櫃買中心.... 基亞條款 不弄了 !

基亞條款夭折 新藥股免新枷鎖 業者反彈、學者躲責 討論逾月回復一般揭露機制 2014年09月27日 【高佳菁、陳瑩欣╱台北報導】「基亞條款」雷聲大雨點小，由於針對性太強，業者反彈、學者不願背負打壓罪名，主管機關以「針對特定產業訂條款，不能呈現事實真相，更難令投資人接受」為由，全案歸零。歷經1個多月討論，未來新藥股不必接受更嚴格規範，僅比照一般上市櫃資訊揭露機制，可說面子裡子都贏，主管機關卻輸了威信。 基亞條款功敗垂成，金管會官員昨說，目前對資訊揭露規範會從嚴認定，已要求生技業者若有研發成果且有確實依據時，都要依法揭露資訊，任何影響股東權益、股價資訊事宜均應揭露，不能以「純屬媒體臆測」回應市場。  

主管機關輸了威信 基亞之前因為新藥未通過臨床實驗，導致股價連跌19根停板，戳破新藥股的本夢比，當時金管會即要求證期局、櫃買研擬基亞條款，對生技股的重大訊息揭露要有更嚴謹規範，以避免發生炒作情事。 櫃買中心周四傍晚找生技專家，就基亞條款最後版本開會，經過3個多小時會議後，最關鍵也是規範新藥股發布重訊的5個時機點，全部消失，不另訂條款規範。櫃買中心主管表示，未來新藥公司揭露訊息，比照現有機制辦理，如有重大影響股價資訊，不可私下對外發布，應以重大訊息方式說明，並提供確實支持的證據；倘若須召開重大訊息說明記者會，所提供新聞稿內容應具體且正確，亦需相關佐證。  

針對性太強難接受 基亞條款180度翻轉，櫃買中心不願多做說明，只強調，公司發布的訊息會對股價造成波動，公司要有證據才能召開，櫃買未來也會審查公司所提出的證據是否屬實。與會官員透露，對於市場謠言，唯有真相才能遏止，透過機制的規範，不能呈現事實，且對新藥股量身訂作基亞條款，「針對性」太強，難取信業者、專家，就連一般投資人也不能接受。 法人認為，基亞條款無疾而終不意外，當初政府說要訂基亞條款管制新藥股，針對性太強，畢竟現行的法規，對揭露訊息有一套機制，沒有理由特別針對新藥股另定規章。法人指出，市場上都認為新藥股的專有名詞、領域太深奧，外界不易懂，風險相對大，但投資人就真的全都了解IC（Integrated Circuit，積體電路）產業、航運等類股嗎？各行各業都有很多專有名詞，一般投資人無法全盤了解，但政府只挑新藥股下手，容易引起紛爭，就算真訂規範，未來執行也不易。 新藥研發至少要10年，若真讓業者在5個階段才能發布消息，反讓投資人資訊更不對等，風險更高，不如讓業者只要有進度就對外發布，讓投資人自己判斷是否投資，才是正確的作法。  

【基亞條款相關發展及結論】 •前因 ◆基亞7/28公布肝癌新藥PI-88期中分析結果，「無疾病存活期」未達預期療效 ◆基亞股價從7/28~8/21連吞19根跌停，股價從437.5元下跌至113元 •過程 ◆8月中金管會促證期局研議基亞條款 ◆證期局初步研議，將嚴控新藥研發進度的發布時機、內容，且藥名不得用艱澀專有名•稱等 ◆櫃買中心初步規劃訂定IND、Phase I、Phase II、Phase III及NDA等5階段重大訊息發布時點，以及重訊內容、文字等相關草案 •結論 ◆推翻基亞條款，取消重訊發布時機點，回歸舊制，只要有重大影響股價的資訊，應提供證據公開說明，未有新規範 資料來源：記者整理

 

