台大(陳昆鋒)陽明(蕭崇瑋): 以 SHP-1 增敏劑為標靶機轉之嶄新抗肝癌藥物研發

以 SHP-1 增敏劑為標靶機轉之嶄新抗肝癌藥物研發 資料來源：社團法人國家生技醫療產業策進會國立台灣大學醫學院附設醫院醫學研究部/陳昆鋒、蕭崇瑋、劉峻宇、王誠一、戴瑋恬、蘇東弘、蘇溶真、范麗卿、趙婷婷、洪曼馨  肝癌是現代人健康的一大殺手，每年全球約有70萬以上的新增病例，在台灣，肝癌更盤踞數十年來發生率與死亡率最高的腫瘤之一。對於末期肝癌病患，目前僅有sorafenib被證實能延長末期肝癌病患約2.8個月的存活，其餘治療的成效均不理想；故若能開發以嶄新機轉對抗肝癌的新藥，將會為病患帶來莫大治療的契機，在全球癌症治療藥物的市場也將相當俱有競爭力。大多數的肝癌病患常同時併有肝硬化與慢性肝炎，所以在肝腫瘤形成與惡化的過程中，與發炎息息相關的STAT3 (signal transducer and activator of transcription 3)扮演相當關鍵的角色，本團隊經過多年的研究，發現了在肝癌細胞中的SHP-1是一個調控STAT3活化的關鍵。在肝癌細胞內，SHP-1因結構的改變以至於無法正常的活化並表現其功能，故我們團隊以SHP-1增敏劑為藥效標的，設計了一系列SC小分子藥物，經嚴謹的分子及細胞實驗驗證下，我們證實了這一系列新穎的小分子藥物較現今肝癌唯一的標靶藥物sorafenib有更好的腫瘤抑制效果，目前本計劃已完成候選藥物SC43公斤級的量產、藥物前期開發所需的毒理與藥物動力學的評估，目前這在積極進行劑型的改善，預計於2015年底向美國與台灣FDA申請進行第一期臨床試驗許可。