國鼎胰臟癌臨床試驗: FDA phaseII/III (單一藥物治療設計) !!

國鼎胰臟癌新藥獲美孤兒藥資格 明年底申請上市 2015/1/27鉅亨網提供興櫃新藥廠國鼎生技(4132)旗下新藥Antroquinonol，日前通過美國食品暨藥物管理局(FDA)認定為治療胰臟癌的孤兒藥，一且順利的話，2016年年底提出上市申請。 世界衛生組織將罕見疾病定義為，病患占總人口數的0.65-1%之間的疾病或病變，美國政府自1983年通過孤兒藥品法案(ODA)，目的是為鼓勵製藥公司，為美國不到20萬名的罕見疾病患者開發治療方法，試驗費用能享有50%的稅額抵扣、上市規費豁免及政府研發補助等，另外尚有從藥品取得銷售許可證起七年內的市場獨佔權。而台灣於2000年公布實行罕藥法，為繼美國、日本、澳洲與歐盟後，第五個以公權力保障罕見疾病醫療的國家。 2012年全球因胰臟癌死亡的病患數約為33萬人，占全球癌症死亡第7名，在美國則占其國內第4名。 胰臟癌是一種高度惡性的腫瘤，九成以上屬於為腺癌，且大多數患者無法以手術根除治療，通常發現時已具局部侵略性或已轉移。 截至目前為止，「治療胰臟癌並沒有真正有效的藥物可供患者使用」是被廣泛接受的事實。 Antroquinonol是國鼎2005年研發出的全新小分子化學實體(NCE,New Chemical Entity)，為一廣義性的Ras蛋白質抑制劑，目前已在US FDA的準則下完成非小細胞肺癌的一期臨床試驗並於2013年順利進入臨床二期階段，目前已在美國9個及台灣一個臨床試驗中心進行患者給藥與功效性評估，此次US FDA通過Antroquinonol用於治療胰臟癌的孤兒藥認定，縮短國鼎生技在胰臟癌臨床試驗的時程與研究經費的支出， 由於Antroquinonol(Hocena®)在非小細胞肺癌的一期臨床試驗已證明患者使用的安全性，所以胰臟癌臨床試驗預計將由臨床二期出發，採臨床二/三期且單一藥物治療的臨床試驗設計，在統計意義的病患數下，完成胰臟癌的臨床試驗，預計2016年底以前向FDA提出新藥上市申請(NDA)。