心悅生醫策略!!

關於藥業常被忽略的二三事 精實新聞 2013-05-08 09:58:14 記者 蕭燕翔 報導 說到新藥產業，大家一想到的就是動輒十年，耗資10億美元的研發費用支出，爭取不1%的成功上市機率，但也因這樣的高門檻，讓新藥產業成為「暴利」且寡占的產業；事實上，在全球高齡化社會來臨，為免醫療保險支出成為下個壓垮國家財政的稻草，藥物經濟學越發越盛行，很多以往不被外界所重視的兩三事，反而可能成為藥品能爭取上市時機、乃至熱賣的關鍵。 孤兒藥(Orphan Drug)就在這樣的背景下，越來越被重視。其實孤兒藥的發展背景是針對全球6,000-8,000種可能威脅性病、且多數還無藥可醫的罕見疾病，所給予開發藥業研發的誘因，免得這些終端產值相對較小的藥品，遭到忽略。 根據統計，美國孤兒藥法案(ODA)1983年通過至去年底止，總計認定了超過2,600件的孤兒藥，去年認定數量更達188件，是十年前單年的三倍以上，且去年FDA通過的43件新藥上市案中，就有15件為孤兒藥，市場也估計，2012-2018年孤兒藥的年複合成長率將是整體處方藥的兩倍之多，全球占有率也將從12.9%拉高至15.9%。為何藥業爭相投入孤兒藥開發？首先，就政策優惠來說，美國FDA給予開發者7年的市場獨佔權、免收處方藥使用者付費(PDUFA)及其他臨床試驗成本稅收及補助優惠。且在臨床設計上，可適用較小的試驗規模，審核藥證甚至有機會走快速通道(Fast Track)，對拼時間也拼金錢的藥廠來說，成為極大的誘因。 事實上，孤兒藥也成為不少藥廠設計新藥臨床試驗可利用的策略之一。講「策略」或許太過商業，但如果有經驗的藥廠或臨床CRO，透過適應症及臨床設計，爭取FDA認定為孤兒藥，確實在研發成本及上市時間上，會有很大的優惠。舉例而言，有些藥廠會將好發於亞洲人的疾病如肝癌等，設計進行歐美人為主的臨床試驗，只要潛在病患人數低於20萬人，就可爭取孤兒藥的資格，縮短歐美臨床試驗的時間，爾後再做為亞洲臨床數據的參考。 還有像是健亞(4130)轉投資的心悅生醫，因主事者蔡果荃博士在美國中樞神經領域深耕有年，目前產品Pipeline進度最快的精神分裂用藥，除是利用已獲核可的自然化合物適用FDA 505(b)(2)外，臨床設計上也針對17歲前的青少年，巧妙避開精神分裂症發病高峰期的16-25歲，以符合孤兒藥標準，在臨床試驗策略的成功應用下，如果一切順利，明年初進入人體臨床後，二、三期可合併進行，且最快2016年新藥就可上市，較傳統新藥三期臨床動輒七到十年的時間大幅節省。 與其他產業相同的是，藥業同樣是利用專利等門檻，構成競爭對手的進入障礙，且一般藥業的專利保護至少都有20年。不過，專利已不是學名藥廠進入明星藥品的唯一障礙，近年來聽到越來越多的個案，專利早在五、六年前到期，卻遲遲沒有學名藥廠投入，這其中除了原廠利用其他製程等的專利保護，延後競爭對手的進入時機外，製造生產面也是個大問題，特別是在蛋白質藥物領域，生技藥廠取得藥證後，卻無法將研究室成果逐步放大量產的新聞時有所聞，甚至不少取得藥證的廠商因生產面的問題遭FDA勒令停產，此也與電子供應鏈奉為圭臬、重研發及行銷但輕製造的微笑曲線，在這裡不一定全然適用，有能力能符合國際藥廠特殊劑型、製程大量製造代工能力的廠商，價值與日俱增。 既然專利是多數原廠藥用來延後對手進入市場的主要手段，與原廠的「專利訴訟」勝訴率，也成為特定學名藥廠的競爭利基之一。如果透過P4(Paragraph 4)手段，打贏原廠專利有效性，甚至取得FTF(First To File)資格，在180天的獨賣保護中，不僅可以享有比其他藥廠更快搶得市場的先機，且通常市場還僅兩家藥廠(含藥廠)供貨時，藥價幾乎都還有原廠獨佔時的80-90%，等於能享受等同專利新藥的利潤。但一旦有第三家藥廠進入時，藥價可能就只剩60-70%，甚至更低，當大量學名藥廠進入後，價格恐怕就會從天堂落入地獄，「先機」的重要性可見。