。 藥華藥總經理林國鐘表示，皮膚病新藥年底前進行牛皮癬適應症的一期臨床試驗計畫不變外，目前因為領先Kinex將該款新藥發展成為軟膏製劑(ointment)，且研究進展良好，美商Kinex已決定率先採用藥華醫藥的軟膏製劑發展成為治療皮膚癌新藥actinic keratosis KX2-391，目前獲美國FDA核准進入一期人體臨床試驗，顯示台灣新藥的研發能力，及醫華醫藥的競爭力，絕對可與國際大廠並駕齊驅。 林國鐘指出，此次Kinex送件申請FDA做一期臨床試驗所依據的科學研究化學、製造和管制(Chemistry, manufacture and control，簡稱CMC)，是由公司技術團隊所領導獨立完成。CMC的研究主要是為試驗藥物的品質與安全做把關，要確保其原料藥與成品的組成、製造過程及其管控等無安全疑慮，若沒有CMC科學研究的支持，美國FDA不會同意准許進行人體臨床試驗。 林國鐘強調，此次美商Kinex以藥華藥所做的CMC研究報告取得FDA同意進入臨床試驗，無疑是對公司新藥研發技術與競爭力的再次肯定，對公司即將進行的牛皮癬新藥臨床試驗做了背書。
Kinex Pharmaceuticals Announces Allowance of the Investigational New Drug (IND) application for KX2-391 Ointment by the United States Food and Drug Administration (FDA) Kinex Pharmaceuticals announced the receipt of an allowance by the US FDA for the Company's KX2-391 Ointment for the commencement of a Phase I clinical study in actinic keratosis. This is the Company's third IND to be allowed by the US FDA in the past 12 months. KX2-391 is a synthetic, orally active and highly selective inhibitor of Src tyrosine kinase signaling and tubulin polymerization. KX2-391 promotes the induction of p53, G2/M arrest of proliferating cell populations and subsequent apoptosis via the stimulation of Caspase-3 and PARP cleavage. Potent inhibition of the growth of human keratinocytes and several melanoma cell lines in vitro suggests the potential clinical activity for actinic keratosis and dermatologic malignancies. In addition, KX2-391 has also been observed to inhibit T cell migration and endothelial tubule formation in vitro, suggesting additional potential therapeutic benefits for skin conditions like psoriasis where pathology is supported by lymphocyte infiltration, inflammation, and/or angiogenesis."The encouraging pre-clinical data for KX2-391 Ointment has led us to progress into this clinical study. Actinic keratosis is a pre-malignant condition and fits nicely into our oncology portfolio," said Dr. Rudolf Kwan, Chief Medical Officer of Kinex Pharmaceuticals. Kinex has licensed out the use of KX2-391 for dermatological indications in the Greater China Territory to a company specializing in pharmaceutical formulations, PharmaEssentia Corp. (Taipei, Taiwan). The scientific leader of this project at PharmaEssentia, Dr. Jer Hsu stated, "I would like to congratulate our team for the successful development of the KX2-391 ointment formulation in collaboration with our excellent collaborative partner, Kinex Pharmaceuticals. We are also leading the effort to advance this formulation for the clinical indication of psoriasis in Taiwan." Dr. KoChung Lin, CEO of PharmaEssentia said "We are delighted to see the successful collaboration in the allowance for the KX2-391 IND for Actinic Keratosis by US FDA. We are also looking forward to applying for a Taiwan IND for KX2-391 ointment and launching our clinical development program for psoriasis in Taiwan. Our collaboration with Kinex has been rewarding and we will use our joint momentum to bring KX2-391 Ointment into the clinic in Asia, expeditiously." KX2-391 is also being developed as an oral agent for oncology indications and has been tested in four clinical studies, thus far. In defining its pharmacological activity in tumor cells, both in vitro and in vivo, KX2-391 has been shown to have potent activity against a wide range of solid tumors as well as leukemia cell lines, including cell lines that are resistant to commonly used cancer drugs. Kinex has also partnered with Hanmi Pharmaceuticals (Seoul, Korea) to develop the oral formulation of KX2-391 for oncology indications in the Korea and greater ChinaTerritory. In partnership with Hanmi Pharmaceuticals, the safety, tolerability and pharmacokinetics of KX2-391 have been studied in more than 120 patients in both solid and liquid tumors. A study of KX2-391 in combination with paclitaxel is currently being conducted in South Korea and sponsored through the collaboration with Hanmi Pharmaceuticals. Dr. Wing Kai Chan, Head of Clinical Operations for Asia Pacific for Kinex, said, "The ability to develop the new topical formulation of KX2-391 for hyper-proliferative skin diseases shows how Kinex is effectively building up its pipeline of drug candidates. I look forward to working with our partner PharmaEssentia to initiate the clinical trials of KX2-391 Ointment for psoriasis, and oral KX2-391 for leukemia and other oncology indications."
