幼兒罕病新療法獲美批准 要價逾6600萬 【中央社華盛頓二十四日綜合外電報導】 2019年5月26日瑞士製藥公司諾華集團(Novartis)今天宣布,旗下醫治幼兒罕見疾病的基因療法已獲美國主管機關批准,療程要價二一○萬美元(約新台幣六六七○萬元),破史上最貴藥物紀錄。法新社報導,諾華推出的Zolgensma為一次性療法,用以治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)。新生兒SMA發病率約萬分之一,這種疾病除會致死外,有九成病例的嬰幼兒在兩歲前須使用呼吸器。美國食品暨藥物管理局(FDA)批准Zolgensma用以治療兩歲以下患有SMA的幼兒,包括那些還未有病徵的孩童。
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