波士頓最佳生命科學經理人: Alnylam公司RNAi產品 晚期臨床研究中

波士頓最佳生命科學經理人，他們是如何引領企業走向輝煌的？ 原創： 輯源醫藥魔方7月2日，Xconomy 網站上公佈了首批入圍最佳經理人獎項的提名者名單。據悉這是該機構舉行的第二屆最佳生命科學經理人評選活動，活動目的旨在找出那些推動了波士頓地區生命科學產業繁榮發展與成果創新的最佳CEO。本次入圍的6名生命科學企業的CEO，最終獲獎者將于9月5日在波士頓的海因斯會議中心宣佈。以下是獎項入圍者的名單：

Jeff Jonas Jeff Jonas曾經在夏爾（Shire）公司擔任高管，於2013年入主由Third Rock Ventures所創立的Sage Therapeutics並成功推動公司上市。目前公司的市值大約80億美元，股價是2014年IPO發行價格的10倍。Sage Therapeutics公司聚焦的神經科學領域雖然充滿了沮喪，但 Jeff Jonas 卻依然在絕望中開墾出了光明。2017年11月，公司研究的一款用於治療產後抑鬱的新藥通過了Ⅲ期臨床試驗，這也是首款用於產後抑鬱治療的新藥。僅僅一個月後，該公司研製的另一款用於治療重度抑鬱的新藥也在安慰劑對照的臨床試驗中取得了成功，順利進入了晚期臨床。如果這一試驗也能夠取得成功，這款藥物將會成為20年之內重度抑鬱治療領域的首款新藥，這也是有史以來第一款速效藥物，療程僅有兩周。

Jeff Leiden Jeff Leiden領導的福泰製藥（ Vertex Pharmaceuticals ）的命運十分曲折。2014年，該公司原本每年創造近10億美元營收利的重要丙肝產品被競爭對手擊垮，不得已而撤市。但是公司並未因此被擊倒，福泰製藥很快又成為了囊性纖維化市場的領導者，變得再度繁榮。從2012年至今，福泰製藥已經累計將三種囊性纖維化藥物推向了市場。公司目前正在開發的多種聯合治療方案很可能將疾病的治癒率提高到90%以上，這一市場足以彌補丙肝療法撤市對公司所造成的影響。公司的股價也在今年創下了歷史新高。

Nick Leschly Nick Leschly在8年前離開了 Third Rock Ventures，加入到剛剛成立的藍鳥生物（Bluebird Bio）公司。這家公司當時仍在堅持進行基因療法的開發，而這種技術在當時已經被大多數生物技術公司所拋棄。而從那以後，藍鳥公司逐漸成為了該領域的領導者並推動這項技術重新走向復興。該公司主導開發的一項用於治療地中海貧血病的療法首先在人體臨床試驗中取得了成功，並為鐮刀型貧血病的患者帶去了希望。除此之外藍鳥生物還有很多其他的基因療法和細胞療法項目正處於臨床研究中，例如兒童腦白質病變和多發性骨髓瘤的研究。Nick Leschly 並不是一個輕言放棄的人，在2016年公司的產品研發遭遇挫折時，他及時修正了一些關鍵性的參數，從而挽救了多個研發項目。目前該公司的股票價格較之於2013年已經翻了10倍。

John Maraganore  John Maraganore花了近20年的時間將RNA干擾技術用於藥物研發並實現了成果轉化。作為該領域最大公司Alnylam Pharmaceuticals的CEO，Maraganore所付出的努力直到目前才開始得到回報。Maraganore從2002年就開始擔任Alnylam 公司的CEO，陪伴公司經歷了許多的危機。在公司發展的早期階段，Alnylam只能拼盡全力盡可能多地獲取RNA干擾技術的相關專利，並利用這些專利與其他公司達成合作關係。當這一技術被行業中越來越多的同行所拋棄的時候，前期的資金積累勉強讓Alnylam公司維持了生存。在這一時期，公司還解決了RNA干擾技術中最大的障礙，即大分子RNA靶向運輸的技術壁壘。目前RNA干擾技術已經成熟，而Alnylam 公司無疑已經成為了這一領域中的翹楚。在2017年，公司研發的用於甲狀腺素蛋白澱粉樣變性治療的RNAi藥物patisiran成功進入了Ⅲ期臨床。除此之外，Alnylam公司還有兩款類似的RNAi產品處於晚期臨床研究中。

Anna Protopapas當Anna Protopapas在2015年入主Mersana Therapeutics時，這家私人運營的抗體偶聯藥物開發公司已經創立13年了，但是其產品仍處於臨床前研發階段，但是從2016年開始，Mersana Therapeutics的狀況發生了巨變。所有的改變都源於她擴大了與武田公司的合作範圍，隨後她將 Mersana推入到資本市場，並在2017年6月成功IPO募集7500萬美元。之後，Mersana Therapeutics的臨床開發策略轉向到其他公司不曾涉足的領域或是被其他公司徹底放棄的領域。例如目前 Mersana所研發的一款產品是面向於HER2蛋白表達量低下的腫瘤患者。另外還有一款針對肺癌和乳腺癌腫瘤的藥物，靶標為NaP12b。在美國腫瘤協會剛剛舉辦的一次學術會議中，Mersana首次展示了公司的臨床研究結果。

Leslie Williams ImmusanT已經花了8年的時間用於首款腹腔疾病疫苗的開發。 Leslie Williams從一開始就主導了這一專案，目前正處於關鍵時期。專案在2017年已經通過了四年1次的驗收，ImmusanT公司隨後就推出了基於血液樣本進行腹腔診斷的檢驗方法，這將為 "gluten challenge"的患者帶來便利，而傳統檢測方法往往需要數周。去年年底，ImmusanT獲得了來自Arch Venture Partners和Vatera Healthcare Partners共4000萬美元的C輪融資，説明公司的疫苗產品NexVax2成功地推進到了Ⅱ期臨床。除此之外，ImmusanT還在進行多個自體免疫相關的重要課題研究，例如1型糖尿病的療法開發。