FDA 發佈3個特定疾病 基因治療指南: 血友病/視網膜疾病/罕見疾病

3個特定疾病基因治療指南 今天，我們發佈了三份針對特定疾病的基因治療產品開發的新指南。這是FDA為基因治療產品發佈的前三種特定疾病指南。 血友病的人類基因治療：目前正在開發的血友病基因治療產品作為單次治療，可以使患者長期生成體內缺失或異常的凝血因數，減少或消除對凝血因數替代品的需要。為了確定這些產品的正確開發途徑，FDA發佈了一份《治療血友病的基因療法產品的新指南草案（draft guidance on gene therapy products that are targeted to the treatment of hemophilia）》。一旦最終確定，這一新指南將提供關於臨床試驗設計和臨床前考慮因素的建議，以支援這些基因治療產品的開發。除其他要素外，指南草案還提供了關於替代終點的建議，供加速批准用於治療血友病的基因治療產品使用。 視網膜疾病的人類基因治療：另一個熱門領域是治療視網膜疾病的基因治療產品。FDA也計畫發佈《視網膜疾病的人類基因療法指南（Human Gene Therapy for Retinal Disorders guidance）》。目前在美國進行視網膜疾病臨床試驗的基因治療產品通常是玻璃體內注射或視網膜下注射。在一些情況下，基因治療產品被封裝在要植入眼內的裝置中。這份新的指南將重點關注視網膜疾病基因治療的特殊問題，提供了產品開發、臨床前測試和臨床試驗設計相關的建議。罕見疾病的人類基因治療：在美國，患病人數少於20萬人的疾病被稱為罕見病。美國國立衛生研究院報告說，總共近7000種罕見病影響了超過2500萬美國人。大約80％的罕見病是由單基因缺陷引起的，大約一半的罕見病都會影響兒童。由於大多數罕見病沒有批准的治療方法，因此存在顯著的未滿足需求。《罕見病的人類基因療法指南（Human Gene Therapy for Rare Diseases guidance）》一旦最終確定，將提供關於臨床前、製造和臨床試驗設計的建議。該資訊旨在説明申辦者設計臨床開發計畫，其中可能存在有限的研究人群規模潛在的可行性和安全性問題，以及與解釋有效性的問題。