順藥 尿毒性搔癢藥LT5001: TFDA 進 Phase Ib/II

順藥尿毒性搔癢新藥報喜 美時與芬蘭龍頭藥廠簽約 2020-01-02 14:43聯合晚報 記者黃淑惠／台北報導 新藥研發的順天醫藥（6535）旗下治療尿毒性搔癢新藥LT5001，已經獲得台灣衛生福利部食品管理署（TFDA）審核通過，可在台灣進行一期併二期（Phase Ib/II）人體臨床試驗，順藥預計以1年時間完成Phase Ib臨床試驗，今天股價也止跌反彈出現人氣，盤中一度來到35.2元，漲幅為2.3%。順藥表示，全球洗腎病患眾多，以全球最大醫藥市場美國為例，根據美國腎臟協會統計，每7位美國人就有一位罹患慢性腎臟病，全美約有370萬慢性腎臟病患（Chronic kidney disease, CKD）。在2016年，美國有50萬人洗腎，而尿毒性瘙癢是慢性腎臟病與末期腎臟病患者（end-stage renal disease，ESRD）常見的併發症。根據一項名為DOPPS的跨國且持續追蹤的研究計畫（Dialysis Outcomes and Practice Patterns Study，透析結果與實施類型研究），約有4成左右的洗腎病友，受中度至重度的尿毒搔癢所苦，尿毒性搔癢具有強烈的「未被滿足的醫療需求」（unmet medical needs）。【記者黃淑惠／台北報導】特殊學名藥廠美時化學製藥（1795）宣布與芬蘭最大藥廠Orion Corporation簽訂二項治療帕金森氏症的原廠藥Stalevo®及Comtan®亞洲多國獨家經銷代理合約，今天盤中股價人氣再現，盤中一度來到118.5元，創下2019年4月以來高。美時取得亞洲各重要市場台灣、韓國、香港、菲律賓、越南、印尼與孟加拉的項治療帕金森氏症的原廠藥Stalevo®及Comtan®亞洲多國獨家經銷代理合約獨家經銷代理權利。預計2020年第三季時可完成藥證轉移，有助於推動業績成長。根據研調機構Market Data Forecast統計，2018年治療帕金森氏症藥物在亞洲的年產值約10.4億美元，預估年複合增長率約6.8%。另外，帕金森氏症藥物2023年可望達到14.4億美元，而由Orion開發的專利藥物Stalevo®為Levodopa、Carbidopa與Entacapone三合一製劑，Comtan®的主成分則為Entacapone，現為治療帕金森氏症的藥物。美時化學製藥總經理Petar Vazharov表示，強化並拓展亞洲布局是公司雙軌策略中相當重要的一部分，美持長期持續投資亞洲快速成長的治療領域，而中樞神經類無疑是其中之一，才能與開發帕金森氏症藥物相當知名的Orion Corporation進行區域性合作。

