真性紅血球增生症: 藥華 PK INCYTE 爭取10億美元市場

藥華新藥事半功倍 競爭力up 2016-02-01 04:44 經濟日報 本報訊 藥華藥策略長林國鐘指出，藥華藥在真性紅血球增生症的治療能力上，已足以對抗、甚至優於美國大廠INCYTE，新藥拚明年下半年申請上市。而抗真性紅血球增生症（PV）的新藥P1101（BESREMi）是該領域的一線用藥，今年即可向歐、美藥品主管機關，包括歐洲EMA、美國FDA遞件申請藥證。P1101所聚焦的PV疾病在全球商機達百億美元，P1101為PV的第一線首選用藥，可望治療PV疾病75%病患，優於INCYTE已在美國上市的PV第二線新藥「Jakafi」。以下是專訪紀要：

問：主力產品P1101的特色？答：P1101為長效型新一代干擾素，沒有傳統干擾素強大副作用，卻能夠延長在體內發揮效果的時間，內部希望能延長至兩周、一個月，將能大幅提升病人與醫生用藥意願，為未來上市銷售加值。公司目標是讓這個適應症原本無藥可用的患者，都能用價格相對合理、藥效也顯著的產品。

問：P1101目前產品授權概況？答：藥華藥於2009年將P1101歐洲等地區的商化權利授權給奧地利藥廠AOP，並用於治療罕見血液增生疾病，授權區域包含歐洲、中東、獨立國協，但保留這些地區以外的製造、銷售權利；該產品目前被美、歐認定為孤兒藥，因此未來上市後，將獨占七至十年的獨賣權與溢價（補助）空間，有一定的競爭力。

問：市場喜歡拿藥華藥和INCYTE比較，可否說明兩者的利基？答：INCYTE也是治療血液疾病領域的專業藥廠，是值得尊敬的對手，該公司PV疾病的二線用藥已在美上市，適應症是以PV為主、骨髓纖維化為輔，去年一個產品就有6億美元銷售實力，今年可能賣到逾8億美元、上看10億美元，是重磅型藥品。藥華藥P1101要挑戰就是這樣的對手。

問：目前PV疾病的狀況與市場規模？答：PV是一種罕見血液疾病，致病原因為骨髓造血細胞長期不正常製造過多的紅血球細胞，造成血液過於黏稠，常伴隨白血球與血小板數量也增加。就等於是血癌的前期。罹患PV的患者可能會轉變成骨髓纖維化或血癌，常見症狀包含頭痛眩暈、眼結膜充血、視力障礙、血壓增高、皮膚泛紅，嚴重可能導致不正常的血小板功能、脾腫大、全身動靜脈栓塞、骨髓纖維化，和轉化成急性骨髓性白血病等併發症狀。目前美國約有20萬名病人，歐洲有超過17萬人，平均一個療程達7.5萬美元，以20萬人的美國潛在市場估算，超過百億美元規模。過去有人說，孤兒藥既然是罕見疾病，不可能有百億美元的市場；其實這是小看孤兒藥的實力。因為孤兒藥治療對象雖然不到20萬人，但每個療程都有高額的藥價，且獲得當地政府的補助，因此潛力極大。