藥華: 療效指標修正/劑量調整/脾臟大小變化

藥華醫藥 發言日期 108/04/21發言人 林國鐘 發言人職稱 執行長 發言人電話 (02)26557688 主旨 公告本公司收到美國FDA面對面討論用於治療真性紅 血球增生症(PV)的會議記錄(補充108.04.17公告) 符合條款 第53款 事實發生日 108/04/21 說明 1.事實發生日:108/04/21 2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司 3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司 4.相互持股比例:不適用 5.發生緣由:本次補充公告內容:會議後的附錄係美國食品藥品監督管理局 (FDA) 與藥華醫藥於4月11日開會討論以 PROUD-PV 及CONTINUATION-PV 人體試驗數據申請藥證後，與會內部官員基於本 BLA 申請案僅採用歐洲臨床數據 （不需要新的臨床數據），為強化藥證之申請，FDA 建議本公司針對臨床、臨床藥理學、及統計的不一致及不足之處做說明，因此FDA 特於會後檢送附錄提供詳細清單給本公司，詳細列出藥證申請時該做說明的分析及討論要點；FDA 也建議本公司提交統計分析計畫書 (SAP) 以供審閱，這將可以幫助 FDA 加速審查本 BLA 申請案(因 P1101 已獲 FDA 認證為孤兒藥)。 6.因應措施:本次補充公告內容:針對 FDA 會議後提出的附錄，本公司將會在 BLA 的文件中詳細論述。緣EMA 在審查過程中也有提出類似的問題；例如療效指標的修正、非劣性臨界值的修改、劑量的調整、脾臟大小的變化等，而當時所提的回覆也被 EMA滿意的接受，因此本公司會將當時回覆 EMA 的內容加強整理後放在 BLA 的文件中，另有關干擾素藥動的比較、敏感度分析、效益與風險分析等，公司已有準備而且也是本次和 FDA 溝通的重點，現 FDA 希望再進一步論述，公司會與顧問群們再行討論後提出完善的論述。 7.其他應敘明事項:新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功， 此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。