超貴罕見疾病用藥eculizumab (Soliris) 考驗健保局智慧!!

PNH新藥「治標」1年逾千萬 健保局憂排擠【2011/11/21 聯合報】罕病「陣發性夜間血紅素尿症」治療藥物能否納入健保給付，健保局醫審及藥材組專門委員施如亮說，健保藥事小組已討論過兩次，請藥廠進一步提供相關資料後，會再儘速討論。衛生署去年公告「陣發性夜間血紅素尿症」為罕見疾病，今年進一步把新藥eculizumab納入罕見疾病用藥正面表列中。藥廠向健保局申請健保給付，今年七月七日，健保藥事小組曾進行討論。據了解，與會專家認為，此針劑需長期使用，費用十分昂費，卻只能「治標」，改善患者生活品質，像減少輸血、疲倦、腹痛，無法根治，且現今尚有支持療法可用，因此暫未通過。施如亮說，根據藥廠申請資料，患者七天要施打一次，每次約需兩支，以廠商申請每支針劑價格廿七萬元計算，每人每年藥費高達一千多萬元，若納入給付，是所有用藥中最昂貴的一種，健保局須謹慎評估，包括對健保財務的可能衝擊及排擠效應。 她以國外為例，此針劑是否納入給付，各國做法不一，加拿大、愛爾蘭尚未通過，像加拿大建議，要進行醫療科技評估，愛爾蘭也認為缺乏存活期報告。不過，澳洲已通過給付，但嚴謹限縮適用對象。 不過，施如亮說，健保局已請藥廠進一步提供國內流行病學資料，以及患者要達到何種程度才需使用、診斷標準、預算衝擊等，待藥廠提出資料，會儘速討論。