60億美元市值！3家CRISPR公司高估值背後的臨床試驗進展 原創：青瓦醫藥魔方資料幾乎所有人都沒有注意到，三家CRISPR上市公司的累計市值在過去一年中翻了三番，現在已經接近60億美元。這三家公司分別是張鋒等人創辦的Editas Medicine（約18億$）；Emmanuelle Charpentier等人聯合創辦的瑞士藥物研發公司CRISPR Therapeutics(約34億$），以及Jennifer Doudna的Intellia Therapeutics（約11億$）。雖然科研界頻頻爆出關於第三代基因編輯CRISPR技術的好消息，但至今，沒有任何一項人體臨床試驗能夠證明其所承諾的價值。5月初，歐盟批准了CRISPR的首個人體臨床試驗，用於治療β地中海貧血。CRISPR Therapeutics/Vertex計畫將在2018年下半年開展CTX-001臨床Ⅰ/Ⅱ期試驗。（見：首個CRISPR產品將於2018年開展β-地中海貧血I/II期臨床試驗）但在5月底，FDA暫停CTX-001的IND申請，稱有一些關於該臨床試驗的問題需要申報者回答。受這一消息影響，CRISPR Therapeutics股價在第二天開盤下跌8％，不時過截止到發稿時市值仍然達30多億美元。 諷刺的是，截止目前為止，公開資料顯示：只有1項有關CRISPR的臨床試驗啟動了患者招募，而這項試驗與上述3家知名的基因編輯上市公司並無關聯。這項研究Tmunity Therapeutics（Carl June是創始人之一）運營，嚴格來說不涉及基於CRISPR的基因編輯療法。該方法採用用CRISPR/cas9 基因修飾敲除內源性TCR和PD-1的非親和力增強型NY-ESO-1TCR-T，然後將這些細胞回輸入患者以刺激抗腫瘤應答。美國國立衛生研究院（NCI）的重組細胞諮詢委員會在2016年年中批准了Tmunity的申請，但該項試驗是在1年後獲得正式IND批准的。據Clinicaltrials.gov報導，試驗在5月開始招募患者，尚不清楚是否有患者尚未接受治療。根據最新消息，FDA已提出"提出某些問題"。大家也都可能注意到了，1月份一篇科學論文稱：斯坦福大學兒科血液學家Matthew Porteus和Kenneth Weinberg領導的研究小組卻發現了CRISPR-Cas9可能會讓部分人發生自身免疫從而導致治療失敗[2]。在JP摩根大會上，Editas也就此問題展開了激烈討論，不過依舊決定在2018年年中提交IND，他們表示即使發生這種情況，也只是比原計劃晚六個月。Intellia Therapeutics尚未進行IND，該公司原計劃在2018年年中開始這些工作，但最近一次報告只是將2018年作為申報期限。三大基因編輯上市公司CRISPR臨床試驗能否在2018年順利開展還是個未知數。不過由NCI主導的一項臨床試驗5月下旬出現在Clinicaltrials.gov上登記條目中，預計在6月份會啟動。Clinicaltrials.gov還列出了部分中國和韓國登記的CRISPR臨床試驗，其中中國已經有6項試驗啟動了患者招募。外媒推測：中國可能會在CRISPR領先西方市場一段時間。此外，還存在一些備受關注的問題，譬如博多研究所與加利福尼亞大學伯克利分校之間長期存在的Cas9專利糾紛。然而，從臨床試驗推進緩慢的角度來看，智慧財產權或許並不是投資者首要擔心的事情。
參考資料：[1] Crispr: nice valuation, but where's the clinical trial?[2] Identification of Pre-Existing Adaptive Immunity to Cas9 Proteins in Humans
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