新生兒開放性動脈導管: 心導管微創關閉技術

早產兒呼吸急促又喘 動脈導管恐未閉合 2019年12月24日【記者黃玉燕／台中報導】每個嬰兒的動脈導管在出生時是開放的，若出生後持續沒有關閉，就稱為「開放性動脈導管」（PDA）。有此症狀的新生兒，占所有先天性心臟病的5%⾄10%，女性是男性的2倍，其中又以｢早產兒｣發生率為足月兒的4倍，可高至千分之四。黃太太懷有雙胞胎，33周時早產，兄弟出生時體重僅1900、1800公克，肺部尚未發育成熟，加上「開放性動脈導管」，逐漸有心雜音，伴隨呼吸急促、呼吸喘、心臟擴大、肺壓高、三尖辦及二尖辦等嚴重逆流，心臟擴大等｢心臟衰竭｣的現象。經中山附醫小兒心臟科郭業文醫師反覆內科用藥，及強心劑、地高辛，利尿劑等多種藥物治療仍無效，且體重發育停滯。在仔細評估後，醫師決定讓出生2週、3週大的早產兒進行心導管手術治療。郭醫師表示，手術後，雙胞胎體重有明顯進步，目前追蹤至4個月大，體重分別增加至6公斤和5公斤，接近一般正常嬰兒的體重。郭醫師表示，動脈導管是一條連接主動脈與肺動脈之間的血管，是胎兒在母親子宮內，進行胎兒循環所需的重要捷徑之一。胎兒只能依賴母親的血液循環，經由動脈導管，將氧氣及營養輸送到胎兒全身的體循環中。開放性動脈導管的發生率和母親懷孕週數、嬰兒的出生體重成反比。越提早誕生、出生體重越輕的寶寶，發生率就越高。在懷孕週數32週以上的早產兒，有20%有PDA；懷孕週數28週以下的早產兒，卻有高達60%有PDA。而開放性動脈導管在出生體重小於2500公克的新生兒，發生率有30％；出生體重小於1750公克的發生率為45%；出生體重小於1000至1200公克的發生率為70 - 80%。因開放性動脈導管而導致充血性心衰竭的早產兒當中，出生體重小於1750公克的發生率為15%；出生體重小於1500公克的發生率更高逹40 ～50%。開放性動脈導管不僅容易引起心衰竭，還有其它嚴重的合併症，如肺高壓和肺出血等。郭醫師表示，過去治療唯一方法是開刀，由左後側開胸進行動脈導管綁紮手術，但傷口面積較大，嬰兒術後疼痛、且留下疤痕。目前則是以｢心導管微創關閉技術｣進行治療，是早產兒儘早治療的另一選擇。

看得到吃不到的政策: 健保血管瘤雷射

血管瘤雷射納健保 近20年幾無人成功申請給付 2019-12-30 11:08聯合報 記者簡浩正／台北即時報導60歲的曲大哥臉部長了大面積葡萄酒色斑血管瘤，不致影響生命，但在成長、求學過程中卻飽受同儕異樣眼光，國中時甚至被當「怪物」般看待。雖然雷射、硬化劑等方式能阻止血管增生，但醫師多以此為「美容整形」非疾病治療而要求自費，長久下來造成經濟負擔，一度中斷治療。陽光基金會倡導組經理莊麗真表示，基金會協助像曲大哥這樣的個案不在少數。陽光基金會自1981年成立起，即以「燒傷者」及「顏面損傷者」為服務對象，2006年增設「口腔癌」患者服務，並設有社工、復健、心理師團隊，來協助治療補助與諮詢，並為其重建環境、生心理功能與維護尊嚴，提升職業能力。莊麗真說，像30歲的小惠出生時右臉由額頭到頸部有大片葡萄酒色斑，且是深層難治類型，醫師建議先施打硬化劑並合併作雷射，一年費用需20萬。考量到家中經濟壓力，小惠選擇只做硬化劑治療，無法有明顯改善。上述兩位的情形就屬於顏面損傷中的腫瘤等皮膚病變。血管瘤的患者目前在治療上分為染料雷射、手術、注射硬化劑等方式，早期多以雷射治療為先，但所費不貲，依面積大小平均一次約2到10萬元不等，讓患者負擔相當沈重。莊麗真說，為減輕患者自費雷射負擔，基金會在2002年3月時，病友、家屬與立委舉辦「血管瘤的天空」公聽會，並向健保署提出染料雷射治療納入顏面血管瘤患者給付倡議。最後健保訂定《全民健康保險對血管瘤患者醫療給付適用範圍》得符合影響生命、易造成疤痕特殊部份、抑制血流或感染、造成發育或功能障礙、考量增生迅速等五要件後，得由醫師同意並提出專案申請。遺憾的是，這些年來並未看到有任何患者成功申請過。莊麗真說，病友們表示現行顏面血管瘤之雷射、硬化劑治療，仍被多數醫師被視為「美容」而非「疾病」手術之列，要求自費治療，上述給付要件反成「看得到吃不到」的政策。據醫學統計，國人血管瘤的盛行率為5%，雖潛在患者不在少數，但並非每位患者都願治療、或至陽光基金會尋求協助。莊麗真說，基金會曾於2014年做過大型血管瘤研究案，收集病友需求；團隊也曾致電健保署詢問給付要件一事，目前也與專科醫師討論倡議共識、準備向健保署遞交書面。本身也是皮膚病變患者的她，希望每個來到基金會的患者都能不受經濟因素而獲得治療。因此，她與基金會以病友立場，希望健保署與醫界能重新檢視此給付要件，即採用「疾病」的觀點而非「美容」來看「顏面血管瘤治療」，並檢討健保現有給付項目的適用性，以及放寬增加染料雷射、硬化劑給付項目，以造福患者。

