當國際藥廠 賣藥也賣”細胞”時…..

幹細胞研究捷報頻傳 誘大小公司蜂擁"淘金"  2012年02月02日  中國新聞網  據英國《每日郵報》近日報道，一名醫生把從胎兒那裏提取的幹細胞注入一名男性病患的大腦中，這些細胞隨後上演了一出"變形記"並成為身體的一部分。當這名病人去世後，病理學家們發現，這名病人的軟骨、皮膚和骨頭都堆積在大腦內。 上述場景並非恐怖電影中的畫面，而是切切實實發生在前奧運選手馬克斯?特魯克斯身上的慘劇，他因罹患帕金森氏症而接受了幹細胞療法。 這一結果讓科學界倒吸一口冷氣，也因此，科學家們在讓幹細胞療法走向市場的過程中遭遇了諸多障礙。不過現在，他們的努力似乎有了回報。目前，有幾十個成人幹細胞療法的臨床實驗先後結束，結果表明，實驗初步取得了成功。科學家們表示，其中有些療法有望于5年內進入市場。

捷報頻傳 大小公司蜂擁而至  美國幹細胞技術公司Athersys公司首席執行官、非營利性組織再生醫學聯盟的主席吉爾?范?伯克勒表示："幾個成功就能真正改變幹細胞治療領域，我們現在越來越接近'引爆點'了。" 其中一些幹細胞臨床實驗主要是使用幹細胞來治療心臟病和炎症，這是醫學界的最大市場。科學家們使用的幹細胞源于脂肪、骨髓等成人組織，因而不會像從胎兒體內提取幹細胞那樣引發倫理爭議。 生技技術制藥公司Aastrom Biosciences正在嘗試使用幹細胞療法治療下肢嚴重缺血(血液流向四肢時會嚴重受阻)的病人，他們也于近期在美國心臟病協會的年度大會上公布了該實驗的中期結果，結果表明，幹細胞療法富有潛力。澳大利亞墨爾本再生醫學公司Mesoblast進行的一個幹細胞療法的中期實驗結果表明，其幹細胞產品可將心臟病的發作頻率並需要進行動脈清除手術的減少了78%。 Aastrom Biosciences的首席執行官蒂莫希?梅勒本表示："實際上，我們現在正在研發幹細胞產品。"該公司正嘗試利用源于病人自己骨髓的細胞來治療心血管疾病。 美國輝瑞制藥有限公司、強生公司和瑞士制藥商羅氏控股公司都是再生醫學聯盟的會員，該聯盟旨在促進人們對該領域的認知。輝瑞公司有一個再生醫療部門，該部門正同Athersys合作一些小型的實驗項目，他們想等幹細胞療法的實驗結果最終出爐後再決定。 盡管目前實驗的大部分數據都還沒有完全公布，但這已經引起了制藥公司的注意。美國風險投資基金納維塔斯資本公司的執行合夥人助保羅?施密特表示："一旦實驗結果被證實有效，很多大制藥公司會因此將賭注壓在Ⅱ期產品上。其實，這些制藥公司現在就已經行動起來了，他們不斷出席各種醫學會議並同幹細胞公司進行洽談。" 美國立志資本合夥公司的斯蒂芬?馬丁表示，最新的幹細胞療法有望讓很多病人受益。他說："我認為，臨床試驗將會取得非常重要的進展，但是，距離研制出一種公認的療法還有很長的距離。"

各種幹細胞"各顯神通"其實，幹細胞已經在骨髓移植中使用了40年，其潛力在于它能修復身體組織、減少炎症、調控免疫係統，並在身體內的多個係統需要幫助時提供幫助。 幹細胞是身體的主控細胞，可以自我更新並成長為包括心臟、肌肉在內的特定的細胞類型。胚胎幹細胞非常獨特，因為其能分化為身體內任意類型的成熟細胞，科學家們也一直認為其最有潛力制造出好的器官來代替病人受損的器官。但是，從胚胎中提取幹細胞會破壞胚胎本身，而且，胚胎幹細胞具有的無限分裂能力會導致人罹患幹細胞癌或畸胎瘤。 因此，全球領先的胚胎幹細胞公司、美國生物科技公司傑隆最近表示，它可能不會再支持幹細胞研究，而將專注于研制抗癌藥物，現在，該公司已經停止了其用幹細胞治療脊髓損傷的實驗。 與胚胎幹細胞不同的是，成人幹細胞的分化能力有限，但是，成人幹細胞顯然能減少炎症並促進血管生成。另外，與傳統藥物相比，它們的優勢在于能採用一種靈活且動態的方式對身體內的損傷作出反應。 全球醫療行業的領先企業之一、專注于慢性病及危重治療領域的美國百特國際有限公司幹細胞研究領域的負責人道格拉斯?羅索多表示："成人幹細胞似乎能被重新編程以修復身體受損的組織，而非新形成一個器官或一個組織。" 羅索多說："我們使用的幹細胞在促進心血管形成方面非常有效，但是，這些幹細胞不擅長于制造出一個腦細胞。" 科學家們目前研發的這些幹細胞療法主要通過輸液、注射或導管來進行。抗癌藥物制造商賽爾細胞基因公司細胞療法部門的首席執行官羅伯特?希拉裏表示："我們希望最終制造出一種每個病人都能接受的產品，而不是像移植手術那樣需要考慮配型等問題。" 不同的疾病需要使用不同類型的幹細胞來進行治療。例如，美國Cytori Therapeutics生物技術公司正在用脂肪細胞制造治療心臟病的藥物；賽爾細胞基因公司則在用胎盤細胞治療克隆氏病(消化道各部分，特別是小腸部位持續而起伏不定的炎症)和風濕性關節炎。 科學家們也在探索胎兒細胞的用途，例如，神經幹細胞公司正嘗試使用流產的胎兒來治療神經失常。

需要嚴苛的監管機制  隨著幹細胞療法不斷向前發展並通過臨床測試，公司可能需要更多錢來進行下一步的研發工作。然而，他們面臨的問題還不止于此。 這些公司並不知道這些幹細胞藥物如果想獲得美國食品和藥物管理局(FDA)等監管機構的批準，需要提供什麼數據或結果。 有人認為，使用病人自己的幹細胞進行治療面臨的監管障礙可能低于從捐贈者那兒獲取的幹細胞進行治療，因為前者幾乎不存在細胞發生排斥的風險。 現在，人們並不知道該如何繼續前進，只能摸著石頭過河。Athersys公司的范?博克勒表示："我們需要一個清晰、持續且嚴苛的調控框架。"