(難治性多發性骨髓瘤) bb2121 CAR-T細胞療法效果出色，94%患者出現緩解

2017-12-12 藥明康得/報導近日，Celgene公司和bluebird bio公司在美國血液病學會（ASH）年會上公佈了一項1期臨床試驗的結果。該試驗評估了在研抗B細胞成熟抗原（BCMA）CAR-T細胞療法bb2121在晚期復發性/難治性多發性骨髓瘤患者中的安全性和療效。bb2121是bluebird公司開發的用於晚期復發性/難治性多發性骨髓瘤的CAR-T療法，目前還沒有獲批，但獲得了美國FDA頒發的突破性療法認定和歐洲藥品管理局（EMA）授予的PRIME資格。bb2121的療效和安全性在臨床試驗中得到了證實。這項正在進行的1期研究CRB-401評估了bb2121在21名復發性/難治性多發性骨髓瘤患者中的初步安全性和療效，並且要確定2期試驗的推薦劑量。這些患者首先接受了環磷醯胺和氟達拉濱的預處理方案，然後輸注劑量遞增的bb2121抗BCMA CAR-T細胞。這些CAR-T細胞由每位患者自身的血細胞產生，然後使用專有的編碼抗BCMA CAR的慢病毒載體進行修飾。目前的結果顯示：•中位隨訪時間為40周（範圍：6.6-69）•94％（17/18）患者實現客觀緩解•89％（16/18）患者實現至少一個非常好的部分緩解（VGPR）•56％（10/18）患者實現完全緩解（CR, N=7），或未確認的完全緩解（N=3）•10例進行微小殘留病灶（MRD）狀態評估的患者中有9例為MRD陰性•中位無進展生存期（PFS）在有效劑量群組中尚未達到，6個月和9個月的PFS分別為81％和71％•三名在劑量遞增過程中獲得緩解的患者隨後出現疾病進展安全性方面，主要的副作用是細胞因數釋放綜合征（CRS）。在劑量遞增階段，71%（15/21）的患者經歷CRS，大部分為1或2級，有2名患者為3級，經治療後緩解。"Celgene長期致力於治療多發性骨髓瘤患者，對這種致命的血液癌症進行廣泛的研究，"Celgene公司血液學和腫瘤學總裁Nadim Ahmed先生說： "展望未來，我們認為BCMA是這種疾病的重要靶標，我們相信bb2121有可能對這些患者的治療方法和結局產生重大影響。""越來越多的bb2121臨床資料正在構建一個引人注目的故事，進一步支持了該療法獨特功能的重要性，"bluebird bio首席醫學官Dave Davidson博士說："在復發性和難治性患者群體中獲得的反應，加上良好的安全性，加強了bb2121作為一種突破性CAR-T療法在多發性骨髓瘤中的潛在作用。""在經過多次治療的患者群體中，看到使用一次bb2121治療後的這些反應是非常有希望的。我們希望CAR-T療法與bb2121能成為抗擊多發性骨髓瘤的重要療法，這一疾病仍是可怕和不可治癒的，"該研究的主要研究者、美國國家癌症研究所癌症研究中心的James Kochenderfer博士說。我們期待這一新療法能為這些病情複雜的多發性骨髓瘤患者帶來治療新希望。

參考資料：[1] bluebird, Celgene Tout 'Unheard of' Early-Stage Multiple Myeloma Data[2] bluebird bio官方網站