(開發 肥胖症智慧醫療) 國衛院+基隆長庚+宏碁

建構肥胖症智慧預測系統 國衛院、長庚醫療體系、宏碁攜手啟動 11:442019/12/30 工商 杜蕙蓉 國衛院、基隆長庚醫院和宏碁今（30）日舉行簽約儀式宣布，三方合作建置「國人整合性肥胖症及其衍生疾病資料庫智慧預測系統」啟動，衛福部部長陳時中蒞臨現場見證。此次合作結合了產、學、研三方的能量，藉由AI智慧分析國人健康長期追蹤資料與基因體學之大數據資料，預測並發掘國人肥胖症衍生疾病的發展與治療標的，建構整合性智慧醫療支援平台，提出個人健康促進與治療建議策略，藉以降低肥胖及其衍生慢性病的罹患率。此舉不僅可大幅節省國人醫療支出負擔，開創了具預防醫學轉譯價值的產業，同時也是我國發展精準醫療重要的一環。肥胖是全球第五大死亡風險因子，世界癌症研究基金會(WCRF)指出，不健康的體重與許多疾病的發展有關，例如心血管疾病、糖尿病、代謝症候群、肌肉骨骼疾病與多數的癌症等，而在台灣有過重、甚至肥胖問題的人口超過4成，如何協助國人控制體重避免肥胖並預防其衍生的各種疾病，是守護國人健康一個至關重要的課題。國衛院歷年進行許多國人健康與行為調查研究，結合了基隆長庚的長期社區追蹤資料，深入進行基因多重體學分析，逐步建立了難能可貴的國人健康、飲食、行為與基因分析的大數據資料庫。而宏碁公司AI人工智慧分析預測功能的加入，更完整了國人肥胖基因與環境因子的智慧預測系統的建置。此項國衛院、長庚醫療體系及宏碁公司的跨領域合作，獲得衛生福利部科技計畫「肥胖症之整合性智慧醫療研究科技計畫」的經費支持，預計將於109年正式推動執行，由國衛院統籌負責本研究的規劃與推動協調、整合性資料建立與分析等，三方各依專業分工合作進行。該系統聚焦在肥胖症相關衍生慢性疾病預測，提供精確的防治建議，並可進一步發掘新穎疾病治療標靶，提升個人化醫療發展。蒐集之數據資料均先制定標準化產出流程及格式，清楚規範出人工智慧可理解、運算及對應出臨床與生物意義的數據樣貌。為確實維護個案資料及系統安全，所有個資相關資料均去識別化，並存放於國家高速網路與計算中心（國網中心）。

