2018.04.17大塚製薬は、就寝・起床リズムを整えることによって、睡眠の質を高めること（スッキリした目覚め感）をサポートする機能性表示食品「賢者の快眠 睡眠リズムサポート」の販売エリアを拡大し、4月24日から全国のドラッグストアで発売する。 ヒトには24～25時間の周期を刻む体内時計（体内リズム）が備わっており、このリズムと実際の生活にズレが生じると「時差ぼけ」のような状態になりやすいといわれている。そこで同社は、体内リズムの乱れに着目し、アスパラガスの茎の部分（出荷時に長さをそろえるために切り落とされてしまう部分）を加熱・酵素処理して得られる「アスパラガス由来含プロリン－3－アルキルジケトピペラジン（以下、アスパラプロリン）（アスパラガス由来含プロリン－3－アルキルジケトピペラジン（シクロ（L－ロイシル－L－プロリル）、シクロ（L－フェニルアラニル－L－プロリル）、シクロ（L－チロシル－L－プロリル）として））」という成分を用いてヒトを対象とした試験を実施した。その結果、"平日と休日の就寝・起床リズムのズレ（ソーシャル・ジェットラグ）"がある人の睡眠（生活）リズムを改善し、スッキリした目覚め感が得られることを確認したという。近年、ライフスタイルの多様化によって、睡眠に関する悩みが増えている。同社が実施した調査（睡眠不調に関するインターネット調査（調査日：2016年9月26日、対象：20～60代の男女1000人、有効回答：807人（男性345人、女性462人）、大塚製薬調べ（実施委託先：楽天リサーチ）。ソーシャル・ジェットラグ時間は、平日と休日の睡眠中央時刻（就寝時刻と起床時刻の中点）の差から算出）では、平日と休日の起床時間に1時間以上ズレがある人は約4割おり、中でもズレが2時間以上ある人の約4割が「起床時の目覚めが悪い」「起床時に体の疲れがとれていない」、約3割が「休日明けの日が憂うつ（ブルーマンデー）」と回答した。このような、平日の夜更かしや休日の寝だめがもたらす睡眠（生活）リズムの乱れは、仕事や家事の効率や余暇を楽しむといった生活の質にも影響を及ぼす傾向があるという。「賢者の快眠 睡眠リズムサポート」は、アスパラプロリンを関与成分とし、「（1）睡眠の質を高めること（スッキリした目覚め感）（2）就寝・起床リズムを整えること （3）休日明けのおだやかな気持ちの維持をサポートすること（4）希望する時間より早く目覚めてしまうことを和らげること」を特長とした機能性表示食品とのこと。昨年5月のテスト販売以降、「スッキリした目覚め感」という機能が、家庭や仕事に忙しく、アクティブに活動する40～50代を中心に支持を受け、今回全国へ販売エリアを拡大することとなった。同社は、同製品を通してスッキリした目覚め習慣を提案し、イキイキとした生活サイクルをサポートするという。
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Tuesday, June 5, 2018
(エーブィエ バイオファーム) ノーベル賞も受賞！上皮細胞増殖因子“ＥＧＦ” スキンケアにおける効果とは
最近よく見る「ＥＧＦ」、「ＦＧＦ」といった成分について解説してくださいますか？なんでも「上皮細胞増殖因子（EGF）」ということで、火傷治療など、皮膚再生を必要とする医療分野で使われているというふれ込みです。年齢を重ねると不足し、ＥＧＦに関しては、表皮に働きかけ皮膚細胞の再生を促して、老化に対処できるとか・・・肌の新陳代謝（ターンオーバー）が少しずつ解明され、様々な生体活動に関係している因子が発見され、また治療に使えそうな研究が進んでいます。ＥＧＦ（上皮細胞増殖因子）は１９６２年に発見された成長因子の一つです。ＦＧＦ（線維芽細胞増殖因子）も成長因子の一つです。これらは、いずれも人体で生産され働いているタンパク質です。ＥＧＦは、アメリカのスタンリー・コーエン博士が発見し、その功績を称えられ１９８６年、同僚のリータ・レーヴィ・モンタルチーニと共にノーベル生理学・医学賞を受賞しています。上皮細胞でも主として表皮細胞のターンオーバーを適切にしていくことに利用できないかと研究が進んでいます。一方ＦＧＦは、真皮層構造物を作っている線維芽細胞を増殖することで、真皮層の破損や劣化の再生に利用できないかと研究がされているものです。ＥＧＦもＦＧＦも皮膚医学・皮膚治療にさらなる貢献をしていくことが期待されますが、化粧品分野での活用には、複数の未知なる発見・発明（改革）が必要だ…というのがサッポーの見解です。これらは、表皮細胞基底層（細胞）あるいは真皮層（細胞）に働きかける因子だからです。したがい、効果的に活用されているのは医療の分野に限られています。
化学のイメージ ２００５年に化粧品成分としても使用が可能となり、化粧品に配合されるようになりました。しかし、実際に細胞の再生を促すのではありません。このような働きを持つ成分が配合されている……という段階に留まっています。実際に基底層や真皮層で働くようにするには、例えばイオン導入のように、最表層にある肌（バリア層）を超えて、その部位に適切な方法で、リスク少なく送り届ける必要があります。肌に塗るだけでは本来の効果は得られないのですね。
(エーブィエ バイオファーム) おいしい健康 商材が浸透 －食品形態～受託加工・製造～－ サプリメントと食品の中間にニーズ増