(工研院+秀傳) 微創手術輔助設備: 穿戴裝置與凌空觸控（Air Touch）

技術亮點／三到合一 微創手術變簡單 2014-09-22 經濟日報 記者／黃文奇整理 工研院內視鏡手術直視顯示器及操作示意圖。 工研院提供 微創手術變得更聰明了。工研院開發出「穿戴裝置與凌空觸控（Air Touch）」的微創手術輔助設備，名為「內視鏡手術直視型顯示器」（ESDV），醫師將可以透過微創手術頭盔的協助，直接「直視」病灶與病患的變化，而這個設備還能同步凌空感應醫師的手勢，達到「醫師、手術刀合一」的境界，可提升開刀效率、縮短手術時間，最重要是降低醫師在手術過程中的疲累。 這套台灣開發的內視鏡手術直視型顯示器，已經在秀傳醫院進行動物試驗階段。近期，專門生產內視鏡手術機台的德國廠商Karl Storz，已經表達對這個超酷顯示器的興趣，未來商品只要通過美國食品藥物管理局（FDA）認證，即能隨內視鏡手術機台出貨。 隨著全球人口結構逐漸邁入高齡化社會，以通信、電腦科技為基礎的遠距醫療，已經成為各國極力發展的新興產業，尤其隨著穿戴式裝置興起之後，更可以擴大遠端照護的應用範圍，所以根據工研院IEK統計數據，光是美國市場在2014年衍生的商機便高達3.37億美元。 由於Air Touch市場可觀，工研院原想切入消費市場，後來經秀傳醫院提出結合內視鏡手術的構想，研究團隊才評估、開發，目前已經有第二代產品ITRI RD-100問世。 這個媲美好萊塢電影《關鍵報告》的未來觸控科技，不僅獲得全球百大科技研發獎（R&D 100 Awards）的肯定，也結合內視鏡手術直視型顯示器，同時具備前瞻與實用性。 Air Touch最大的特色，在使用者戴上專用頭盔之後，能於眼前40公分處看到等同於10吋大的虛擬螢幕，顯示器上的感測器可精確感測手勢變化與空間位置，讓使用者能用手與影像進行觸控互動，實現虛擬螢幕與手勢互動的概念。 過去的微創手術，醫師必須緊盯手術床正前方或側面的大型螢幕，還得隨時低頭觀察病人的生理狀況，容易造成手術時間過長與脖子、肩膀不適的問題。 未來，有了內視鏡手術直視型顯示器，醫師只透過Air Touch、運用手勢，即可切換該顯示器「透明無影像、透明有影像、不透明有影像」三種使用模式，再也不用受連續抬頭、轉頭之苦。 目前內視鏡手術直視型顯示器已經在秀傳醫院微創中心進行臨床實驗，主要是使用於動物手術上，多數醫師使用過後都表示沒有適應上的問題，甚至還可縮短微創手術所需的時間。不少醫師表示使用ITRI RD-100的感覺，很接近操作達文西機器人醫療手臂，幾乎不需要太多學習的時間，也非常符合微創手術的需求。 在工研院的規畫中，除了持續修正內視鏡手術直視型顯示器的細部功能與外觀之外，也會加入以視感控制內視鏡夾持機器手臂運作的功能，讓設備能跟隨主刀醫生的頭眼部轉動或手勢而調整內視鏡視角，達到眼到、手到、心到合一的境界。 （本文由工研院生醫所提供）

秀傳 績效作風嚴以律人 基層員工微詞 !!!

秀傳醫二代重績效 老員工難適應 【聯合報╱記者簡慧珍、林敬家／彰化報導】 2014.09.26 09:54 am  驚爆涉嫌詐領健保費弊案的彰化秀傳醫療集團，家族經營模式鮮明，總裁黃明和子女20年前陸續進入行政團隊學習接班，最近5年「就定位」主導決策權，資源用在刀口上、講求績效作風，固然贏得掌聲，但也讓念舊、講人情的老員工難適應。 秀傳醫療體系早期只是以彰化秀傳醫院為首的醫院群，黃明和子女逐一接棒後，導入講效率、重能力美式管理策略，大刀闊斧刪砍績效不彰的服務項目與人力，但也祭出高額獎勵給第一線護理人員，兩年前平均調薪百分之20，去年再送每個員工一支iphone。 秀傳體系還供應免費午茶與點心給醫護人員，彰化總院有價廉物美早午餐，並仿照航空公司設置商務休息臥鋪給醫師休息，相對於優渥福利，醫師若門診績效欠佳就可能打包走人。據地方人士說，黃明和兒女、女婿都在體系掌握權力，家族常對資金支配及花用常產生衝突；家族成員熱中印度瑜珈，每年重金禮聘外國講師，「寬以待己，嚴以律人」作法使院內基層員工對財務高層頗有微詞。  

(厚生會創會會長/三等景星勳章) 黃明和 Mayo Clinic自許 !!!

