逸達 開發 口服ALDH2活化劑: 減緩 范可尼貧血症

范可尼貧血症研討會 逸達發表FP-045二期臨床試驗計畫 2020年9月18日【時報記者郭鴻慧台北報導】逸達(6576)在2020范可尼貧血症研究基金(The Fanconi Anemia Research Fund, FARF) 科學研討會中發表專題報告，說明新藥FP-045的范可尼貧血症二期臨床試驗計畫。范可尼貧血症研究基金會是全球研究范可尼貧血症治療的領導者，逸達長期與FARF緊密合作，並在2019年研討會中發表FP-045一期臨床試驗結果。逸達將在美國西岸時間9月17日由醫務長李怡聖博士發表FP-045二期臨床試驗計畫的專題報告。范可尼貧血症是一種罕見的遺傳疾病，由DNA修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引起。患者的臨床症狀通常包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形及罹癌風險高，其中約75-90％的患者在10歲前被診斷出骨髓衰竭，導致再生不良性貧血，影響紅血球、白血球及血小板的生成，因而引起感染、疲倦、貧血或血流不止等現象。在美國每十三萬人中就有一人患有范可尼貧血症，因尚無有效治療方式，患者平均存活壽命為20-30歲。根據范可尼貧血症病患骨髓衰竭的相關研究，人體代謝所產生的有毒醛類將影響DNA複製、轉錄，最終導致DNA雙鏈斷裂，是一種具細胞毒性的DNA損傷；范可尼貧血症病患正是缺乏修復此種DNA損傷的途徑，導致細胞無法正常修復而死亡。醛去氫(酉每)ALDH2是人體負責代謝有毒的乙醛、甲醛及其他醛類的重要酵素，對於范可尼貧血症病患造血幹細胞的健康生成可能至關重要。日本人體研究也發現，范可尼貧血症病患體內ALDH2活性降低的基因變異與骨髓造血衰竭的加速具有關聯性，顯示ALDH2的活性會影響范可尼貧血症的發病機制(Asuka Hira, 2013)。逸達開發的FP-045為高口服吸收及高選擇性ALDH2活化劑，細胞研究證實FP-045可有效提升ALDH2的活性，保護細胞避免受到有毒醛類的損傷及保持細胞的健康成長，將有潛力預防並減緩患者骨髓衰竭的進程。目前市面上無藥可根治范可尼貧血症或減緩病情的發展，若成功上市，FP-045將成為全球唯一針對范可尼貧血症的藥物。逸達日前已獲美FDA通知FP-045得啟動范可尼貧血症二期臨床試驗。北榮國際醫療再發光！