市場ではグミ、ゼリー、バー、クッキーなど健康志向食品が相次いで上市されている。機能性表示食品も増え、より身近な存在になりつつある。特にゼリー製品は、スポーツ分野や高齢者食分野での利用が拡大している。「健康博覧会2018」でも"おいしい健康"を訴求ポイントにした商材が多数出品され、訪れたバイヤーの関心を惹いていた。健康機能を持たせた食品形態の製品開発が活発化するなか、受託加工・製造事業者では、風味・味付け・食感の向上、機能性素材との組み合せ提案、小ロット対応など、多種多様なサービス・技術を提供。"おいしい健康"商材の開発をサポートしている。"おいしい健康"商材が広まっている背景には、手軽に摂取でき、携帯に便利なことや、美味しくて食べやすいこと、購入しやすい値ごろ感といった点が挙げられる。加えて、日常の食事や間食に少しでも体によさそうなものを取り入れたいという"プチ健康"志向の消費者が増えていることもあり、製品開発が活発化している。グミ関連では、UHA味覚糖や養命酒製造が健康・美容成分を加えたグミシリーズをドラッグストア、コンビニエンスストアなどで展開。今春にはディーエイチシーがブルーベリー、マカ、葉酸、鉄、亜鉛などを含有した「サプリでグミ」5品を上市。"安心・手軽で、健康に配慮したグミ"として拡販している。「健康博覧会2018」でも"おいしい健康"ゾーンには多数の商材が並んだ。食事代替向けのゼリー、オーガニックをコンセプトにしたバー・クッキー、ダイエット向けのスムージー、グラノーラをはじめとしたシリアル食品……スポーツ・高齢者食・食事代替など、ゼリーが人気 食品形態のなかでも需要が増しているのがゼリー製品。受託加工サイドの現場では、各社、「味付け」や「食感（弾力性）」、受託可能な容量、包装形態の多様性といった点で差別化を図る。専用機械の導入やラインの拡充、健食GMP取得などを進める動きも。
(エーブィエ バイオファーム) 「機能性植物加工センター」: 向春草
『向春草』の加工工場が完成 日本ランチェスターが独占販売権、供給体制の構築へ徳之島町が地方創生拠点整備交付金で建設を進めてきた「機能性植物加工センター」が完成した。奄美大島の固有種であるアマミシマアザミ『向春草®』の一次加工工場（洗浄・乾燥など）として竣工したもので、販売・開発を手掛けるヘルシーアイランズ社が管理運営。独占売買契約を結んだ総合受託メーカーの日本ランチェスター工業（株）（兵庫県神戸市、078-986-5950）が生産した乾燥チップを全量買い取り、生産体制が整い次第、OEM供給をスタートする計画だ。すでに、中国の世界的電子部品メーカー・HUNTOKEYグループへの顆粒製品のOEM供給が決定しており、「日本国内では、向春草の栽培面積を拡大しつつ需要に対応していく。向春草のサプリプリメントを発信し、徳之島の地域・産業振興に貢献していきたい」としている。センターの延床面積は214.5㎡で、1日の最大原料処理量は900kg。栽培に関しては、シマアザミ生産組合（40戸）と契約し、年間200ｔの収穫を見込む。『向春草®』は、NPO法人・奄美機能性食品開発研究会、（株）アミノアップ化学、徳之島町、琉球大学の共同研究で開発された新素材。琉球大学・熱帯生物圏研究センター（琉球大学の屋 宏典教授・副学長）と奄美機能性食品開発研究会の共同研究では、「脂肪酸合成酵素遺伝子の発現抑制」「非アルコール性肝障害の原因となる肝臓への脂肪蓄積抑制」「血液中の遊離脂肪酸濃度の減少」などの機能性が解明されている。
FDA加速再加速: 基因/細胞治療 簡化審查 & 抗癌藥 即時審評
【趨勢】FDA抗癌藥上市審批新方式：即時審評，隨時上市或被淘汰 醫穀近日，一年一度的北美臨床腫瘤（ASCO）年會正式開幕，美國FDA局長Scott Gottlieb在此次會議上透露，為了打破抗癌新藥審評監管中的障礙，加速抗癌藥品的上市速度，FDA將採用藥品臨床試驗資料"即時審評制"，及時告知申請者是否被批准上市或被淘汰出局。據Scott Gottlieb介紹，"即時審評制"的具體流程是根據藥企提交的抗癌新藥製作一份共用申請表格，允許FDA審評人員將其評論隨時添加到提交的申請文件上，確保了及時溝通交流和分享資訊。Scott Gottlieb表示，在提交申請表和被批准之前，預先和即時審議臨床試驗資料，一方面是檢查審評藥企提供的驗證資料是否完整和齊備；另一方面，可改變既往對抗癌藥審評流程的中規中矩，也有助於藥企解決試驗藥品的品質問題。目前，"即時審評制"已在上市腫瘤藥擴大適應症申請中試點應用，如若試點成功，下一步，FDA或將會把此審評方法和流程擴展到所有癌症新藥上市申請程式中去。除了抗癌藥品，FDA對於審批基因治療和細胞治療的產品，也有意採用同樣的簡化規範和審查流程。在日前華盛頓舉行的再生醫學年會上，Scott Gottlieb表示，FDA正在進行細胞和基因治療的新型臨床試驗設計的應用科學研究，並努力通過使用所有的監管途徑制定藥物加快開發計畫。這包括使用"突破性療法"認定，以及再生醫學先進療法認定，也稱為RMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy designation）認定。Scott Gottlieb透露，FDA將很快發佈一套指導檔草案，闡明基因療法產品的製造和臨床開發框架，新的指導意見將集中在與產品有關的問題上，這也將為其他領域的臨床開發提供建議。麻省理工學院發表的一篇論文基於2017年的930種在研產品線預測，到2022年底，將有約40種基因療法產品獲得FDA批准。麻省理工學院還預測，這些批准的基因療法中45%都將用於治療癌症。文 醫穀綜合報導
Herceptin赫賽汀: 降價納醫保 (7600元) 供不應求 !!!