About Kinex: Kinex Pharmaceuticals is a Buffalo, New York based company with additional offices in Cranford, New Jersey, Taipei, Taiwan and Hong Kong. In addition to KX2-391 Ointment, the Company has four oral oncology drugs currently in clinical stages of development. Two programs have emerged from collaboration with Hanmi Pharmaceuticals on the Orascovery Platform including Oraxol (oral paclitaxel) and Oratecan (oral irinotecan). Internally discovered compounds include KX2-391 for oncology indications and KX2-361 for glioma which was also been granted orphan drug designation. Kinex is developing its pipeline globally through partnerships with: Hanmi Pharmaceuticals (Seoul, Korea), Xiangxue Pharmaceuticals (Guangzhou, China), PharmaEssentia Corporation (Taipei, Taiwan) and Zenith Technology (Dunedin, New Zealand). Kinex is also working on additional Orascovery-based drug candidates in collaboration with Hanmi Pharmaceuticals and some of the projects received research funding support from the Innovation and Technology Commission (ITC) of the Government of the Hong Kong Special Administrative Region through Kinex Pharmaceuticals (HK) Limited* and the support of the Department of Applied Biology and Chemical Technology of the Hong Kong PolyTechnic University.
Kinex 從韓Hanmi Pharmaceuticals取得Orascovery Platform / Oraxol (oral paclitaxel) & Oratecan (oral irinotecan)
"创业板首例配股"香雪制药市场怀疑 重磅肿瘤项目2014-08-04 10:13:00 作者：徐佳 来源：理财周报 理财周报记者 徐佳/上海报道 作为创业板的强势牛股，香雪制药（300147.SZ）这两年的表现始终激进。回顾其历史股价，自2012年1月至2014年2月，从4.5元最高涨至24.94元。实现六倍增长仅花了两年的时间。不过，最近公司的上涨趋势放缓，尤其在发布了配股公告后，连续两天大跌。7月23日和24日，跌幅一度超过12%，跌至250日均线附近。这两天并未跟随大盘上涨的步伐。可见，16亿配股方案给二级市场造成了不小的波动。此次配股除去6亿归还银行贷款之外，其余均用于补充流动资金。据悉香雪制药多年来致力于肿瘤项目的研发，市场对于其悲观的态度似乎来得有些过早。