秀傳40年 從小診所發展到8家醫院 【數位新聞中心╱綜合報導】 2014.09.25 09:12 pm 今年4月，彰濱秀傳醫護人員鑽媽祖神轎求好運。秀傳醫院40多年前從僅有30床的小診所「黃明和外科醫院」起步，至今發展為八家醫院、5000多名員工的龐大醫療體系。 74歲的黃明和曾是外科醫師、大學教授、立法委員，立法院厚生會創會會長。1971年台大醫學院畢業後返鄉開診所，1980年以父親黃秀傳之名在彰化市設立秀傳紀念醫院，經營醫院以「梅約」（Mayo Clinic）精神自許，要建立「鄉下好醫院」，讓偏遠地區民眾也能享有大都會醫療品質。他的名字「明和」日文發音就是梅約。 秀傳醫院1986年成為中部地區大型綜合醫院，1988年通過區域級教學醫院評鑑。之後在中部不斷擴展，接辦台南市立醫院，創公辦民營醫院先例，目前從北到南有台北秀傳、彰化秀傳、彰濱秀傳、竹山秀傳、員林何醫院、台南市立醫院、岡山秀傳及彰化田中仁和醫院。此外還設有亞洲微創中心及國際醫療中心。 彰化秀傳除立足本土，也陸續和加拿大、美國、日本等國醫院締結姊妹院，發展國際醫療，2006年彰濱秀傳紀念醫院開幕，顛覆傳統醫院觀念，有七星級飯店化服務，以及頂尖醫術搭配世界同步的醫療儀器，除提供醫療，並提供結合藝文、民俗、資訊的健康園區。  【中央社╱彰化25日電】 彰化秀傳醫院涉嫌詐領健保費，今天遭檢調搜索。創辦人黃明和原為開小診所外科醫師，他引進新式技術，發展成醫療集團。 秀傳醫療體系目前有位於彰化市的彰化秀傳醫院、彰濱工業區的彰濱秀傳紀念醫院、南投竹山秀傳醫院、台北秀傳醫院、國際厚生健康園區等醫院及組織，這個擁有多間醫院的醫療體系發跡自設在彰化市的小診所。 秀傳醫療體系創辦人黃明和台大醫學系畢業後，在彰化市光復路開設小診所，他當初本著服務鄉親的觀念，有些窮苦人家來看病付不出醫藥費，黃明和不僅不收錢，還倒貼車錢給來看病的病人，強調視病猶親的觀念加上引進多種新式手術技術，讓診所生意蒸蒸日上。 不僅開醫院，黃明和還在民國75年時當選立委，成為立法院中第一位具有醫師身分的立法委員；後來，總統馬英九曾頒發三等景星勳章給黃明和，表彰他對偏鄉醫療的貢獻，秀傳醫療體系的發展也突飛猛進。 黃明和最近幾年將發展重心放在新落成的彰濱秀傳醫院，從歐洲引進最新的微創手術，打造醫院成為亞洲最大微創手術訓練中心的重鎮，而黃明和也慢慢將醫院經營的重責大任交棒給子女。 黃明和以及子女今天傳出疑似設人頭公司詐領健保費，消息傳回醫院，醫院員工和病人都感到訝異，有醫院員工說，這幾年醫院經營沒感覺有異狀，希望檢調儘快釐清事件的來龍去脈，讓他們口中的總裁早點回家。 【2014/09/25 數位新聞中心】  

 

蘇清泉: 藥價差正常收入/ 非洪水猛獸 !!

秀傳的問題在…把醫院利潤放私人口袋 【聯合晚報╱記者李樹人/台北報導】 2014.09.26 03:16 pm  彰化秀傳醫療體系涉嫌以人頭公司低買高報賺藥價差，戳破醫界存在已久的藥價黑洞問題，醫師公會全聯會理事長、立委蘇清泉說，藥價差是醫院正常收入的一部份，用來改善醫院器材及勞動條件，外界無須視為洪水猛獸。 蘇清泉說，彰化秀傳藥價差爭議，在於負責人成立另一家公司，將原本應該屬於醫院利潤的藥價差，放進自己的口袋；秀傳屬於財團法人醫院，結餘應留在醫院，負責人不應侵占藥價差盈餘。 「買賣藥品不可以有利潤嗎？」一名資深藥廠業務代表表示，藥價差早就是公開的秘密，就連健保署都認為，藥價差屬合理的商業行為，是可以被接受的，歐美、日本等國家都存有藥價差。 該名業代指出，每家醫院都有採購部門，負責採購藥品及醫療器材，購買前必須先議價，最後簽訂合約；最後議定的價格當然與購買數量有關，不可能健保價格訂多少，醫院就以健保訂價向藥廠購買。 蘇清泉說，長庚醫院門診量全國第一，每年健保署給付該醫院600億元，其中150億元為藥費，當然該院議價能力就比其他醫院還強。 蘇清泉坦言，他的安泰醫院也有藥價差，但每年藥物購買量不大，議價空間很小，所得有限，藥價差結餘都用來提高員工薪資、採購儀器，並無不法。據了解，北部某家醫學中心每年藥價差所得就超過40億元，但這些盈餘全部納入醫院，並沒有進入私人帳戶。 【2014/09/26 聯合晚報】