乳腺癌"救命藥"赫賽汀納入醫保後價格大幅下降供不應求 2018-06-03央廣網 據中國之聲《新聞和報紙摘要》報道，據多家媒體報道，被稱為乳腺癌"救命藥"的赫賽汀在全國多地出現缺貨狀態。去年7月，赫賽汀被納入國家醫保目錄後，其價格就從一支2.45萬元降至7600元，降幅達70%。使用的患者人數劇增，造成全國范圍內供不應求的缺貨狀態。河北醫科大學第四醫院副院長耿翠芝：每個月的供應量，光供應我們醫院，得供應600支左右，但是目前羅氏達不到，它給我們也就是接近400支，這樣的話就導致了病人不能按期使用。根據赫賽汀生産企業上海羅氏制藥有限公司的最新回復，公司已向國家藥品監督管理局申請並獲得批準，由現有生産基地轉向更高産能的生産基地。（記者丁飛）
(4000萬美元預付款) 基石藥業 引Blueprint Medicines (Avapritinib、BLU-554及BLU-667) 進中國/台港澳 市場/ Avapritinib: 歐美孤兒藥資格
基石藥業與Blueprint Medicines宣佈達成獨家合作及授權協議 藥時代2018年6月4日，中國蘇州和美國麻塞諸塞州劍橋 – 基石藥業和Blueprint Medicines（納斯達克股票代碼BPMC）今天宣佈達成獨家合作及授權授權合約，推進avapritinib、BLU-554及BLU-667的單藥或聯合治療在中國大陸及香港、澳門和臺灣地區的臨床開發與商業化。Blueprint Medicines是一家專注于靶向激酶藥物研發、針對具有特定基因特徵疾病的領先生物製藥公司。基石藥業是一家致力於研發新一代創新藥物的中國生物製藥公司。Avapritinib、BLU-554和BLU-667是由Blueprint Medicines研發的、具有高活性高選擇性的在研激酶藥物，且均已在具有特定基因特徵的癌症患者中通過了臨床概念驗證。Blueprint Medicines將保留對相關產品在全球其他國家的所有權利。此項合作使基石藥業獲得三個臨床階段靶向藥物在大中華區的獨家權利，進一步強化了其產品組合。Blueprint Medicines則通過滿足中國的巨大未滿足患者需求，擴大了全球影響力。基石藥業將憑藉其在藥品註冊及本地資源網路的優勢，推動授權產品在大中華區的單藥及聯合治療的臨床開發和商業化。此外，兩家公司計畫在中國啟動一項概念驗證性臨床試驗，以評估BLU-554聯合CS1001治療一線肝細胞癌患者的效果，其中CS1001是由基石藥業開發、在臨床階段的抗程式性死亡配體1（PD-L1）免疫治療藥物。""基石藥業由擁有豐富的全球及本地開發經驗的資深管理者組建而成，擁有一系列持續增長且互為補充的腫瘤產品組合，是我們在中國的理想合作夥伴，"Blueprint Medicines首席執行官Jeff Albers說道。"近年來，隨著中國藥品監管制度的改革及以基石藥業為代表的創新性藥企的湧現，我們相信此次前瞻性的合作將有助於增強我們滿足大中華區患者需求的能力，同時助力avapritinib、BLU-554和BLU-667的全球開發。全球超半數肝細胞癌新發病例在中國，我們十分高興將在中國啟動BLU-554的臨床開發。們很高興能和專注高選擇性激酶藥物研發的業界領導者Blueprint Medicines合作，此次合作有望成為雙方長期戰略合作的第一步，"基石藥業首席執行官江寧軍表示，"目前的臨床資料非常令人鼓舞，我們相信Blueprint Medicines的靶向治療藥物——avapritinib、BLU-554和BLU-667有望極大程度地改變中國胃腸道間質瘤、肝細胞癌、非小細胞肺癌和其他癌症的治療方式。此外，基石藥業擁有的豐富在研腫瘤藥物產品管線使我們能夠探索各種聯合療法，繼而惠及全球患者。""根據協定條款，Blueprint Medicines將收到基石藥業以現金形式支付的4000萬美元預付款，並有資格收到約3.46億美元里程碑付款，包括1.185億美元的開發及上市里程碑付款和2.275億美元的銷售業績里程碑付款。此外，Blueprint Medicines將有權按不同產品在大中華區的年度銷售額向基石藥業收取銷售分成。根據協定條款，基石藥業將負責執行相關授權產品在大中華區的臨床開發和商業化。同時，基石藥業將會承擔授權產品在大中華區的開發費用，BLU-554聯合治療在大中華區的臨床開發費用將由雙方共同承擔。
關於Avapritinib Avapritinib是一種口服的、具有高活性高選擇性的KIT及PDGFRα抑制劑。具有KIT及PDGFRα突變（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外顯子 17突變）的多種疾病目前缺乏有效的治療方式，avapritinib針對以上突變均表現出臨床前活性。Blueprint Medicines目前正在開發avapritinib用於晚期胃腸道間質瘤和晚期系統性肥大細胞增生症的治療。2017年6月，avapritinib獲美國食品和藥物管理局（FDA）授予的突破性療法認定，用於治療攜帶PDGFRα D842V突變的不可切除或轉移性胃腸道間質瘤患者。此前，avapritinib已獲FDA授予的孤兒藥資格和快速審批資格。此外，avapritinib還獲得了歐盟委員會授予的孤兒藥資格。2018年5月，Blueprint Medicines宣佈將於2019年上半年向FDA提交avapritinib的新藥申請，用於PDGFRα D842V驅動的胃腸道間質瘤的治療。