配股融资或基于平衡股东权益考虑 显而易见，这是创业板历史上第一例配股方案。与近年来屡遭热捧的定向增发不同的是，香雪制药并没有把这16亿的筹码下给那些重大股东。也正因如此，才掀起了二级市场的轩然大波。配股和公开增发往往导致每股收益被摊薄，担心稀释股份是最重要的因素。其实，定向增发由于程序简单、费用低廉、易于成行等特点被多数上市公司所采用，那为何香雪制药会绕远路呢？理财周报（微信公众号money-week）记者在采访了二级市场的基金经理后了解到其中的端倪。"实施配股的原因无外乎三点。首先，香雪制药不愿形成个别股东权力过大的局面。因为就配股而言，由于全体股东具有相同的认购权利，控股股东只要不放弃认购的权利，就不会削弱控制权。而定向增发相对复杂，若对财务投资者和战略投资者增发，则会降低大股东的控股比例。"尽管由于财务投资者和战略投资者大多与控股股东有良好的合作关系，一般不会对大股东的控制权形成威胁但为了避免利益集中度过高，配股是比定向增发更好的选择。"其次，对于本次融资案看好的股东较多，参与者之间的利益难以平衡，为了做到相对的公平，而选择配股方案。"上述人士继续分析"第三个理由就是公司看好未来手中的项目，在归还了银行贷款之后，剩下的资金肯定是投入研发项目中。香雪制药对该项目信心十足也可以从选择配股方案中看出。"配股肯定会导致一定程度的股价下跌。这是由于价格压力造成的。公司股票的需求曲线是向下倾斜的,不管是配股还是增发，都会使公司的股票供给增加，从而导致股价下跌。而定向增发往往对每股收益有增厚作用，受市场状况的制约相对较小。相比而言，定向增发成本更低，实施更为便捷。"上述人士认为，香雪制药股价的下跌是暂时的现象，如果公司未来的项目确实符合预期，或超于预期，那么配股会更利于公司的发展。
肿瘤项目蓄势待发 这两年，香雪制药在肿瘤领域密集布局，旗下子公司香雪新药去年与美国kinex公司合作研发了治疗脑胶质瘤孤儿药（KX02）,该药品的申请已获得FDA(美国药品监督管理局)的正式批准。据光大证券(601788)的分析师介绍，KX02项目的KX2—361是一种亲脂性、能通过血脑屏障和作用机理清晰的抗肿瘤化合物，经体外和动物实验证明KX02能有效抑制恶性神经胶质瘤细胞，有可能研发成为脑肿瘤治疗有效的创新药物。上述分析师坦言，KX02项目在美国获得孤儿药的准许，孤儿药临床研究受到一定的政策鼓励，相比常规药临床研究受试病例少，开发时间短，这一定程度上降低新药研发成本，同时促进国内KX02的研发进展。据悉，KX02预计2018年上市。另一项被业内看好的项目是肿瘤的过继性细胞免疫治疗。与其他治疗方法不同的是，该项目是目前唯一被认可的有望完全消灭癌细胞的治疗手段。而香雪制药在该项目上拥有一支强劲的抗肿瘤过继免疫创新科研团队。广发证券(000776)的分析称，香雪制药的创新团队由美国肿瘤免疫治疗专家Cassian Yee教授和国家千人计划特聘专家李懿博士牵头，针对以肺癌、肝癌和黑色素瘤为主的恶性实体瘤细胞进行高效靶向杀伤，达到清除肿瘤的目的，尽管该治疗技术尚处于临床前研究阶段，但这表明公司已达到国际领先水平。而近日香雪制药又有新动作——特异性T细胞治疗。这是与解放军458医院联合建立的临床研究中心技术项目。T细胞治疗法是目前国际上攻克肿瘤最前沿的研究领域。美国的科学家从去年开始，致力于使用T细胞疗法成功治疗癌症。但他们也坦言，该项目具有极大的不确定性。记者从《science》杂志中了解到，美国国家癌症研究所(NCI)的科学家确定了肿瘤浸润性CD4+T细胞，这些T细胞对某罹患被称为胆管癌的上皮细胞癌患者的肿瘤所表达的一个突变基因具有特异性。记者试图从香雪制药的内部人士口中了解到特异性T细胞治疗的具体内容。但对方始终三缄其口，称由于研发涉及公司机密和行业竞争，暂不方便透露详情。不过有一点毋庸置疑，该项目走在了国内乃至国际制药领域中的最尖端。一旦成功，将会引爆整个肿瘤治疗市场。据悉，该项目已进入了临床转化的硬件准备和相关申请中。预计5年左右，是香雪制药在该项目上爆发的时机。
布局中药大健康产业，未找准节奏 除肿瘤业务之外，香雪制药一直在试图布局中药大健康产业。从投资长白山(603099)人参，到参与云南香格里拉的玛卡项目，香雪制药力求从中药种植的领域占取先机。不过公司始终未能真正踏准大健康产业的脚步。目前市场上比较成功的同行业公司有东阿阿胶(000423)、紫光古汉(000590)、云南白药(000538)和独一味等。这些公司都有不同程度的品牌移植，通过对上游名贵中药材的控制欲开发，从中药饮片领域"自然"向下游保健品及饮片开拓。而香雪制药还未形成这套运作模式。目前对抚松长白山增资5000万，是希望首先垄断上游种植业。而市场上人参的价格最近居高不下，年涨幅已超过87%%。而公司与迪庆香格里拉经济开发区投资有限公司、云南香格里拉顺鑫农林生物科技有限公司共同合作，在迪庆州设立了云南香格里拉健康产业发展有限公司，开发玛卡项目。这种生长在南美洲秘鲁安地斯山区海拔四千米以上的高原上的植物目前被包装成促进细胞活跃，延缓衰老的神仙物种，但不排除市场炒作的嫌疑。香雪制药的此番布局有下赌注的意味。如果未来玛卡未兑现其预估的价值，会对公司造成一定的损失。