秀傳 撮到 健保署? 國稅局? 還是….!!!

另闢戰場 檢方追秀傳逃漏稅、開假發票 【聯合報╱記者何炯榮、林宛諭／彰化縣報導】 2014.09.27 02:57 am  彰化秀傳醫療集團總裁黃明昨雖獲重金交保，但還有硬仗要打。彰化檢方決定不抗告，但將另闢戰場，追查秀傳涉嫌逃漏稅、開假發票等弊端。 彰化市秀傳醫院是社團法人，百分之九十九的股份是黃明和與家人持有，依法可分配獲利，但須課徵百分之十七的營利事業所得稅；另外，彰濱秀傳醫院是財團法人，利潤必須留在財團法人運用，不得私人挪用。 據透露，黃明和家族涉嫌成立「健活」人頭公司，是為壓低彰化市秀傳醫院的營業利潤，減少營利事所得稅，以及把彰濱秀傳的獲利「洗」到個人帳戶裡；因健活公司匯款到黃明和及其家人帳戶的資金異常才引起注意。 熟悉健保藥品採購的人士表示，醫院能壓低採購成本是經營的本事，健保署不會過問。秀傳醫療集團成立健活公司以低價採購藥品，除能賺取藥廠的折讓價差，高價賣給醫院，也能拉高彰化秀傳的藥品進價成本，減少獲利可少繳營所稅。這種手法不影響醫院營運，頂多損失秀傳少數股東權益，關鍵是能透過這家人頭公司把部分藥品價差的獲利，「洗」到黃家口袋裡。 檢調和中區國稅局懷疑彰化秀傳涉違反稅捐稽徵法「詐術逃漏稅捐」，而健活為製造營業假象，可能利用不實會計憑證，例如假發票來製造進貨事實。 【2014/09/27 聯合報】  

黃偉春: 肺高壓患者平均存活不到3年

罕見疾病－肺高壓全台上千例 藥物配合衛教可控制 2014年09月12日 04:10 柯宗緯／高雄報導 肺動脈高壓至今只能以藥控制，無法痊癒，嚴重時性命恐不保。全台共計1000多例個案，高雄榮總病患即逾百例，存活率達到76%，高於全球水平；院方昨日發表專屬衛教APP及書籍，呼籲大眾關心這類患者。高雄榮總表示，肺高壓成因大多為原發性，機率為10萬分之1，目前仍找不到病因，部分為遺傳或相關疾病引起。發病族群集中於30至40歲年輕女性病患，無特殊症狀，但易呼吸急促、氣喘、昏眩。心臟血管主治醫師黃偉春指出，肺高壓患者平均存活不到3年，若未定期追縱治療可能一命嗚呼。早期無藥可醫，只能直接換肺，醫療技術與日俱進後可口服藥、吸氣等方式治療；倘若病患病況惡劣，將建議肺移植手術，但無法根治，只能長年就醫控制。曾有名30多歲、懷胎33周孕婦確診，她不畏病痛堅持將孩子生下，目前孩子2歲，婦人則病況穩定控制，但醫師直言，生產風險很高，不建議女性患者受孕，母胎死亡率高達8成，因此曾有病患選擇領養孩子。47歲病患李小姐13年前突然發病，經確診為原發性肺高壓，曾因小感冒差點致命，緊急插管穩住性命。她現在日服3種治療藥物病情穩定，直呼可以撿回這條命真的很幸運，院方昨日準備大蛋糕慶祝她重生。

吸入型前列腺環素類似物Iloprost ( Ventavis 吸入劑型; Ilomedin注射劑型)菲塔敏思

臨床功效: 則屬於較穩定的prostanoid，有與prostacyclin相似的構造，而且可結合到相同的prostacyclin接受器，根據研究，24位不明原因性肺動脈高壓病患使用吸入型Iloprost一年後，可以改善平均肺動脈壓、肺血管阻力、缺氧、心輸出量和六分鐘步行距離。吸入型治療肺動脈高壓的兩年存活率為87%.吸入型治療選擇性的局部作用在肺部血管，更因此而減少全身性的副作用，病友在使用上更為方便