關於BLU-554BLU-554是一種口服的、高活性、不可逆的FGFR4抑制劑。BLU-554由Blueprint Medicines設計，可以極高的特異性抑制FGFR4，從而避免了對FGFR1、FGFR2和FGFR3的作用。Blueprint Medicines正在開發BLU-554用於治療FGFR4啟動導致的肝細胞癌，預計此類患者約占肝細胞癌患者的30%。BLU-554已獲得美國食品和藥物管理局授予的孤兒藥資格。
關於BLU-667BLU-667是一種口服、高活性、高選擇性的，針對RET融合、突變及可預見的耐藥突變的抑制劑。Blueprint Medicines正在開發BLU-667用於治療RET基因改變的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他實體瘤。BLU-667由Blueprint Medicines研發團隊利用其專利化合物庫發現。BLU-667已獲得美國食品和藥物管理局授予的孤兒藥資格。
關於CS1001CS1001是由基石藥業開發的在研抗PD-L1單克隆抗體。CS1001由美國Ligand公司授權引進的OMT轉基因動物平臺產生，該平臺可實現全人源抗體的一站式生產。作為一種全人源全長的抗PD-L1單克隆抗體，CS1001是一種最接近人體自身天然G型免疫球蛋白4（IgG4）的單抗藥物。它可降低在患者體內產生免疫原性及相關毒性的風險，與同類藥物相比具有潛在的獨特優勢。從2017年10月起，基石藥業開展了首次人體I期臨床研究（CS1001-101），該研究旨在評估CS1001用於中國晚期腫瘤患者的安全性、耐受性、藥代動力學和抗腫瘤活性。Ia期臨床研究（劑量爬坡）已於2018年5月完成，Ib期臨床研究（劑量擴展）已于近期啟動患者招募。與此同時，幾項針對中國高發瘤種的關鍵性臨床研究正在進行。
關於基石藥業 基石藥業是一家處於臨床階段、以創新藥研發為驅動的生物製藥公司，致力於腫瘤藥物的開發及以腫瘤免疫為核心的聯合用藥研究，擁有豐富的產品線。基石藥業管理團隊成員均是來自國際頂級藥企的資深高管，已成功構建起在臨床研發及轉化醫學方面的核心優勢。公司已先後於2016年7月、2018年5月完成由知名VC/PE基金投資的1.5億美元A輪融資和2.6億美元B輪融資。在管理團隊、產品線、研發模式及資金方面的獨特優勢，將使基石藥業成為跨國製藥及生物技術企業在中國以及亞太地區進行產品開發的最佳合作夥伴。欲瞭解更多資訊，請訪問www.cstonepharma.com。
關於Blueprint MedicinesBlueprint Medicines致力於開發新一代高活性靶向激酶藥物以改善具有特定基因特徵疾病患者的生活品質。基於對激酶活性異常導致的癌症和其他疾病的深入理解，Blueprint Medicines正推進多項關於胃腸道間質瘤、肝細胞癌、系統性肥大細胞增生症、非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他晚期實體瘤的臨床研究，同時也在開展多項臨床前研究開發工作。欲瞭解更多資訊，請訪問www.blueprintmedicines.com。
2018 ASCO: 30年來 突破_兒童 橫紋肌肉瘤 (義大利Gianni Bisogno教授)
【ASCO第壹現場】LBA2：兒童橫紋肌肉瘤治療30年來首獲突破 原創： 周宇紅中國醫學論壇報今日腫瘤當地時間2018年6月1~5日，第54屆美國臨床腫瘤學會（ASCO®）年會在美國芝加哥召開。本屆年會的主題為"傳遞新知：拓展精准醫學疆域（Delivering Discoveries: Expanding the Reach of Precision Medicine）"，現任美國臨床腫瘤學會主席、達納-法伯癌症研究所Bruce E. Johnson教授將其詮釋為"聚焦於讓精准醫學成為現實，通過推動進步和延伸觸角，讓每一位患者都有機會從中獲益"。作為臨床腫瘤學領域久負盛名、規模最大的學術會議，本屆年會迎來超過32000名來自世界各地的腫瘤學及相關專業醫生和研究者，報告展示5800多篇研究論文摘要（超過2500篇在會議現場陳述）。《中國醫學論壇報》記者親赴會議現場，攜手參會的中國專家代表團，第一時間為您傳遞現場之聲，敬請關注！當地時間6月3日下午，在本次大會最重要的專場——"大會報告（Plenary Session）"專場，義大利帕多瓦大學附屬醫院的Gianni Bisogno教授報導了一項來自歐洲兒科軟組織肉瘤研究組的（EpSSG）的Ⅲ期隨機對照研究結果，即"高危橫紋肌肉瘤（RMS）的低劑量維持化療：一項來自於歐洲兒科軟組織肉瘤研究組（European Paediatric Soft tissue Sarcoma Study Group，EpSSG）的報告（摘要號LBA2），顯示低劑量維持化療可以顯著延長高危兒童橫紋肌肉瘤患者的生存期。該治療策略被認為是這種少見類型腫瘤治療上30多年來的首次突破。