Kinex Pharmaceuticals is a Buffalo, New York based company with additional offices in Cranford, New Jersey, Taipei, Taiwan and Hong Kong. In addition to KX2-391 Ointment, the Company has four oral oncology drugs currently in clinical stages of development. Two programs have emerged from collaboration with Hanmi Pharmaceuticals on the Orascovery Platform including Oraxol (oral paclitaxel) and Oratecan (oral irinotecan). Internally discovered compounds include KX2-391 for oncology indications and KX2-361 for glioma which was also been granted orphan drug designation. Kinex is developing its pipeline globally through partnerships with: Hanmi Pharmaceuticals (Seoul, Korea), Xiangxue Pharmaceuticals (Guangzhou, China), PharmaEssentia Corporation (Taipei, Taiwan) and Zenith Technology (Dunedin, New Zealand). Kinex is also working on additional Orascovery-based drug candidates in collaboration with Hanmi Pharmaceuticals and some of the projects received research funding support from the Innovation and Technology Commission (ITC) of the Government of the Hong Kong Special Administrative Region through Kinex Pharmaceuticals (HK) Limited* and the support of the Department of Applied Biology and Chemical Technology of the Hong Kong PolyTechnic University.
*Any opinions, findings, conclusions or recommendations expressed in this material do not reflect the views of the Government of the Hong Kong Special Administrative Region, the Innovation and Technology Commission or the Small Entrepreneur Research Assistance Programme Project Assessment Panel.
PSI CRO與AOP Orphan 煉金術 (45 sites同步 藥華P1101)!!!!
藥華新藥三期臨床計畫 FDA點頭！明年同步申請歐、美藥證 鉅亨網記者張旭宏 台北 2014-07-24 09:10 新藥廠藥華醫藥(6446-TW)宣布，旗下自行研發的長效型干擾素P1101，用於做為治療真性紅血球增生症（PV）的新藥已獲美國FDA同意通過三期臨床試驗申請，FDA並且同意可透過實地審查歐洲的人體試驗資料與未來遞交給歐洲藥物管理局(EMA)的三期人體試驗結果，直接向FDA申請新藥上市許可。藥華藥表示，FDA是全球最具影響力的醫藥審核單位，卻核准接受在歐洲進行第三期臨床試驗計畫，此舉開創了台灣生技史上先例。 藥華醫藥總經理林國鐘表示，這是值得驕傲的時刻！11年前，P1101只是個製造出單一成份長效型干擾素的簡單想法，在歷經許多波折，一步步克服跨國合作的種種障礙後，11年後，P1101以台灣第一個本土新藥，成功打進EMA、FDA三期臨床試驗，堪稱台灣新藥之光。 林國鐘指出，當初曾同時向台灣、加拿大、美國等三地申請臨床一期人體試驗，而P1101的一期人體臨床試驗雖於加拿大完成，卻是由台灣衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）領先美國FDA與加拿大，成為第一個核准通過一期臨床的國家，顯示台灣TFDA的新藥審查速度和專業知識不亞於FDA。 