藥理作用: 肺高血壓病患每次吸入5 μg iloprost後，血清濃度最高點為100~200 pg/ml，半衰期短(約5~ 25分鐘)。吸藥後降肺動脈壓及肺血管阻力的效果，約只有30至90分鐘。因為iloprost大部分是由肝代謝，所以肝功能改變將影響藥品的血中濃度。

臨床使用: 目前健保核准用不明原因性肺動脈高壓的罕見疾病。目前國外研究尚可用於減肥藥、結締組織、先天性心臟病、門脈肺高血壓、慢性小血管血栓栓塞及HIV等造成之肺高壓。懷孕分級：C級。

藥物使用: 可以用持續靜脈注射或霧化吸入法來投予。吸入一天6 至9 次，每次2.5-5 μg，每次吸用時間約為5-10分鐘，每一吸入液(20 μg/2ml)，建議一天使用劑量不超過45 μg 。因Iloprost的療效較短，因此須頻繁用藥，這也是使用吸入性Iloprost治療時最不便的地方。另外，靜脈注射劑型之Iloprost較Flolan穩定，可於室溫下保存，且藥效半衰期也比Flolan長。Iloprost必須先稀釋後才能給予，每天透過周邊靜脈或中央靜脈導管輸注六小時以上，使用劑量根據個人耐受性進行調整，範圍介於每分鐘0.5-2.0ng//kg之間。一開始的輸注速度應設定在每分鐘0.5ng/kg，輸注30分鐘。然後每隔約30分鐘增加劑量每分鐘0.5ng/kg，最多可達每分鐘2.0ng/kg。實際的輸注速度將根據個人體重進行計算，範圍介於0.5-2.0ng/kg之間。肝功能障礙及需要透析之腎衰竭病人由於iloprost排除減少，劑量應考慮降低。

副作用: 吸入副作用包括局部作用(如咳嗽)，頭痛、臉潮紅、下頷酸痛、肌肉骨骼方面會造成牙關緊閉。

注意事項：(1) 有重大心臟方面疾病、急性肺感染、慢性阻塞性肺病及嚴重氣喘病患使用iloprost應小心監測。如果手術可行的話，iloprost不該當作血栓性栓塞肺高血壓患者的第一選擇治療。若病患有因肺高血壓引起的昏厥病史，應避免不正常使力，如運動。當昏厥發生在起床時，可以在起床時先使用第一劑。如果昏厥是因為其他疾病，應考慮改變治療方式。(2) 具全身性低血壓或心臟輸出衰竭高風險之肺動脈高血壓病患，需在嚴密的血液動力監測下謹慎開始治療。進一步低血壓或其他不良反應如全身平均動脈壓和血管阻力降低導致心臟輸出惡化是必須去避免的。(3) 給藥結束後，病患從平躺轉至站立姿勢時應小心，可能發生姿勢性低血壓。(4) 若病患有低血壓症狀，如頭昏眼花時，可能影響駕駛或操作機器。(5) 必須避免口服及接觸黏膜。若接觸到皮膚，iloprost可能會引發持久但無痛的紅斑。

次發性肺動脈高壓 罕藥給付限制多 (Bosentan/ sildenafil/ Iloprost)