中國醫學論壇報記者特邀復旦大學附屬中山醫院周宇紅教授在本次ASCO®年會現場，針對這項研究進行點評。同時本期將介紹華盛頓大學西雅圖兒童醫院Douglas S. Hawkins博士來自現場的點評。橫紋肌肉瘤（RMS）是一種具有骨骼肌分化特徵的少見類型腫瘤，美國每年報導大約350例新發患者，是21歲以下人群中常見的軟組織肉瘤。橫紋肌肉瘤可以發生於身體的任何部位，相對於四肢和其他部位，更好發於頭頸部（眼眶和腦膜旁）、泌尿生殖道及腹膜後，主要分為腺泡型、胚胎型、葡萄樣和多形性等亞型。其預後受不同的亞型、原發部位、年齡、是否伴有淋巴結轉移、初始手術後是否伴有鏡下或肉眼殘留等多種因素的影響。目前臨床上根據患者的分期（部位、大小、淋巴結受累、有無遠處轉移）、IRS分組（術後腫瘤殘留的範圍）、組織學亞型（胚胎型或腺泡型）將RMS分為低危、中危及高危組。根據新的分型系統，低危組患者的預期3年無失敗生存率（FFS）為88%；中危組65%左右，高危組患者的3年FFS低於30%。橫紋肌肉瘤的治療策略是極為複雜的。在過去的幾十年裡，對患兒採用高劑量化療、放療和手術等綜合治療手段，生存率有了顯著的提高。但是對於中高危險度的患者療效仍不理想。在這項隨機Ⅲ期臨床試驗中，來自歐洲軟組織肉瘤研究組中的14個國家的成員機構入組了371例年齡為6個月至21歲、被認為屬於高危復發風險的患者，在標準治療後加入6個月的低劑量維持化療使高危患者的5年生存率從73.7%提高至86.5%，成為迄今為止第一個被證明可改善患者OS的隨機研究。該研究的意義在於通過對現有的藥物用法進行改良，建立了一種新的治療標準，幫助更多的罹患這類罕見腫瘤的兒童和青少年減少復發並活得更長。報導顯示，維持治療組最常見的不良反應為輕度的血液學毒性。中性粒細胞減少伴發熱的比例為25%，但在維持治療期間發生感染的比例比標準治療期間明顯減少，且神經毒性在治療停止後大多緩解。但是，由於治癒率的提高，長期化療對兒童患者帶來的遠期毒副反應仍需長期隨訪。低強度維持化療的使用可以改善EpSSG高危患者的生存，使之在27周治療後達到影像學完全緩解。"這是迄今為止第三項在橫紋肌肉瘤（RMS）患者中獲得陽性結果的隨機臨床試驗，前兩項分別於1974年和2014年發表。自1972年起，北美地區先後有20項關於RMS的隨機臨床研究發表，從生存曲線上看，隨著時間推移，生存率是在逐漸增加的，這可能與很多因素有關如支持治療、放射治療、外科手術技術提高等。低劑量維持化療為何有效？可能有幾種解釋，① 低劑量環磷醯胺口服；② 使用長春瑞濱，其對復發/難治的RMS有很高的單一藥物活性；③ 環磷醯胺與長春瑞濱聯合使用；④ 治療持續時間。這項研究的成功讓我們看到，儘管RMS相當罕見，但是通過國際合作開展隨機臨床試驗是可能的；低強度維持化療的使用可以改善EpSSG高危患者的生存，使之在27周治療後達到影像學完全緩解（CR）。維持化療的毒性適中，可考慮成為EpSSG高危患者CR後的標準治療；對其他人群的維持治療將發揮何種作用，仍需進一步研究。
背景 大多數局限期的RMS在標準治療後可獲得完全緩解，但仍有大約20%~30%的患者將面臨復發，導致其治癒機會極小。本研究的目標為探討根據EpSSG的標準定義為高危（HR）的非轉移性RMS患者，在標準化療後加上節拍化療進行維持是否可延長其總生存。
方法 年齡6個月~21歲的患者，診斷為淋巴結陰性（N0）的腺泡型橫紋肌肉瘤（A）RMS或未獲得完整切除（GroupⅡ或Ⅲ）、發生於不良預後部位的胚胎型橫紋肌肉瘤 （E）RMS，和/或雖伴有淋巴結轉移（N1），在接受9個週期含異環磷醯胺、長春新堿、放線菌素±多柔比星的化療、手術和/或放療等標準治療後獲得完全緩解的患者，隨機進入停止治療組 （標準治療組，Std組）或維持化療組（維持組，M組），維持化療組每28天為一個週期，共6個週期，包括長春瑞濱25 mg/m2 每週期d1、8、15和環磷醯胺25 mg/m2每天持續口服。這個研究初始的設計是在（假設）雙側檢驗α為5%的水準上，有80%的把握度檢測到3年無事件生存率（EFS）從55%提高到67%，風險比為0.67，但隨後修訂為允許檢測到維持治療組的復發率相對下降50%，把握度為80%，雙側檢驗α為5%水準。
結果從2006年4月至2016年12月間共篩選了670例患者，371例確認符合入組標準，其中186例進入標準治療組，185例分配至維持治療組。兩組間臨床特徵均衡，其中胚胎性橫紋肌肉瘤（ERMS）占 67%，腺泡型橫紋肌肉瘤（ARMS）占33%，患者年齡大於10歲的占21%；IRS腫瘤分組為Ⅲ組的占86%；伴淋巴結轉移N1的患者占16%。最常見的腫瘤原發部位為腦膜旁（占32%）和"其他"部位（占23%）。對存活患者中位元隨訪5年結果顯示，3年EFS和總生存（OS）在維持治療組和標準治療組分別為：EFS為78.4%（95%CI：71.5~83.8） 對72.3%（95%CI：65.0~78.3，P=0.061）；OS為87.3%（95%CI：81.2~91.6）對77.4（95%CI：70.1~83.1，P=0.011）。維持治療組的毒性反應可控：3~4級中性粒細胞減少伴發熱的患者比例為25%，4級神經毒性比例為1.1%。
