日本用小分子RNA治疗脊髓延髓肌萎缩症获进展

发布时间：2012/6/6  来源：药品资讯网信息中心 日本名古屋大学和自治医科大学的研究小组在新一期《自然·医学》期刊网络版上报告说，他们在老鼠实验中发现一种用小分子RNA(核糖核酸)遏制脊髓延髓肌萎缩症的新疗法。 脊髓延髓肌萎缩症是引发全身肌无力的神经变性疾病，很难治疗，患者年龄常在30岁至60岁之间。神经变性疾病由神经细胞内积聚的异常蛋白质所致，异常雄性激素受体蛋白质被认为是导致该病的原因。 研究小组分析老鼠基因时发现，参与合成异常雄性激素受体蛋白质的异常信使RNA与名为"CELF2"的蛋白质结合后，前者就会保持稳定，最终造成老鼠运动机能减退。但是一种名为"196a"负责调节基因表达的小分子RNA能遏制"CELF2"蛋白质的表达，从而导致异常信使RNA的稳定性下降并分解，异常雄性激素受体蛋白质的总量也随之减少。 研究小组给患有脊髓延髓肌萎缩症的老鼠注射名为"196a"的小分子RNA后，其神经细胞内的异常雄性激素受体蛋白质减少了约60%，老鼠的运动机能得以维持。 研究小组负责人、名古屋大学教授祖父江元说："这是从根本上遏制(脊髓延髓肌萎缩症)病情的治疗方法。"研究小组认为，此类疗法还有望用于阿尔茨海默氏症、帕金森氏症、肌萎缩侧索硬化症等神经变性疾病的治疗。