Patisiran: RNAi療法 成功EMA的加速審評: 210天縮短到150天

賽諾菲和Alnylam向EMA提交全球首個RNAi藥物上市申請 2018-05-03 MedMed醫學傳播時訊 文章來源：新浪醫藥新聞編譯：David2017年12月18日，賽諾菲旗下專業化業務單元Sanofi Genzyme與美國RNAi（RNA干擾）藥物領先開發商Alnylam Pharmaceuticals表示，雙方已經向歐盟EMA提交了patisiran的上市許可申請（MAA）。patisiran是一款靶向運甲狀腺素蛋白（TTR）的用於治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi療法。Patisiran在此前得到了EMA的加速審評認定，這將使得該藥物的審評事件由210天縮短到150天。Alnylam公司TTR專案副總裁兼總經理Eric Green表示："這次patisiran向EMA提交的上市申請，是公司又一次重要的里程碑事件，也是將RNAi療法用於到hATTR澱粉樣變患者治療的關鍵一步。基於APOLLO研究的試驗結果，我們相信patisiran將會成為hATTR澱粉樣變患者的標準治療藥物。我們非常期待在藥物審評期間同EMA以及CHMP進行合作。"賽諾菲公司罕見病治療領域藥物開發負責人Rand Sutherland博士表示："hATTR澱粉樣變患者的治療選擇非常有限。通過這次MAA申請提交，我們離patisiran在歐洲上市以及實現我們為全球患者帶來RNAi治療的願景更近了一步。"遺傳性hATTR澱粉樣變性是由TTR基因突變導致的一種可遺傳的退行性致命疾病，發病率和死亡率很高，全球約有5萬名患者，這些患者的平均壽命為2.5-15年。12月12日，Alnylam表示已經完成了該RNAi藥物在美國FDA的新藥註冊申請工作。Sanofi Genzyme目前正在為日本、巴西和其他國家的新藥上市準備註冊申請文件，預計在2018年上半年完成提交工作。在監管部門批准之後，Alnylam將負責patisiran在美國、加拿大和西歐的商業化工作，Sanofi Genzyme則負責該藥在全球其它國家的銷售任務（包括歐盟的某些中歐和東歐國家）。RNAi技術在20年前才被發現，該領域傑出貢獻者斯坦福醫學院的Andrew Z. Fire和麻省大學醫學院的Craig C. Mello在2006年獲得諾貝爾生理學或醫學獎。RNAi藥物開發經歷了一條漫長而曲折的道路才能達到這一步，Alnylam公司成立之初就在進行RNAi藥物patisiran的研發，Ionis公司則是另一家專注於RNAi的專業化公司。