2009年藥華醫藥將P1101用於治療PV的新藥，授權奧地利AOP公司進行EMA二期臨床試驗，也同時爭取到EMA、FDA的孤兒藥資格認定，經標準嚴格的德國醫藥審核單位化學製造與監控(CMC)稽查通過，再進入EMA三期臨床試驗的挑戰。 林國鐘進一步指出，由於目前尚無有效治療PV的藥物方式，且相較同類型臨床競爭藥物，P1101的試驗效果更佳，有機會成為治療PV的一線用藥，今年6月18日向美國FDA提交長效型干擾素P1101用於治療PV的三期臨床試驗申請文件，如今業已獲得FDA核可按計畫進行，並接受在歐洲進行之第三期臨床試驗計畫。此舉代表，藥華醫藥將是台灣第一家不用在美國境內做三期人體臨床試驗，就可逕行向FDA申請新藥上市許可的新藥公司。 林國鐘強調，未來藥華仍有兩大挑戰要面對，一是同步在歐洲、美國申請新藥查驗登記(BLA)，另外是要通過美國FDA的查廠認證。根據公司規劃，適用於PV的P1101歐洲臨床三期自去年9月起開始收案，目前進度良好，預計明年年中即可同步在歐洲、美國申請新藥查驗登記(NDA)，屆時台灣第一個自主研發的蛋白質新藥，有機會在歐、美同步上市銷售。
藥華總座林國鐘：藥華要當中橡第二 ‧理財周刊 2014/07/17 P1101用於適應症PV的藥證，歐洲三期臨床預計九月底以前收案完成，明年七月向歐盟及美國FDA提出藥證申請。科技事業證七月初正式送件，預估2015年上櫃。 【撰文／陳怡婷；攝影／鄭暐琪】 藥華醫藥(6446)自行研發治療真性紅血球增生症（Polycythemia Vera，簡稱PV）的新一代長效型干擾素P1101，自去(2013)年九月在歐洲展開第三期臨床實驗後，目前已有重大進展，不但在今年六月的「2014北美生物科技產業展」中，與國際醫藥大廠就P1101未來上市的行銷合作模式有了深入接觸外，P1101也正式進軍美國市場，直接啟動三期臨床試驗。
若歐拿證 美也勢在必得 藥華總經理林國鐘指出，由於P1101已取得美國FDA的孤兒藥資格認定，且FDA也傾向同意透過實地審查歐洲的人體試驗資料與未來遞交給歐洲藥物管理局（EMA）的三期人體試驗結果，直接向FDA申請新藥上市許可。 簡而言之，藥華的P1101若是在歐洲臨床實驗三期通過，美國FDA可直接同意申請新藥上市，預料此舉將大幅節省公司在美國的三期臨床試驗成本，並有助加速P1101新藥在歐洲、美國二地的同步上市。 P1101是藥華自行研發出的新一代長效型干擾素，2009年將適用於治療PV的歐洲臨床與銷售授權給奧地利AOP孤兒藥公司（AOP Orphan Pharmaceuticals），藥華則收取里程碑金與上市後的銷售權利金。前年AOP完成二期人體實驗，並於同年底的美國血液學年會（ASH）發表研究結果論文，證明病患接受治療一年後的有效率達90％。去年九月隨即展開第三期人體實驗，預計今年底前可望完成收案，2015年起依據AOP公司與歐洲藥物管理局(EMA)達成的協議，同意以治療六個月的人體試驗結果，不需做期中分析（Interim analysis），即可向EMA申請新藥許可。若一切順利，藥華最快在2016年間即可享有第一筆銷售權利金的挹注，所以說藥華有機會成為中橡第二也不為過！本刊這次特別專訪到藥華總經理林國鐘，以下是訪談概要： 若一切順利， 藥華最快在2016年間即可享有第一筆銷售權利金的挹注，所以說藥華有機會成為中橡第二也不為過 《理財周刊》(以下簡稱問)：請問總經理，當初是如何接觸到AOP並且結盟成為合作夥伴？ 林國鐘答(以下簡稱答)：大概是六、七年前，我和公司幾位幹部一起到德國法蘭克福參加歐洲藥品展，攤位前面突然來了一個外國人，拿著AOP公司執行長的名片，說他想要買藥華的干擾素，當時我心裡還想，這家AOP到底是什麼公司？是真的嗎？
結盟ＡＯＰ開始孤兒藥之路 然後，那年的年底，我們又去海德堡參展，AOP執行長Rudolf Widmann(魏曼)博士又來了，充滿誠意和堅定的態度打動了藥華，於是我就跟他說，「我們如果真的要合作，您就先來台灣參觀一下，讓彼此有更深的了解吧！」沒想到，我們和AOP的緣分就是這樣建立起來了！
