(模擬漸凍症) 中研院 黃人則: 利用光控探針 讓TDP-43蛋白特定細胞聚集

罕病》中研院模擬漸凍人發病進程 盼找到致病機制2017-08-10〔記者吳柏緯／台北報導〕漸凍症的致病機制可望被找到！中研院化學研究所副研究員黃人則的研究團隊，利用化學生物學與光學技術，設計出光控探針，可以誘發致病蛋白在細胞中異常堆積造成病變，藉此模擬漸凍人致病的進程，並提供醫學研究人員探討致病機制。未來盼能擴及至亨丁頓氏舞蹈症、阿茲海默症等退化性疾病的研究、治療。運動神經元疾病（ALS）俗稱「漸凍症」，由於無法早期診斷且病發後無法治癒，僅能透過治療延緩病情，因此找出致病原因與治療方式一直是研究者積極研究的項目。黃人則說明，過去進行致病研究時是利用分子化學技術誘發神經細胞病變，但這項技術往往不能鎖定單一對象與位置，因此較難模擬出理想的研究樣本。透過精密的光學技術，則可以針對特定的神經細胞，使其病變，以達到研究罕見疾病的目的。近年TDP-43蛋白已被證實於漸凍症病友的細胞包涵體中堆積，但這個蛋白在致病機轉中所扮演的角色卻仍然不明，因此目前研究與醫療人員對於漸凍症的早期診斷及治療依舊束手無策。黃人則表示，光控探針的技術不需使用複雜的顯微注射，利用光學照射的方式，即可讓TDP-43蛋白在特定細胞中聚集，進而引發神經細胞病變或死亡，藉此模擬神經細胞在退化疾病中的狀態。由於漸凍症屬於罕見疾病，因此病例收集並不容易。黃人則表示，這項研究已經進行了將近十年，目前團隊與台北榮總共同合作，透過檢測檢體，希望能找出致病的機制。除了模擬致病環境外，未來這項技術可望投入第一線的醫療補助。黃人則說明，對於已經發病的病友，醫生可以透過這項技術檢測其活體細胞對於藥物的反應，藉此提供更為精準的醫療與投藥方針，減輕病患的痛苦。目前這項技術以漸凍症作為研究標的，黃人則表示，希望未來能逐步用於亨丁頓舞蹈症、阿茲海默症等神經退化疾病的檢測與治療，造福更多病友與家屬。