思樂醫之友協會  我們是一群同時有結締組織病變和肺動脈高壓的病患，是被健保局放棄的可憐次等公民。肺動脈高血壓在多年前，是無救的，只能等肺臟移植，完全無藥可醫，也找不到病因（目前依舊不知其致病的成因），兩年的存活率只有 50％，而且肺臟移植手術風險也很高，也不是想移植隨時可做的。但是這幾年陸續發現了三種新藥名為(1)Bosentan，這種藥對嚴重的肺高壓患者有著良好的控制效果，許多病友吃了這種藥，雖然肺高壓無法根治，但也可以回到工作崗位，繼續對社會付出貢獻，控制住病情(藥費一天 4200，ㄧ個月約 12 萬六千元)；(2)威而鋼也可以控制這個病，但效果看個人體質(藥費一天 900，ㄧ個月約 2 萬七千元)，還有一種(3)吸入式的藥物菲塔敏斯(ㄧ個月約 11 萬-二千元)（但三種藥作用機制不同，缺一不可）。有了新的治療方式，照理說我們很幸運。但是，目前藥物都只開放給原發性肺動脈高壓病患使用，因為只有原發性肺壓病患屬於罕病，可以使用罕病的健保給付。而因為我們伴隨有免疫的問題，所以不是罕病，雖然有相同的病症，卻不被健保局認可得以使用另外兩種藥物。也就是說，當我們使用『肺瑞得』無效後，就只能自求多福地等待死亡到來，因為健保局也不允許我們器官移植，原因是認為器官移植後過了幾年，我們的心肺仍可能會因為免疫系統的問題再次失去功用，所以會造成醫療上的浪費，而不允許我們安排器官移植。其實在 95 年 8 月 22 日前認定的結締組織併發肺動脈高壓病患 (次發性肺動脈高壓)， 是可以用孤兒藥 Bosentan 。而這兩年健保局則將皮球踢給醫生，說不必事前審查唯認定是適應症者醫生即可開藥，問題是適應症符合者只有原發性肺動脈高壓病患。而且最近健保局又來文指出，從 98 年 12 月 1 日起，藥物 Bosentan 將回復事前審查，一樣只提供給原發性肺動脈高壓病患， 唯 95 年 8 月 22 日前，結締組織併發肺動脈高壓病患 ( 次發性肺動脈高壓，當時有申請者 )可以不必申復繼續用藥。 也就是說不是在 95 年 8 月 22 日前發病的，要用藥得自費。我們的醫生大部分不敢告知我們有這些藥物，怕和我們說了，我們經濟上無法負擔龐大的藥費而用不起、造成心理上有負擔，而多數的病友是在來不及用藥或在用不起此些藥的情況下相繼死亡。目前有免疫問題的病人約有 6~8%會合併有肺部的問題，而這些病人的存活率卻很低，發病幾年後就因為器官衰竭而急速死亡了，真正主要原因是用不到適當藥物；相較之下，原發性肺動脈高壓的病患，因為得到了良好的醫療照顧，存活率都提高很多。我們，並不是想要用什麼高貴的藥物，而是治療肺動脈高壓只有這些藥物，沒有其他治療方式可以選擇。而我們，只不過是想要生存下去而已。可否請教健保局：(1) 健保局對罕見疾病的定義為何 ? 在台灣，和我們有相同免疫問題又有肺壓的病人，不到 100 人，和原發性的患者數目不相上下，而多數的病友是在來不及用藥或在用不起此些藥的情況下死去的。其實世界衛生組織對罕病的定義是萬分之一，為什麼原發性的肺動脈高壓患者就有獲得健保局理賠，可以吃免費的藥?而次發性的肺動脈高壓患者則完全得自行負擔？全台灣不論原發性或次發性肺動脈高壓患者總數加起來不到150 人，卻說原發性是罕病，所以健保理賠，次發性病患不是罕病，所以不理賠，明明病徵一樣，所需的治療一樣，卻得到不同的對待。我們也是一直乖乖繳健保費的人民，當我們需要健保來保障我們的健康時，卻得到這樣的對待!想活命就得自己買藥吃？只因為我們同時有免疫系統的疾病？(2) 免疫和肺高壓問題同時存在，為何不能要求同時治療 ? 衛署說不能證實肺壓是不是由免疫問題引起的，所以要我們治免疫?那衛署有辦法證明我們肺壓和免疫有百分之百相關嗎?每個人的體質本來就不同，如果沒辦法斷定，那為何不能說我們只是同時得到兩個疾病?兩個獨立個體的疾病?為何不能要求同時醫治肺高壓和免疫?如果有個病人有糖尿病後又得高血壓，難道你們會要求他先治好糖尿病，而不用理會高血壓嗎?而且我們現在免疫控制得不錯，肺壓就是降不下來，為什麼不能單純要求治療肺高壓，先保全自己的性命?(3)違反消費者公平性原則，為何同樣有繳健保保費，我們卻成為健保局眼中的次 等公民 ? 只有原發性肺動脈高壓的病患才享有健全的醫治系統。健保局目前不允許我們這類病患投藥和移植的情況下，(只一直叫我們治療免疫，問題是我們現在肺壓的問題比免疫嚴重，為何不可同時治療)難道是要我們這類病人自生自滅?只因為我們不是原發性肺動脈高壓?不算罕病!ㄧ個月的藥費高達 12 萬 6 千元，怎麼負擔?生病身體不舒服就算了，現在卻連精神也必須被經濟壓力折磨。 (4) 生病還要看時間嗎 ?唯 95 年 8 月 22 日前，結締組織併發肺動脈高壓病患 ( 次  發性肺動脈高壓，當時有申請者 ) 可以不必申復繼續用藥 (Bosentan) 。這是什麼道理 ? 又如果有病人先發現有肺高壓，後發現有免疫問題，那已經給的藥就不能再給了嗎?如果有給，那是不是表示先診斷出肺高壓的人比較幸運?晚診斷出來的就算他衰?台灣的洗腎病患有那麼多，一年用掉了多少的健保費用?你們卻願意支付，只因他們人數眾多，而我們因為人少，卻想砍掉我們想要保全生命的醫療經費!全民健保的立意是什麼?難道是賺人民的錢嗎?而不是在人民生病需要醫療時給予補助嗎?我們並非期待用到高級藥品，而是治肺壓的藥只有這些，別無選擇，如果不是不得不用，誰喜歡吃藥?而此藥又分有些人可用（原發性肺壓可用），有些人不可用?難道次發性的病人就是次等公民嗎?希望貴單位能再次替我們陳情，爭取 Bosentan 的藥物申覆!!救我們一命，給我們活下去的勇氣，使我們可以好好養病，不再為經濟的壓力而加重病情謝謝!!

