(井噴式中國創造) 反義核酸/ 小干擾RNA/ PD-1/PD-L1

聚焦中國創造：崛起的免疫&基因治療藥物 藥時代 2018-05-09 作者 IGC組委會 新興前沿療法如腫瘤免疫治療、基因治療正在世界範圍內改變著腫瘤、自身免疫性疾病、罕見病等難治之症的未來，也必將隨著新藥的上市，在中國遭遇"井噴式"的發展。 茲定於7月6-7日在北京朝陽悠唐皇冠假日酒店第二屆中國國際免疫&基因治療論壇特設免疫&基因治療前沿分會場，將目光聚焦在"中國創造"的免疫和基因治療的新技術與新發現，為大家帶來一場技術與應用的盛宴！

基因治療之核酸藥物 作為現代醫藥技術第三次革命性突破的代表，以反義核酸、小干擾RNA為代表的核酸藥物在醫藥產業掀起一股新的浪潮，成為以基因表達調控為導向的第三代醫藥產業革命中不可或缺的中堅力量。 核酸干擾（RNA interference, RNAi）治療技術的發展在過去十年中突飛猛進。美國生物技術公司Alnylam即將上市全球首款RNAi藥物。RNAi可以特異性地抑制癌細胞內致癌基因表達，而不影響正常細胞的基因表達。2017年我國首例核酸干擾創新藥進入臨床研究，2016年至今先後拿到美國臨床批件用於組織纖維化疾病、腫瘤等多個適應症治療研究及孤兒藥認定，直接進入臨床IIa期研究。研發負責人美國聖諾、蘇州聖諾和廣州納泰的創始人，董事長和首席科學家陸陽博士將在IGC China大會現場分享其所領導的團隊在國產RNAi創新藥物開發中的實戰經驗與最新成果。迄今為止，國際已有4個反義核酸類藥物批准上市。反義核酸藥物為一類基因精准靶向治療藥物，具有抑制效率高，特異性好等特點，可用於多種類型的腫瘤、病毒感染性疾病、代謝性疾病及血管性疾病的治療。2018年我國首個反義核酸藥物獲准進入臨床研究，以IGF1R基因為靶的反義核酸藥物，標誌著我國反義核酸藥物研發關鍵技術瓶頸的突破。其研發負責人來自軍事醫學研究院的王升啟教授將親臨IGC China現場，分享國產反義核酸藥物開發關鍵技術的突破與革新。

基因編輯及基因治療2017年年底FDA批准上市了全球首款基因治療藥品，來自Spark公司的Luxturna，治療罕見的單基因遺傳性眼病；以CRISPR/Cas9為代表的第三代基因編輯技術的基礎與應用研究得到了空前的發展，通過改造基因完善基因療法，無疑將在醫學應用中大顯身手。 隨著Luxturna的上市以及CRISPR/Cas9基因編輯技術的興起，標誌著基因治療開啟了全新的篇章，目前全球已有超過2000多個基因治療的臨床試驗在進行。由基因編輯CRISPR大牛、美國科學院院士張鋒和女神Jennifer Doudna創立于2013年的美國上市公司Editas Medicine是一家全球領先的基因療法公司， 管線有利用CRISPR基因編輯治療利伯先天性黑朦病，還有與Juno合作開展的癌症CAR-T治療專案，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等。來自Editas Medicine公司的臨床前科學副總裁Haiyan Jiang博士將親臨大會現場帶來其全球領先的基於CRISPR基因編輯技術的基因治療產品研發最新進展。我國一直重視發展基因編輯技術，在CRISPR/CAS9技術方面的研究也屬於國際領先地位。中國學者利用基因編輯技術首次獲得遺傳增強的"超級"幹細胞，不僅創造了一種優質安全的人類間充質幹細胞，更重要的是為針對不同組織類型及疾病特性設計不同遺傳增強方案奠定了基礎。其研究團隊來自中科院動物研究所的曲靜教授將在大會中分享間充質幹細胞衰老和骨關節炎中的新靶點發現及其基因治療研究的最新進展。

治療性腫瘤疫苗 癌症疫苗是近年來興起的一種全新的免疫療法。2018年斯坦福大學研製出了一款新型癌症疫苗，在小鼠身上測試的治癒率高達97%，預計將在本年度開展低度淋巴癌人體試驗 腫瘤疫苗通過將腫瘤抗原注入人體內，啟動人體的免疫系統來清除腫瘤，因此腫瘤抗原的選擇是疫苗設計的關鍵之一，同時對疫苗類型的選擇也是必須要考慮的問題。江蘇健安生物科技有限公司開發的獨特的"快速疫苗（Mix-n-Shot)"技術平臺解決了癌症個體化免疫治療中的研發，篩選以及生產過程中的困難，IGC組委會邀請了其創始人兼總經理王建新博士分享其最新的開發經驗與成果展示。來自中國醫學科學院基礎醫學研究所副所長、免疫學系常務副主任、湖北盛齊安生物科技有限公司腫瘤囊泡生物免疫治療技術發明人黃波教授，已先後成功拿到中美專利，為未來"中國創造"癌症防治技術進入歐美發達國家市場奠定了基礎，同時也已用於臨床。黃教授將在IGC China大會上就其自主研發的腫瘤囊泡物免疫治療技術與疫苗研發的最新進展進行精彩分享。

多肽/小分子免疫治療藥物 抗體藥物能阻斷腫瘤細胞對人體免疫Ｔ細胞的"迷惑"，激發自體免疫功能抗擊腫瘤，但由於分子量較大，抗體不能進入一些病變的血管，有時無法到達患處。因此尋找有效的多肽和和小分子也是另種有效的解決方法。中科院蘇州納米所朱毅敏團隊將目光投向了多肽，首次利用細菌表面展示技術篩選獲得了針對PD-L1分子的抑制性多肽，驗證其具有阻斷PD-1/PD-L1信號通路，降低腫瘤細胞生長的作用，為腫瘤的免疫治療提供了新工具。朱教授也將在IGC China大會上分享其研究的最新成果。