(復發惡性腦瘤phaseI/IIa trial) 浩宇生醫 聚焦式超音波 結合 Bevacizumab癌思停

浩宇聚焦式超音波系統 TFDA核准與藥物併用臨床試驗 2020-03-30 經濟日報 / 記者陳書璿／即時報導 健亞(4130)轉投資公司高端醫材公司浩宇生醫，其所開發的聚焦式超音波NaviFUS系統，於去年6月成功的完成六位復發性腦瘤病人試驗證實系統安全無虞，且有效開啟與關閉血腦屏障，下一階段並用藥物的臨床試驗，將正式展開。健亞表示，由於該實驗為feasibility test(可行性試驗)，並不單純為一期的安全性試驗，可視為人體臨床一/二期phase I/IIa。非侵入式的NaviFUS系統可大幅降低血腦屏障開啟的風險，但仍享有藥物傳輸提升的效益；浩宇已完成臨床試驗送件申請，並於2020年3月獲TFDA核准進行「NaviFUS系統合併藥物（癌思停）於復發性腦瘤」病人的臨床試驗，預計今年第3季於林口長庚開始收案。浩宇生醫表示，過去有幾種挑戰血腦屏障之藥物傳輸方式曾進行過人體試驗，如在腦部動脈輸入高張溶液的SIACI（super-selective intra-arterial cerebral infusion）、 以雷射探頭伸入腦部熱治療的LITT（laser interstitial thermal therapy）等，初步臨床結果皆顯示SIACI及LITT提升了癌思停（Bevacizumab）、吉舒達（Pembrolizumab）等大分子腦瘤藥物的效果。但這些侵入式治療的顯著副作用超過治療效益，阻礙了其成為商業化醫療應用方案；癌思停為唯一核准使用在復發惡性腦瘤之標靶抗體藥物，150KD的分子大小難以通過血腦屏障，正是測試聚焦式超音波增加藥物通過血腦屏障的最佳選擇與挑戰。創辦人劉浩澧表示，過去在腫瘤動物實驗中發現，透過超音波開啟實驗動物的血腦障壁後，可大幅促進藥物傳輸達進入腦內，並可延長實驗動物存活期。希望透過這次臨床試驗可以觀察到類似動物實驗的表現，也可在治療使用上提供未來量產機型的改良參考。總經理龍震宇則表示，這項試驗將首次驗證NaviFUS系統併用藥物應用的效果，透過觀察受試者的腫瘤大小、變化及存活期等相關指標，評估血腦屏障開啟是否亦促進了藥物療效。若試驗進展順利將使腦瘤成為產品開發的首要適應症標的，未來並將尋求合作夥伴開發，共同完成產品查登所需之臨床試驗。原發性惡性腦瘤在台灣一年發生率新增約1000~2000人，而全球若加計乳癌及肺癌轉移至腦的廣義腦癌病患，一年更可新增達約130萬人之多，足可擠進全球前五大癌症之列；而2018年整體腦癌市場價值估計已約在16億美元左右，2023年將可達到27億美元，成長極為快速。另外，由於血腦屏障(Blood-Brain Barrier)的緣故，阻檔了大部分治療疾病的藥物，無法由血管穿透進入腦部，使得腦瘤能使用的藥物屈指可數，腦瘤領域仍是一個未被滿足的潛力市場。浩宇生醫成立於2015年，2016及2018年順利完成兩輪募資，主要法人股東為健亞生技(4130)及益鼎投資；2017及2019年分獲科技部未來科技突破獎及台北市生技獎優等之殊榮。自2015年長庚大學授權浩宇聚焦式超音波技術以來，浩宇將該技術開發成為具臨床可用性及醫材安規驗證之NaviFUS系統。NaviFUS系統除於2018年啟動前述腦瘤系列人體試驗外，2019年6月於台北榮總展開之頑性癲癇臨床試驗，今年已成功完成兩例病人並順利通過資料及安全性委員會之審核，證實NaviFUS系統治療安全無虞，而正進入第二梯次擴大試驗階段。除此之外，浩宇今年規劃佈局兩件海外臨床試驗，分別是澳洲NaviFUS系統於阿茲海默症（與阿爾弗雷德醫院合作）之送審執行，及美國NaviFUS系統合併癌思停於復發性腦瘤（與史丹福大學合作）之FDA送件，將啟動浩宇國際合作新頁。