瑞肺得 (威而鋼)治療高山症/ 肺動脈高壓

治肺動脈高壓 瑞肺得獲給付  陽痿藥「威而鋼」的成份有新用途，與威而鋼同成份的「瑞肺得」將在六月一日獲得健保給付，用於治療肺動脈高壓，這種罕病患者相當於每天吃一顆低劑量的威而鋼，藉此改善呼吸窘迫的狀況。根據健保局公告，瑞肺得的健保給付條件是治療原發性肺動脈高血壓，或是結締組織病變導致肺動脈高血壓的運動能力變差患者，不得與任何有機硝酸鹽藥物，或是其他治療肺動脈高壓藥物合併使用。瑞肺得和威而鋼都是輝瑞藥廠生產的藥品，兩者都是第五型磷酸二酯（酉每）抑制劑（sildenafil），因此服用禁忌也相同；不同的是，威而鋼是菱形膜衣錠的小丸子，劑量有二十、五十及一百毫克，目前自費，市價一顆約四百元，瑞肺得則為白色圓形藥錠，劑量只有二十毫克，健保局網站上並未公告給付價，先前藥廠核定的健保價約二百六十元。先前有外電報導，威而鋼不僅可救男人的陽療，也可救女性及嬰兒，主要是威而鋼使平滑肌放鬆的療效，可改善肺動脈高壓引起的呼吸窘迫，在台大醫院，早就有病患自費購買一百毫克的威而鋼，切成四片，當成瑞肺得使用；除此之外，威而鋼的成份也有其他用途，國內許多登山隊員在攀登高山時，即服用威而鋼預防及治療高山症。 2008/04/20 中央社

