iPS: 罕病藥開發利器 !!!

日本用iPS細胞研發罕見病藥物2015/03/19日本京都大學教授戶口田淳也等人宣佈利用iPS細胞開發出了一種研究罕見疾病治療藥物的新方法，可幫助開發「進行性肌肉骨化症」這一罕見疾病的治療藥物。進行性肌肉骨化症（FOP）是一種部分肌肉組織病變成骨質的罕見疾病，整個日本也只有有數十名患者，目前還沒有有效的治療藥物。用骨化症患者的皮膚製成iPS細胞使其分化，會形成大的軟骨。而在iPS細胞中把?生病因的基因替換掉以後，軟骨就會變小。可向患者的iPS細胞施加各種藥物，觀察軟骨的大小變化，進而確認藥物效果。使用從患者身上製作的iPS細胞，還可以找到可以阻礙致病基因發揮作用，或防止形成軟骨的藥物。通過把重現病態的iPS細胞與正常細胞進行對比，來探尋具有治療效果的藥物。這將有助於攻克目前尚無治療辦法的罕見疾病。