無縫設計 傳統上，腫瘤藥物開發中的臨床Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期試驗雖實踐了不同目標，但試驗連續性被迫割裂，這種"結束—重新開始"問題（stop-start issue）影響試驗獲益最大化。為此，FDA宣導連續試驗"無縫過渡"理念（seamless），將不連續階段變為無縫銜接。例如將早期生物標誌物發現及伴隨診斷開發與更早識別療效、擴大療效影響面相銜接，借此提升藥物開發效率、滿足真正有前景的在研產品的快速准入需求。
擴展佇列 Pazdur博士介紹了OHOP在擴展佇列方面的經驗。已有接近40種商業研究性新藥（IND）進行了大型"first-in-human"（FIH）試驗，每項試驗納入患者100~1200例以上。其中含多達14個擴展佇列（10~180例患者/佇列），其中超過三分之一是anti-PD/PD-1藥物試驗。這些試驗中擴展佇列的性質包括：細化劑量或時間表，擴展腫瘤類型/分子定義的亞組/藥物組合。這類擴展佇列的特點是，在研究目的、終點、合格性標準和知情同意語言方面與傳統Ⅰ期研究一致，而在樣本量、收集資料的性質和實際目標方面與傳統Ⅲ期研究更吻合。
大型簡單試驗 即在上市後開展常規癌症治療背景下的隨機試驗（Ⅳ期試驗）。大型簡單試驗目的有：①提問/回答有限數量的臨床相關問題；②採用來自電子健康病歷（HER）的重點收集資料。這類研究的優點是，對於忙碌的醫生或患者相對簡單、減少工作量；另一方面可通過大樣本量確保藥物風險—獲益評估的可靠性。大型簡單實驗用於評估臨床獲益終點（clinical benefit endpoints），而非替代終點。
合格性標準現代化 過去標準常排除潛在參與者。這種被邊緣化的特殊人群包括中樞神經系統受累者、邊緣體狀態不佳者、器官功能障礙或骨髓儲備有限者、HIV陽性、年齡極值和有既往惡性腫瘤者。上述排除造成臨床試驗招募緩慢、入組試驗的病人不能代表藥物上市後的真正受眾。贊成擴大合格性標準者認為，這將使研究結果更具普遍性，能加速入組，並更有助於確定所謂"恰當"的適應證或標籤聲明。反對者則提醒，擴大標準可能會混淆對療效/安全性的解釋，引入研發風險。
患者報告結局對腫瘤學的獨特挑戰 目前試驗設計缺乏患者報告結局（PRO，patient reported outcome）。PRO是指直接來自患者、未經醫生或其他人員解釋或干涉的有關其健康狀況和治療效果的報告。除了回饋療效與不良事件，也可包括患者對治療的滿意度和依從性，患者對健康服務的體驗等方面的回饋。PRO的應用場景有：①作為無症狀及症狀最輕微人群的療效指標；②用於標籤開放試驗；③可用于單臂試驗。據介紹，最關鍵的試驗已納入大型HrQOL（健康相關生命品質）評估，可用量表包括FACT、QLQ-C30、EQ-5D等。HrQOL評估的問題是，量表問題是靜態的，無法適應不同的試驗環境；評估頻率低，容易導致資料缺失。
結語 在精彩報告的最後，Pazdur博士總結了加速藥物研發的"訣竅"。效率與周密、創新與謹慎間存在平衡。如果說腫瘤藥物開發是"走梅花樁"，那麼在梅花樁上"跑起來"的途徑，就是踩穩平衡點。只有擁有確定性資料（certainty data）支援，並兼顧監管負擔，才能在創新同時及早發現安全性問題、在周密部署的同時設計靈活高效並富有互動性的臨床研究。
專家簡介 醫學博士，美國FDA腫瘤學卓越中心主任 加入FDA前，曾於M.D.安德森癌症中心擔任醫學教授，以及學術事務副總裁助理、臨床試驗管理（醫學部）副主任和教育計畫（醫學部）主任等行政職位 2015年被"財富"雜誌評為"全球50位最偉大領導人"之一本文內容根據Richard Pazdur博士演講幻燈片整理。部分名詞解釋參考其他公開資料。
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