呼籲中國罕病政策出臺

教授：全球罕見病例總數驚人 中國病患達1680萬 2014年09月12日 07:45:19 作者：中國青年報 來源：中國青年報 最近，名為"冰桶挑戰"的公益活動在社會上引發了廣泛參與，旨在呼籲人們關注名為ALS(肌萎縮性側索硬化症，俗稱"漸凍症")的罕見病。隨著冰水的"澆灌"，人們的關注點擴展到了其他罕見病上。 除了漸凍症，目前全球還有5000~6000種罕見病，這其中不僅有大眾比較熟知的白血病、白化病等，還有如龐貝病、戈謝病、粘多糖病、瓷娃娃(成骨不全症)等。若根據世界衛生組織定義的，患病人數佔總人口的0.65‰～1‰之間的疾病或病變就是罕見病，那麼罕見病約佔人類全部疾病的10%。 "罕見病的群體數量並不少"，復旦大學出生缺陷研究中心馬瑞教授等人在2011年按照患病率為五十萬分之一，推算我國罕見病患者有1680萬人。 多數罕見病是慢性嚴重性疾病，通常會危及生命。約有80%的罕見病由於遺傳缺陷引起，約有50%的罕見病在出生時或者兒童期即可發病，疾病常發展迅速，死亡率很高。 不僅如此，由於總體發病率低，藥物需求量小，"平均10年10億美元(約61億元人民幣)"的新藥研發成本，導致其費用很高且市場上很難尋覓，常被稱為孤兒藥。如有些苯丙酮尿症(PKU)患者需要終生服藥，該藥的價格在日本是每個月300萬日元~500萬日元(20萬~50萬元人民幣)，國內尚未引進，而自1995年以來，累計PKU患者已超過4萬人，其中堅持治療的人不足30%。罹患遺傳代謝病法佈雷症的患者，一年的醫藥費也要100萬元。因此，大多數罕見病患者家庭往往不堪重負，再加上罕見病救助政策、法律法規的缺乏，他們更容易成為被大眾忽略的弱勢群體，引發了同病相憐的患者發起公益組織。 1982年，美國的罕見病家庭和支援團體成立了一個"非正式聯盟"，呼籲立法支援孤兒藥和治療罕見病的藥物研發，1983年，這個組織成功使美國國會通過了"孤兒藥法案"，該法案將罕見病定義為發病人數少於20萬人的疾病(或發病人口小于1/1570)，同時也制定了發展孤兒藥的諸多激勵性措施，該法案施行至今，美國FDA(食品藥品監督管理局)已經批准約350種孤兒藥(包括生物藥)，在其2013年批准的27個新藥中，也有10個是孤兒藥。不僅如此，這一聯盟成立了美國罕見疾病組織(NORD)。 今年9月6日，在北京東城區舉辦的國際罕見病組織交流會上，加拿大罕見病國家聯盟(CORD)的CEO德漢·王瑞格(Durhane Wong-Rieger)博士介紹，加拿大已有102家罕見病組織，規模不等。但因加拿大尚無罕見病的法規，也無孤兒藥的法律，患者只能接觸到60%美國許可的孤兒藥和51%歐盟許可的孤兒藥，而且加拿大的公共藥品計劃只資助不到50%的孤兒藥，她的組織一直致力於遊說政府建立相關的政策法規，希望促成加拿大與美國和歐盟在促進孤兒藥的備案和批准方面的一致行動。 "我們的組織起的是橋梁般的作用。"王瑞格博士說。 罕見病發展中心主任黃如方向筆者介紹，我國目前有50多家各類罕見病組織，涉及近40種罕見疾病的病種。這些組織多以患者互助型的民間組織為主，三分之一已在政府部門註冊。2013年成立的罕見病發展中心(CORD)和2008年成立的瓷娃娃罕見病關愛中心(前身為瓷娃娃關懷協會)是目前較為知名的罕見病組織。 黃如方介紹，在過去的4年中，罕見病發展中心孵化支援了約26家罕見病組織，如Alport綜合症病友群、Rett家庭關愛中心、愛力重症肌無力罕見病關愛中心等，"還舉辦了8場各種各樣的人力資源培訓會議，提升罕見病組織的服務能力，同時也提供小額資金資助這些組織"。 隨著這些公益組織的發展，它們日漸成為患者們的"第二家園"。這些組織除了提供交流的平臺，還舉辦講座普及診療護理等知識、組織患者互助心理疏導等進行具體支援，同時積極與制藥企業、大型慈善基金會聯繫，溝通醫藥資訊、募集籌款等。 借著"冰桶挑戰"的熱潮，瓷娃娃罕見病關愛基金已獲得814萬元捐款。這個基金由中國社會福利基金會與罕見病組織瓷娃娃關懷協會共同發起成立，在8月31日北京召開的媒體見面會上，公佈捐款中的550余萬元將全部用於支援漸凍人群體的相關公益服務，140余萬元將支援其他罕見病群體。 由於我國目前缺乏對罕見病人群的基礎調查與相關統計，罕見病組織也對此開展調研。 2013年8月，瓷娃娃罕見病關愛中心發佈了《中國成骨不全症患者生存狀況調研報告》，報告從醫療、教育、保障、生活等幾個方面反映了成骨不全症患者群體的現狀。愛力重症肌無力罕見病關愛中心在前不久發起的針對重症肌無力患者群體的調查報告，覆蓋了除西藏以外的全部省市地區，深入了解該群體的生存現狀及面臨的困境，為政府出臺相關政策提供依據與參考。 近年來，罕見病公益組織也在為罕見病進入醫保而努力。 2009年初，瓷娃娃關懷協會提出了《關於儘快出臺"罕見病"立法及完善相關保障政策的建議》，全國人大代表、安徽大學教授孫兆奇向兩會提交了議案，呼籲政府儘快制定罕見病救助的相關政策。（李斌斌）