國衛院 藥化中心 進駐國家生技園區

提供藥物化學加值服務 帶動生技製藥產業升級 ─國衛院藥物化學加值創新研發中心揭牌儀式─ 資料來源：國家衛生研究院建檔日期：108-12-31 隨著全球新藥銷售市場競爭日益激烈，藥物研發難度不斷提高，因應這樣的趨勢，目前國際藥廠多採取將新藥物開發鏈中不同階段的試驗項目，交給委託研究/製造機構(contract research organization / contract manufacturing organization, CRO/CMO)執行的策略，以達縮短新藥研發週期、減省研發成本與加速新藥上市的目標。目前，全球約有上千家委託服務機構，提升新藥研發效率達20%至40%。估計至2020年，全球委託服務產業之總產值將達千億以上的規模，且每年預計以30%的速度快速成長。我國委託服務在藥物化學合成提供的服務多侷限於藥物研發中後期的「化合物百克和公斤級合成」，無法提供早期小分子新藥研發最關鍵的「藥物化學研究」技術。由於台灣生技公司多屬中小型規模，不論在經驗或資源上皆不易自行建立藥物化學團隊，成為目前國內生技產業亟需填補的缺口。為此，國家衛生研究院於民國106年成立「藥物化學加值創新研發中心(Value-Added MedChem Innovation Center)」，簡稱VMIC。提供國內生技廠商及學研界小分子新藥研發所需的「藥物化學研究」關鍵技術平台服務。營運初期，國衛院藥物化學加值創新研發中心於國衛院竹南院區設置過渡實驗室，3年來合作對象包含22家生技公司與10家學研機構，已完成63件委託案，成果斐然。而今，國衛院配合政府政策，藥物化學加值創新研發中心於今(108)年12月31日正式進駐國家生技研究園區，透過群聚效應提供更優質的服務，加速建構我國生技產業之研發動能與競爭優勢。國衛院為協助政府生醫產業創新推動方案，打造我國成為亞太生醫研發產業重鎮，透過積極參與中央研究院所推動的「生技醫藥轉譯創新發展計畫─技術支援平台主軸」專案，並於民國106年以整合支援模式規劃於國家生技研究園區設置VMIC，主要採取產業問題及客戶需求導向之經營策略，透過來自生技廠商的活性化合物為起點，進行「活性化合物至先導化合物最適化」及「先導化合物至候選發展藥物最適化」作業程序，提供小分子化合物之合成與最適化、競爭對手化合物合成、參考品或標準品合成、客製化分子庫合成、以及電腦輔助藥物設計等服務項目；另外，VMIC同時提供專利地圖分析與技術路徑分析、專利突破和迴避、專利延長與擴張之服務、各項藥物分析儀器之代測服務等，提供我國生技廠商完整且專業的技術服務。經過VMIC三年來的持續努力，已為我國生技產業帶來許多助益。長期與VMIC合作的新旭生技股份有限公司林易嫻博士表示，VMIC團隊在整體研發效率以及產出相當優異，對於廠商所面臨的難題也能提供必要的協助，對於許多新創公司在新藥研發上，發揮了非常大的效果。此外，身為VMIC合作對象國防醫學院預防醫學研究所謝博軒所長也提到，透過與淡江大學潘伯申教授合作案中委託VMIC開發新藥，VMIC團隊透過開發全新製程，能夠在短時間完成委託藥品，讓動物試驗可以順利進行。VMIC的設立著實滿足了學研機構與生技產業長久以來，對於早期研發最關鍵的「藥物化學研究」技術的殷切需求。國衛院梁賡義院長指出，透過VMIC正式進駐國家生技研究園區，將更能夠以地利之便的優勢就近協助國內生技廠商，針對其具有高度商業機密之高潛力化合物（活性化合物或先導藥物）進行產品加值整合服務與智慧財產之保護，同時與園區內其它研發領域的技術平台進行垂直整合，提供新藥研發廠商更快速與更完整的研發平台，以群聚效應加速研發時程。未來，VMIC亦將致力串聯產、學、研、醫跨領域的藥物開發鏈，落實政府推動生醫產業創新推動方案有關「完善生態體系」及「整合創新聚落」的行動目標，為推動我國生技製藥產業注入更多動能與活力。