新藥 的價值PK價格 (Deflazacort肌肉萎縮症藥: 1000美元 變 8.9萬美元)

美引進歐洲藥 售價飆漲70倍 2017-02-14 01:01:06 經濟日報 編譯黃智勤／綜合外電美國馬拉松製藥公司（Marathon）從歐洲引進的肌肉萎縮症藥物Deflazacort，上周獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准，3月將以新名稱「Emflaza」上市。然而，這項早就在歐洲販售的藥品，在美國每年價格卻達8.9萬美元，比歐洲售價足足飆漲70倍。 馬拉松製藥的藥價策略，凸顯藥廠近年飽受醫師、患者與議員批評的商業策略－低價收購已存在於市場的藥品後，再大幅調漲藥價。馬拉松製藥的策略過去已有前例，彭博資訊分析藥品資料庫發現，過去六年來，在私募公司資助下，數十種藥品的權利易主，之後藥價往往漲價，通常會再轉售，這種操作方式完全合法，發生在處方藥市場一隅，成為造成美國藥價節節上漲的一大幕後推手。美國圖靈製藥（Turing）與加拿大Valeant藥廠均曾因哄抬藥價，遭國會調查。藥廠的藥品定價正日益受到關注，每位病患如今取得許多藥品的成本，已逼近或超過10萬美元。Deflazacort是治療罕見疾病「裘馨氏肌肉萎縮症」的皮質類固醇藥物。全美約有1.2萬名男童罹患此疾，患者通常只能活20至30多歲。Deflazacort已在歐洲銷售數十年，但一直未在美上市。但美國病患自1990年來便持續從歐洲進口該藥，因為臨床實驗顯示該藥能減輕發炎症狀，且與其他類固醇相比副作用較小。裘馨氏肌萎症病權團體指出，馬拉松製藥的定價，比透過英國網路藥局Masters Specialty Pharmacy購買Deflazacort的價格，足足貴了50倍到70倍。馬拉松製藥財務長吉亞斯捍衛公司的立場。他說，Deflazacort屬於適用病患人口小於20萬人的孤兒藥，每年價格可能高達30萬美元以上，該公司的定價已經「很節制」。法律有漏洞 爭議沒完沒了 大藥廠買下流通多年的學名藥再大幅調漲藥價，這種事為何能一而再、再而三發生？富比世雜誌（Forbes）網站科學與醫藥專欄作家賀伯指出，原因在於法令。FDA上周批准馬拉松製藥公司引進肌肉萎縮症藥物Deflazacort，在美上市，每年價格達8.9萬美元，但這款藥物在歐洲或加拿大卻只要1,000至2,000美元就能買到。賀伯說，哄抬藥價的行為之所以履見不鮮，正是出在市場缺乏效率與法律漏洞。在馬拉松製藥的案例中，由於Deflazacort從未經過美國當局核可，因此FDA認定為「新藥」。這也代表一旦馬拉松製藥通過申請新藥的程序，也將受益於鼓勵藥廠開發罕見疾病新藥的法律。

閱報秘書／裘馨氏肌肉失養症 俗稱肌肉萎縮症，因人體性染色體中X染色體短臂上的Xp2l基因異常，丟失一段DMD基因，不能正常產生一種稱為Dystrophin的蛋白質。肌肉細胞內缺少Dystrophin時，肌纖維膜會變得脆弱、撕裂。患者肌肉隨年齡增長會退化、萎縮；疾病末期時會影響呼吸功能，造成呼吸衰竭或心臟衰竭而死亡。