結論 在標準治療後加上維持治療可顯著延長高危RMS患者的OS，該結果支持可將維持治療納入未來EpSSG的研究中。作者 | 周宇紅（復旦大學附屬中山醫院）記者 | 黃蕾蕾（中國醫學論壇報）編輯 | 丁雨竹（中國醫學論壇報）
台微體TLC178 往 兒科罕病 開發: 橫紋肌肉瘤rhabdomyosarcoma
台微體向FDA申請TLC178 之人體臨床試驗審查 時報新聞 2018/06/02 09:26【時報-台北電】台微體(4152)研發之TLC178向美國食品藥物管理局(FDA)遞交人體臨床試驗審查(IND)申請。台微體利用NanoX微脂體藥物傳輸載體技術開發新配方藥物用以抗癌，本次審查以橫紋肌肉瘤rhabdomyosarcoma(RMS)罕見兒科疾病為收案病症。(尚未證明有療效) 美國癌症基金會統計橫紋肌肉瘤約佔兒童癌症的3%，此病症好發於青少年族群，其中一半患者年齡低於10歲以下。GlobalData分析指出，橫紋肌肉瘤(RMS)市場較小於其他癌症用藥市場，估計以2.4%的複合成長率於2019年達到美金4千5百萬元。台微體表示，公司開發模式係以研發為本並對外授權，由未來國際授權對像主導銷售。(編輯整理：龍彩霖)
衛福部 拚新南向 台灣醫院布局: 印尼(台大)、印度(成大)、泰國(彰基)、越南(榮總)、菲律賓(慈濟)、馬來西亞(秀傳)
衛福部組醫療國家隊 6醫院前進新南向 2018年06月01日【記者施芝吟／台北報導】衛福部1日宣布，啟動「一國一中心」策略，將由6家醫院負分別負責6個東南亞國家，共投入約3,000萬經費，透過醫衛人才培訓、醫衛產業搭橋、台商健康諮詢服務、營造文化友善醫療環境、醫衛相關產業法規及市場調查，以及資訊整合等6大項目，帶動醫衛產業發展。衛福部以「一國一中心」為核心，並委託中經院等智庫成立「衛福新南向專案辦公室」，協助衛福部對內協調統合，對外進行跨部會協調，深化產業搭橋機制，並建立新南向國家交流合作窗口。衛福部長陳時中說，台灣醫療技術、醫材、醫藥都有不錯發展，希望透過組成醫療國家隊，彙整各地需求及台灣的醫療資源，並且建立起防疫上的防衛網，對區域健康、防疫都能有所貢獻。衛福部國際合作組技監許明暉表示，這次的醫衛新南向政策中，將印尼、印度、泰國、越南、菲律賓、馬來西亞等6國列為重點國家，由國內6大醫院組成國家醫療隊，以「一國一中心」模式設立台灣特色醫療中心。越南由台北、台中、高雄榮總負責，菲律賓由花蓮慈濟醫院負責、印度由成大醫院負責、泰國由彰化基督教醫院負責、馬來西亞由彰濱秀傳醫院負責、印尼由台大醫院負責。許明暉指出，這6家醫院將協助推動醫衛人才培訓、醫衛產業搭橋、台商健康諮詢服務、營造文化友善醫療環境、醫衛相關產業法規及市場調查，以及資訊整合等任務，盼推動雙向合作，帶動醫衛產業發展。他還說，目前每家醫院投入500萬元預算，將積極開發醫療合作機會，且國內藥品、醫材的輸出，尤其是台灣強項的骨材及牙材，預期年度增長20%以上。行政院政委鄧振中說，新南向政策有2大重點，第一是「以人為本」，第二「發揮台灣軟實力」，而台灣的軟實力就是醫療衛生，多年來台灣醫衛不只照顧台灣的健康，也在東南亞地區做非常多的努力，但缺乏組織、系統將台灣資源整合。衛福部經過長時間的努力，終於把資源整合起來，預計短時間內就能讓新南向夥伴國感受到台灣在醫療上努力成果，並將經驗分享給夥伴國，把台灣的善意傳播出去，期盼產業在東南亞國家有更多發展機會。
可成生技 劉永隆醫師 爭取 工研院 專屬授權: 可撓式中空骨釘
可成生技大突破 3D列印骨材 攻客製化 2018-06-03 00:01經濟日報 記者高行／台北報導 為了替台灣尋找經濟新動能，經濟日報推出「創業超新星」系列專題報導，本系列介紹台灣最具創新能力的新秀，報導這些新創公司的優勢及潛力，讓其價值被外界看見，獲得更多資源挹注，成為未來台灣經濟發展的中流砥柱。創新醫材公司可成生技在工研院力挺下，研發出獨步全球的可撓式中空骨釘，顛覆傳統骨釘無法和人體融合的缺點，更採獨門3D列印技術，未來將延伸到脊椎、髖關節、口腔等多元領域，以高度客製化為利基，突破國際四大龍頭樹立的競爭高牆，打造全球骨材市場的新藍海。可成生技2016年3月由知名骨科醫師劉永隆創立，主攻創新骨釘產品，談起創業緣起，劉永隆表示，當時在機緣巧合下，經由他的老師，也是權威骨科醫師的台大副院長孫瑞昇引薦下，得知工研院所研發的創新骨材，憑藉他豐厚的骨科實務及理論經驗，即刻判斷該產品具國際市場前景，且能幫助病患造福人群，立馬爭取到工研院的專屬授權，這也是他首次由醫師邁向醫材事業的跨界演出。激發劉永隆創業的創新骨材為「可撓式中空骨釘」，相較傳統骨釘，該產品具備「可撓」和「中空」二大特色。人們意外骨折或關節耗損嚴重，骨科醫師使用許多材料來固定、修補或替代人體的組織，其中骨釘可說是固定骨組織的基本零件，長期以來，醫界所用骨釘為實心，無法讓骨骼細胞穿透生長，讓骨釘和組織間高度密合，而可成生技的創新骨釘由於採中空設計，具備不規則多孔結構，植入人體後，可促進骨骼、血液在其間自然生長，讓骨釘和人體融為一體，原本外來的植入物也成為人體的一部分，消除傳統骨釘植入後所帶來的異物感。該創新骨釘的「可撓性」也是亮點，該產品由於採中空設計，與傳統骨釘相較強度較弱，因此特別利用設計出其可轉動特性，等於為骨釘裝上避振器，使其置於人體內後可緩衝關節轉動，較傳統骨釘更不易斷裂，使用壽命更長。