Q：與AOP合作後，P1101主要研發轉以治療真性紅血球增生症（PV），PV是什麼樣的罕見疾病？雖是孤兒藥，但我們有競爭對手嗎？若以孤兒藥申請，PV的市場規模有多大？ A： 所謂PV，即是骨髓造血細胞長期不正常地製造過多的紅血球細胞，造成血液過於黏稠，常伴隨白血球與血小板數量也增加，所以患者的臉部和肢體末端發紅，嚴重者會出現血管、神經併發症出血、梗塞等症狀。目前治療方式，多半是定期放血或使用藥物Hydroxyurea或 Pegasys，不過這些都沒有經過FDA核准，甚至有四分之一病患無法採用目前的治療方法。 在雙方洽談順利下，AOP在2009年終於取得P1101的授權，並將原本研發重心放在肝病的P1101，轉而應用於PV，這是一個較罕見的孤兒藥，但即便是孤兒藥，全球PV患者也有將近五十萬人，其中歐洲占了十五至二十萬人，美國也有十五至十六萬人。 藥華的合作夥伴AOP是奧地利專業孤兒藥公司，也是藥華新藥P1101能夠取得重大進展的關鍵夥伴。回憶與AOP的合作，我也覺得這過程充滿了機緣巧合。如今，P1101在歐洲的三期臨床預計九月底以前收案完成，預計明年七月向歐盟的歐洲藥物管理局及美國FDA提出藥證申請。這一路真的很幸運！ 說到競爭對手，目前大概就是諾華的新藥Jakafi以PV三期臨床試驗數據，已於今年提交其補充新藥申請（sNDA），以Jakafi來說，一年的治療費用約十二萬美元，潛在市場規模約十億美元，目前正在研究訂價策略，相信在價格方面藥華可以比Jakafi更有競爭優勢。
Q：貴公司PEG長效型α干擾素藥物P1101可用於PV、C肝I、II以及B肝(見左頁圖)，而目前P1101的多項適應症中，用於PV已進入臨床三期，是進度最快的，而P1101的另一項重要應用為肝炎，其中Ｃ肝進度較快，預計今年第三季將進入台灣三期臨床實驗 (收案地區包括台灣、大陸、韓國…等)，可否請總經理談談肝炎這塊的布局和規劃？ A：C肝治療趨勢其一為降低干擾素的副作用，其二則為開發新藥物以「縮短療程、提高治癒率，或取代高副作用的干擾素」，目前歐美大廠開發中、剛上市的藥物皆以後者為主要訴求，加上市場已有 Pegasys、Peg-intron 改良型干擾素，由於以PEG IFN攻歐美的難度相當高，所以P1101目標先鎖定亞洲市場，而亞洲Ｃ肝最大市場為中國大陸，是屬於比較封閉的藥物市場，無法與國際接軌，所以我們目前布局中國的模式，把專利放在香港，在香港和中國團隊合組公司，公司再將藥華的專利授權過去，成立子公司，這是必須這麼做的，外面卻有人說這是炒股，真的很冤枉！
A Randomized, Open-label, Multicenter, Controlled, Parallel Arm, Phase III Study Assessing the Efficacy and Safety of AOP2014 vs. Hydroxyurea in Patients With Polycythemia Vera PSI CRO Launches a Global Phase III Rare Disease Trial Posted on: 22 Jul 14 PSI CRO a full-service contract research organization announced today the launch of a new global study in Polycythemia vera in collaboration with AOP Orphan. PSI is setting up this 100-patient open-label multicenter study at 45 sites across 13 countries globally. The new project is a result of a successful collaboration on an earlier phase III study of 250+ patients in Polycythemia vera that PSI is managing for AOP Orphan globally. The study is enrolling right on time.
About Polycythemia vera: Polycythemia vera (PV) is a Rare Disease of the blood-building cells in the bone marrow primarily resulting in a chronic increase of red blood cells (erythrocytes) thereby having an adverse impact on blood rheology. Circulatory disorders such as thrombosis and embolism as well as malignant transformation to myelofibrosis or leukemia are possible outcomes of the disease. With proper treatment the majority of PV patients have a near-normal life expectancy.
About AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan): AOP Orphan is a multinational Austrian company with a strong focus on clinical research development and distribution of medicines for rare and complex diseases. Supplying patients and medical specialists with such medication requires the provision of extended services. Big global companies encounter frequent problems in serving such market segments optimally a fact reflected in the rapid growth of AOP Orphan as we provide individualized and customized services to meet and accommodate for the needs of physicians and patients. AOP Orphan provides its services across all Central Europe Middle East & Asia. Currently AOP Orphan is concentrating on orphan and complex diseases in hematology / oncology cardiology pulmonology intensive care medicine neurology and psychiatry. www.aoporphan.com
About PSI CRO AG: PSI is a privately-held full-service contract research organization (CRO) operating globally with 1400 staff worldwide. PSI positions itself as a no-nonsense CRO capable of saving pharmaceutical sponsors millions of development dollars by consistently meeting clinical trial timelines. PSI's global reach supports the operations of clinical trials across multiple countries and continents. Global headquarters are located in Zug Switzerland at 113a Baarerstrasse 6300. www.psi-cro.com
陰影難揮!“大規模” 係統性的賄賂 !!
葛蘭素史克承認在中國行賄歷史醜聞 2014年07月17日 11:40:07 來源： 新華國際 據英國金融時報網報道，葛蘭素史克(GSK)員工10多年前就曾被抓到賄賂中國官員，消息傳出後，該公司再次被美國檢方置于放大鏡下。美國和英國當局正在調查有關葛蘭素史克近年為促進藥品銷售在中國賄賂醫生和官員的指控。英國《金融時報》得知，葛蘭素史克在2001年就曾發現中國疫苗業務存在腐敗問題，並因此開除了約30名員工。一名希望匿名的美國司法部前高級官員表示，正在對目前的指控展開調查的美國司法部，將密切關注早前的醜聞。法律專業人士表示，如果檢方發現存在一種行為模式，他們很可能對葛蘭素史克採取更嚴厲立場。自中國當局指控葛蘭素史克行賄約５億美元以來，葛蘭素史克一直被置于放大鏡下。美國司法部正在調查葛蘭素史克案，這是它根據《反海外腐敗法》(Foreign Corrupt Practices Act)對制藥企業展開的調查的一部分。2001年那次醜聞的２名知情人士表示，葛蘭素史克當時發現自己的員工賄賂中國官員並收受回扣。該公司首次向英國《金融時報》承認了此事，但表示它已對那件事作出了嚴肅處理。美國美富律師事務所合夥人蒂莫西·布萊克利表示，美國檢方必須按照司法部的指導原則調查2001年的案件，以確定是否存在一種行為模式。布萊克利表示："這是檢方必須考慮的一個因素。"當年腐敗懷疑浮出水面時，葛蘭素史克曾委托普華永道進行調查。葛蘭素史克表示："這些事情發生在12年前。我們相信當時我們進行了適當的調查，採取了適當的行動。"2001年承接葛蘭素史克調查工作的普華永道團隊中就有韓飛龍。後來成為獨立調查員的他眼下在中國被拘留，面對非法購買與葛蘭素史克近期醜聞有關的私人信息的刑事指控。2001年，葛蘭素史克迅速聘請了普華永道進行調查，這與它對最近這場醜聞的反應形成了鮮明對比。在去年舉報者提出指控之後，葛蘭素史克最初依賴于內部調查，輔之以外部法律和審計支持。盡管有一些員工因報銷違規被解雇，但那次內部調查的結論是，並無證據顯示葛蘭素史克存在係統化的腐敗。在那之後，葛蘭素史克聘請了美國Ropes & Gray律師事務所進行外部調查。今年5月，中國警方表示他們掌握存在"大規模、係統性的賄賂行為"的證據。葛蘭素史克表示："我們對不道德行為採取零容忍。我們調查向我們提出的任何指控，並在必要情況下採取行動。"2001年那次事件發生時，葛蘭素史克現首席執行官安偉傑爵士是該公司亞太區總裁，但他當時不負責中國業務。葛蘭素史克拒絕澄清安偉傑是否知道2001年的醜聞。自美國司法部在2012年因市場推廣違規開出30億美元的天價罰單以來，安偉傑試圖將葛蘭素史克塑造為道德改革的領頭羊。然而，最近發生在中國的醜聞給葛蘭素史克的自潔努力蒙上陰影。