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Wednesday, July 18, 2018

(治療毀滅性疾病) FDA發佈6大新指南 全力推進基因療法


藥明康得藥時代 藥明康得/編譯(來源:FDA)"近日,美國FDA局長Scott Gottlieb博士發表聲明,宣佈FDA將繼續大力推進基因療法的開發,並發佈了6大新指南。在今天的這篇文章中,藥明康得微信團隊也將為各位讀者整理分享新指南的具體內容。基因療法曾經只是一種理論,現在對於患者來說已經成為一種治療現實。基因療法具有治療和治癒一些難治性的疾病的潛力。FDA為基因產品如何開發、監管機構審核和報銷建立的政策框架,將有助於為這個新市場的持續發展奠定基礎。去年,我們發佈了再生醫學框架草案,提到了加速開發的幾種途徑,例如突破性療法認定和再生醫學先進療法認定(RMAT),這些可能適用于基因療法的開發機構。今天,FDA為基因療法的開發、審查和批准推出一個補充框架。 在過去的12個月中,FDA批准了三種基因療法產品。這反映了該領域的快速發展。我們達到了一個拐點,能夠可靠地將基因盒(gene cassettes)輸送到體內、細胞和人體中。未來,我們預計該領域將繼續向前發展,可能會有許多治療衰弱性疾病的基因療法獲批。這些療法有很大的希望。我們的新舉措旨在促進這一創新領域的發展。基因療法正在針對許多疾病領域進行研究,包括遺傳疾病,自身免疫疾病,心臟病,癌症和愛滋病。我們期待與學術界和研究界合作,為更多患者提供安全有效的產品。但我們知道,我們仍然需要瞭解基因產品的工作原理,如何安全地使用它們,以及它們是否能夠在體內繼續正常工作而不會產生長期副作用。與傳統的藥物審查相比,基因治療更具挑戰性的問題是產品製造和品質,或者是反應持久性,這在任何合理規模的上市前試驗中往往無法完全回答。在批准一些基因產品時,我們可能需要接受這些問題在某種程度上的不確定性。例如,在某些情況下,在批准時還不知道是否長期有效。進行可靠的上市後跟蹤的有效工具,例如所需的上市後臨床試驗,將成為推動基因治療領域發展的關鍵,並幫助確保能夠帶來安全和創新的療法。即使可能存在不確定性,我們也需要確保患者安全,並充分描述基因產品的潛在風險並證明其有益。基因產品最初的目的是治療毀滅性疾病,其中許多缺乏治療方法,包括一些致命性疾病。在沒有可用療法的情況下,FDA歷來願意接受更多的不確定性,以便及時獲得有希望的療法。在這種情況下,藥物申辦方通常需要進行上市後臨床試驗,稱為4期臨床試驗,以確認藥物的臨床益處。這是國會給予FDA的權力,例如實施加速批准這樣的路徑。 當涉及基因治療等新技術時,FDA將與時俱進,以確保適應這些新技術平臺所帶來的獨特挑戰。今天,我們正在朝著塑造現代基因療法監管結構方面邁出一步。FDA計畫發佈一套六個科學指導檔,作為全面監管框架的基石,幫助我們推進基因治療領域,同時確保新產品符合FDA的安全性和有效性黃金標準。

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