可成生技另一項獨門利器則是最夯的3D列印，為全球唯二利用3D列印製程製造人工骨材的廠商，另一家為國際龍頭Zimmer用來製作人工脊椎支架，可成則成功運用在人工骨釘。劉永隆指出，3D列印應用在人工骨材上，就一般幾何形狀較簡單產品，不見得會比傳統開模製造要快，但對複雜度較高產品就具速度優勢，且部分高度客製化產品傳統製程無法製作，非得3D列印不可，因此，未來要在創新骨材占穩利基，就必需掌握3D列印的「know-how」，搶得先機。劉永隆特別秀出不久前才「列印」完成的髖臼杯，該產品將裝在一位癌症病患身上，該病患由於腫瘤侵襲進行骨骼部分切除，導致市售標準化產品無法適用，轉而運用3D列印製作成多重曲面性產品，成功解決該病患遭遇難題，加上可成生技獨家多孔隙技術，可使病患手術後癒合時間大幅縮短。根據工研院IEK統計資料顯示，2017年全球骨科預估有384億美元，2020年則將高達433.1億美元，整體的複合成長率達3.8%；不過，全球骨材市場目前幾乎由Zimmer、Depuy（J&J）、Stryker及Smith & Nephew等四大龍頭所寡占，可成生技面臨切入不易的問題。可成生技主要策略為繞過與國際大廠正面交鋒，專注在3D列印的客製化產品創造新的藍海市場。副總經理陳錦昇指出，就客製化市場觀察，僅台灣單一骨科醫師一年會有約12例骨科腫瘤病患需求，國內外總體需求相當龐大，目前客製化人工關節國外行情一顆約上百萬元，技術含金量高，和國際四大龍頭廠著墨的一般人工骨材市場有所區隔，這也是我們的特殊利基所在。可成生技獨步全球的創新骨釘，目前已通過動物試驗及人體相容性測試，進入最後的研發階段，僅需再做一次力學測試就宣告完成，其中工廠認證已申請ISO13485及GMP2、3類醫材等級認證，預計今年6月底通過，未來將陸續向台灣、美國、歐盟等國申請上市許可，預計最快二年內揮軍全球市場。可成生技掌握的3D列印技術不只運用在目前主力的骨釘產品，近期密切和工研院、台大、北醫、成大、秀傳等骨科團隊合作，將「可撓性」、「多孔隙」的獨門利基延伸到脊椎、髖關節及口腔骨材的研發，將形成強有力的產品線，和國際品牌一較長短。
可成生技小檔案 資本額：3,500萬元成立時間：2016年3月主要產品：骨釘、人工骨材、人工牙根競爭優勢：•骨材產品具「可撓」和「中空」專利技術，可與人體組織充分融合•骨材產品採3D列印技術製程，可高度客製化•人工牙根具獨門人體融合技術，可加速癒合並避免術後後遺症
元培醫大 布局: 300床醫院 & 香山健康銀行
元培醫大x桃竹苗分署x生醫藥廠策略聯盟培育健康產業人才 大成報／ 2018.05.31【大成報記者羅蔚舟／新竹報導】元培醫事科技大學今（5/31）日舉辦健康產業人才培育與發展趨勢進行座談會暨產學交流會，並邀請勞動部勞動力發展署署長黃秋桂、桃竹苗分署長丁玉珍、衛生福利部國民健康署副署長游麗惠、教育部參事張明文及25家廠商共同參與，元培醫事科技大學同時並與7家上市櫃藥廠與生醫領域公司簽訂策略聯盟，建立學界與產業緊密合作的運作，透過提供多面向的資源及挹注產業能量，開創產官學研合作契機，共同推動打造元培醫事科大成為全國醫養結合示範點。元培醫事科技大學校長林志城今日在產學交流會簽訂策略結盟的廠商代表，包括中國化學製藥股份有限公司所長劉代振、培力藥品工業股份有限公司執行副總郭孟鎧、志嘉建設股份有限公司副總經理顏淑芬、西伯股份有限公司(振曜科技集團)董事長宗緒福、美德向邦股份有限公司董事長陳素甜、老虎牙子有限公司副總經理劉伊心、新竹市中小企業榮譽指導員協進會會長朱錦源等。林志城校長表示，舉辦健康產業人才培育與發展趨勢進行座談會暨產學交流會，主要目的在工業4.0，迎接第五波財富，將是大健康產業的來臨，因此在技職教育中元培是醫事培育，是非常珍貴，除了日本在台灣專注醫事教育，元培是最早且投入最多，期望未來對醫事教育部分要重視及研究。勞動部勞動力發展署署長黃秋桂表示，來到元培確實讓她十分驚艷，完全超乎她的想像，學校高科技設備與環境，同時高齡照護所展示設備，照顧都可以發展成產業。同時身心靈發展，學生的陶藝作品都讓人看到特色。元培真是一個有願景的學校。在勞動部勞動力發展署支持下，元培醫事科大與桃竹苗分署攜手在校內建置賈桃樂元培分館，以醫護領域為主，桃竹苗分署長丁玉珍表示，每次來到元培分館可以感受到元培醫事科大校方經營非常用心及細心，協助求職者明確了解性向與興趣，元培分館未來可與賈桃樂主館透過更密切的合作分工，締造win-win互惠互贏的模式，一起努力為青年求職就業提供最完整的資源。衛生福利部國民健康署副署長游麗惠強調該署一直在進行運動保健、戒菸、酒害防治等等，元培在人才培育與產業界結合等都很努力在做，同時在跨國際計畫，去年底該部也在跨歐盟計畫至西班牙，元培黃雅文老師也一同前往，並且加入馬德里合作計畫中也十分積極。今年元培國際長黃曉令也前往參與，可以看出元培與國際接軌決心。 教育部參事張明文表示，產、官、學、研都前來參與，讓他十分感動，元培林校長很用心將此連接，為台灣育才。技職教育與技職訓練，目前佔優勢有競爭力。積極努力結合相信為產業界育才所用。林志城校長表示，元培醫事科大為全臺最早設立的醫技專門學校，也是生醫健康產業系所最完備的大學，以生技醫藥和健康照護產業，涵蓋醫療及健康有關的科技研發與健康科技管理。