Synlogic (盧冠達SYNB1020) &台微體 (葉志鴻TLC178) 布局罕見兒科疾病優先審查憑證 (RPDPRV)

生技雙傑 搶罕見兒科病商機 2017-07-03 01:41 經濟日報 記者黃文奇／台北報導 藥界金牌夯，美國罕見兒科疾病優先審查憑證（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher，簡稱RPDPRV憑證），台灣兩生技廠志在必得。台微體總經理葉志鴻表示，公司已經有美國FDA「罕見兒科疾病用藥」認定，有信心為公司拿下RPDPRV憑證，為台灣生技界爭光。此外，近日因生技月契機回台的Synlogic創辦人盧冠達也透露，該公司正在布局RPDPRV憑證，該公司旗下的尿素循環障礙（UCDs）藥品SYNB1020，已經取得美國食品藥物管理局（FDA）的孤兒藥認證，下一步，也要要搶「罕見兒科疾病用藥認定」，爭取RPDPRV憑證的入場券。RPDPRV憑證為何稱為「藥界金牌」？業界指出，取得此證的公司可將十個月以上起跳的藥品審查期縮短至六個月。更特別的是，該憑證並不限定取得的公司使用，換言之，取證的公司可以將之轉賣，2015年8月，先前取得此證的United Therapeutics Corp.便以3.5億美元（約新台幣105億元）將憑證轉賣予AbbVie。再進一步說，拿到上述憑證的公司，價值立增百億。不過，在取證之前，還要先拿到「罕見兒科疾病用藥認定」，對此，台微體已經搶得先機。台微體自行研發產品TLC178，已獲得美國FDA認可成為治療橫紋肌肉瘤（RMS）罕見兒科疾病用藥，此疾約占兒童癌症的3到4%，在美國每年約有350個新增病例，尤其好發於青少年族群，其中一半患者年齡低於十歲以下。至於Synlogic，該公司是旅美電機暨生醫專家盧冠達所創辦，聚焦合成生物學、基因編輯等技術，應用於微生物的改造，達到治療疾病的目的。簡而言之，Synlogic的技術就是，透過編輯細菌的DNA，改變細菌的特性，讓細菌可以在人體內工作，治療特定疾病。其中，SYNB1020是Synlogic進度較快的產品之一，這是一種新型生物合成生物藥，其中一個主要的適應症是「尿素循環障礙」（UCDs）。UCDs是一種罕見的遺傳疾病，有部分兒童罹患此症，患者體內由於缺乏某種酵素，無法分解「氮」，而氮堆積體內會產生氨毒，進一步導致「高氨血症」，輕者有認知或行為障礙，重症則可能死亡。盧冠達說，Synlogic的SYNB1020是透過改造細菌，以吞食UCDs患者體內的氨，目前已經進入臨床一期試驗，未來則會以錠劑、口服的方式推出。 生醫金童、神童，搶美國藥界金牌。今年生技展的兩大亮點，一個是盧冠達所創辦Synlogic，另一家，則是由葉志鴻所領軍的台微體，雙方的產品近期都接力獲得美國食品藥物管理局（FDA）的孤兒藥、罕見兒科疾病用藥認證，熠熠生輝。 盧冠達是鈺創科技董事長盧超群之子，父子均是電機領域的翹楚，而盧冠達在取得麻省理工學院（MIT）電機與生醫工程博士後，又赴哈佛大學（Harvard University）取得醫學博士學位，自幼表現傑出，堪稱科學領域的神童。盧超群得意的說，盧冠達在台灣美國學校唸書時，不僅功課好，還獲選當屆最受歡迎人物，人緣也好。葉志鴻則是土生土長台灣小孩，他在美國唸的是柏克萊大學（U.C.Berkeley）建築系，畢業後轉進美國金融圈，熟稔美國生醫產業界的運作，37歲之際獲台微體創辦人洪基隆賞識，擔任台微體總經理，由於擅長募資被譽為生技金童。葉志鴻、盧冠達所學背景不同，但卻殊途同歸，投入生醫領域並創業，都是在不到40歲就頭角崢嶸，他們還有一個共通的特點，都是來自台灣的頂尖人才。其中，葉志鴻擅長分析生醫產業的趨勢與發展，在台灣領導台微體打世界盃，多次獲得美國投資界的認同，此次美國生技展，葉志鴻還受邀上專業財經媒體開講，堪稱台灣之光。