在特色「專業」的目標中，聚焦於型塑強化生醫健康特色的教育與社會服務，重點推動策略包括生醫健康專業人才培育與輸出，協助地方政府衛生保健等計畫或服務，聯結醫護公(協)會與校友組織，構建產官學研平臺，以實踐成為專業特色鮮明的科技大學。元培醫事科大目前除積極推動蓋建300床的附設醫院計畫，也在推動香山健康養生綠帶及健康銀行，會以學校為中心，採志工協助照顧方式推動，包括設置健康銀行，可提領健康物品或運動中心的時間等，期許打造香山健康養生廊帶。學校以醫養觀念結合新廊帶，邀請藝術家駐校、為銀髮族長輩打造健康並具玻璃、陶藝、茶藝的藝術養生基地。同時，元培醫事科大也進行觀光工廠式教學，場域有茶創中心、檢驗中心、臨床技能中心、長照與福祉研發中心、cGMP模擬藥廠、食品安全檢測人才、美式整脊、芳療、賈桃樂分館、IRB、術後健身度假中心、亞洲影像醫學人才培訓中心、商品化戰略推進中心、智慧精準運動中心等。希望在不久的將來將全校打造成為全國醫養新亮點及全球健康示範點的概念。
台灣健保遭駭 三級資安事件: 衛福部/總統府/外交部/內政部/金管會
衛福部健保資料 遭駭客攻擊2018-06-03 〔記者李欣芳／台北報導〕根據政府掌握的訊息，去年中央政府機關網路被駭較嚴重的五個機關包括總統府、衛福部、外交部、內政部與金管會。衛福部核心資安系統去年被植入惡意程式，意圖竊取台灣全體民眾的健保資料，所幸這個三級資安事件均及時排除，保住健保個資，政府也高度懷疑是中國網軍發動攻擊要竊取台灣健保資料。 衛福部核心資安系統去年被植入惡意程式，意圖竊取台灣全體民眾的健保資料，所幸這個三級資安事件均及時排除，保住健保個資。（資料照） 衛福部核心資安系統去年被植入惡意程式，意圖竊取台灣全體民眾的健保資料，所幸這個三級資安事件均及時排除，保住健保個資。（資料照）
衛福部及時排除 保住健保個資 衛福部、外交部、內政部與金管會四個部會去年都曾發生過一次較嚴重的三級資安事件。總統府去年雖沒發生三級資安事件，但常遭多部電腦同時攻擊一台主機、佔據網路流量等阻斷服務攻擊，且頻率相當高，最近一個月內就曾發生超過一次大型阻斷式攻擊。總統府去年一級資安事件有六件，二級一件，全年資安事件七件。資深官員透露，總統府之所以沒有三級資安事件，是因攻擊已先由行政院的政府網際服務網網站予以攔截。總統府是國家的象徵，資安防護更為嚴密。政府將資安事件分為四級，一級是指網頁被置換或網頁短暫當機，二級指某些次要系統當機不能運作，較嚴重三級資安事件是指核心系統無法運作，最嚴重的四級資安事件是許多機關核心系統全面當機，重要資料包括國家機密外洩，但迄今未曾發生。據指出，行政院所屬各部會及下轄機關去年共發生一百五十一件資安事件，一級資安事件一百一十六件、二級有卅一件、三級四件，發生的三級資安事件為內政部移民署各機場證照查驗系統與自動通關系統大當機、外交部領務局民眾的「出國登錄」資料遭駭、衛福部電腦被植入惡意程式意圖竊取健保資料、金管會督導的關鍵基礎設施中，遠東銀行遭駭被盜走十八億元。
ADI-PEG20 + Gemcitabine + Docetaxel用於治療軟組織肉瘤 phase II
北極星藥業-KY 發言日期107/05/31發言人 吳伯文 發言人職稱執行長發言人電話02-2656-2727 主旨ADI-PEG 20用於治療軟組織肉瘤之二期臨床試驗在美國 華盛頓大學啟動 符合條款第43款事實發生日107/05/31 說明1.事實發生日:107/05/31 2.公司名稱:北極星藥業集團股份有限公司 3.與公司關係(請輸入本公司或聯屬公司):本公司 4.相互持股比例(若前項為本公司，請填不適用):不適用 5.發生緣由:(1)本臨床試驗由美國華盛頓大學主導，Brian Van Tine醫師為總主持，以ADI-PEG20聯合Gemcitabine 及Docetaxel用於治療軟組織肉瘤之二期臨床試驗，於美國加州肉瘤腫瘤中心(Sarcoma Oncology Center)及聖路易斯華盛頓大學進行。(2)本試驗於今年5月23日啟動收錄第1位病患，一週內收錄5位病患，本試驗預計收錄75位病患，預計於12~18個月內收完所需病人。本試驗本公司僅需提供藥物ADI-PEG 20，其它臨床試驗費用由華盛頓大學支付。(3)Brian Van Tine 醫師在今年3月6日於法國巴黎歐洲腫瘤醫學會(ESMO)舉行之TAT2018會議(TAT 2018 - Targeted Anticancer Therapies)以口頭報告發表大約有90%的軟組織肉瘤缺乏ASS (Argininosuccinate Synthetase)，ASS是人體尿素循環中合成精胺酸的重要項目，缺乏ASS的腫瘤無法合成精胺酸，而ADI-PEG 20將體內經由食物攝取的精胺酸分解，腫瘤無法從外部取得精胺酸，沒有精胺酸的腫瘤因而凋零，因此，認為ADI-PEG 20可能是缺乏ASS的軟組織肉瘤可行的治療方式。(4)本試驗詳細資訊請參考https://clinicaltrials.gov/，試驗註冊號: NCT03449901 6.因應措施:無 7.其他應敘明事項:新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功， 此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。