蘇格蘭：幹細胞移植治療角膜盲進入臨床試驗

 2012年06月06日 16:43來源：文匯報全球角膜盲患者達2000萬人，中國也有不少人深受該疾病的困擾。如今，一種使用幹細胞技術的革命性新型醫學試驗為角膜盲患者帶來了康復希望。這種開創性的眼病治療方案由蘇格蘭科學家和臨床醫師提出，並已進入臨床試驗階段。這項幹細胞移植研究使用來自遺體捐獻者的幹細胞進行培養，然後將它們移植到患者的角膜（眼睛前面的透明部分）表面。在將幹細胞移植之前，醫生先要去除角膜的疤痕和損傷部分。該研究的創新在於它使用了新的方法培養用於移植的幹細胞，也就是說，該研究使用的是捐獻角膜的幹細胞，而非來自患者自身的角膜幹細胞。捐獻的角膜仍然可用於移植，其部分幹細胞則被分離和培養，用於新的手術。作為此項幹細胞移植研究的一部分，蘇格蘭有兩位患者接受了治療。來自愛丁堡的Sylvia Paton是蘇格蘭首位參與該研究的患者。她於今年二月接受了長達三小時的手術，希望該手術能夠改變她和她同樣患有該病的孩子及後代的生活。實施該手術的英國國家衛生服務部（National Health Service，簡稱NHS）洛錫安區眼科顧問醫生Ashish Agrawal博士說："Sylvia接受移植手術後已經過去了14個星期，我很高興向大家報告，她的恢復狀況良好。她的角膜現在是透明的，我希望它之後繼續保持透明。不過，這只是複雜的視覺康復過程的第一步和重要的一步，她還需要接受進一步的手術治療來恢復視力。該研究將顯著加強我們對這些複雜角膜問題的理解，並向我們提供進一步幫助眼疾患者的大好機會。"在接下來的幾個月裏，被移植的幹細胞應該能夠阻止或修復這兩位患者的眼部病變並幫助他們恢復視力。雖然判斷這項新研究何時能夠通過臨床驗證和手術的最終費用還為時過早，但該項研究具有能改變全球範圍內角膜病患者生活的巨大潛力。這項研究的首席研究員、英國國家衛生服務部洛錫安區眼科顧問醫生Bal Dhillon教授表示："幹細胞治療能夠為世界上生活在黑暗中的許多人帶來光明。"蘇格蘭政府積極支援幹細胞研究活動。因此，蘇格蘭有許多發展幹細胞技術的公司和許多領先的學術團體。中國可通過與蘇格蘭公司和大學的合作，充分利用蘇格蘭在幹細胞和生命科學領域的優勢。愛丁堡大學已經與北京大學幹細胞研究中心簽訂了關於幹細胞研究的合作協議。

角膜盲：病因和療法角膜疾病是僅次於白內障的第二大失明主因，據信全球約有2000萬人患有該病。角膜上皮幹細胞缺乏是一種不可逆轉的疾病，會導致眼球表面的退行性病變、疤痕及失明。這種疾病可由許多原因引起，包括遺傳障礙（先天性無虹膜症），由化學品或灼燒引起的損傷，以及由隱形眼鏡或各種系統性免疫異常造成的慢性損傷。對大多數患者來說，這種疾病還沒有有效的治療方法。一些患者選擇接受角膜移植，但角膜組織供應短缺，而且角膜移植伴隨著高度的組織排斥風險。最近，許多醫學中心都在研究使用角膜幹細胞來治療這種疾病。此類使用幹細胞的療法多使用來自患者另一眼的幹細胞（即所謂"自體幹細胞"），但這只適用於患者只有一隻患眼的情況。儘管這些研究的結果令人鼓舞，但一直未開展相應的臨床試驗。

幹細胞的潛力角膜上皮幹細胞移植是首批新一代再生療法中的一種，這些療法具有在未來幾十年給醫學帶來改變的潛力。這項奠基性的角膜盲研究由英國幹細胞基金會（UK Stem Cell Foundation）和蘇格蘭工商委員會（Scottish Enterprise）與英國的首席科學家辦公室（Chief Scientist Office）聯合資助。捐獻者幹細胞由蘇格蘭國立輸血服務中心（Scottish National Blood Transfusion Service，簡稱SNBTS）培養，相關試驗由該中心與英國國家衛生服務部的洛錫安區（Lothian）、大格拉斯哥區（Greater Glasgow）和克萊德河（Clyde）區衛生局一起進行。聯合資助這項工作的英國幹細胞基金會已建立了一個新的蘇格蘭幹細胞基金會，專門支援蘇格蘭的研究人員使用幹細胞技術為該病尋找對策和新療法。作為生命科學領域的領先者，蘇格蘭在幹細胞技術領域具有重大貢獻。五月，蘇格蘭再生醫學中心（SCRM）在愛丁堡生物科學基地（Edinburgh BioQuarter）開業。這個由公共和私人投資6億英鎊的地標性基地入駐了先進的教學醫院和專門的生物醫學研究與開發中心。蘇格蘭再生醫學中心採用了遵循良好製造規範的幹細胞生產設施。

病例研究來自愛丁堡科斯托芬（Corstorphine）的Sylvia年屆50，已經當上祖母。她患有一種名叫先天性無虹膜症（Aniridia）的罕見疾病，該疾病會造成虹膜發育不全和失明（通常為雙眼）。她沒有虹膜（眼睛前面的有色部分），這意味著她的瞳孔始終都是擴大的。Sylvia的職業是私人助理。她遭受極端畏光症的折磨，視力只有正常人的10%，並且還受日光、黑暗、空間、顏色、距離、速度等周圍環境因素的影響，要通過戴墨鏡來保護眼睛。她同意參加此項試驗，希望這能改善她的生活品質，同時也因為該試驗有可能改變其他數百萬人的生活和提供更多研究機會。她和試驗團隊還不知道手術在接下來的九個月內能夠獲得多大的成功，但Sylvia對手術結果充滿了期待。她說："我對這個新手術可能達到的效果感到十分激動。它有可能挽救、保護和恢復和我同樣遭受折磨的患者的視力。即使我的視力只能恢復一點兒，也比沒有任何希望強。另外，它還意味著試驗團隊會獲得寶貴的經驗。目前還沒有任何其他方法真的能夠幫助避免這種失明帶來的後果。這一及時治療不僅將給角膜盲症患者帶來福音，還將對我的兒子有所幫助，他也同樣罹患此病。""對我個人而言，我有機會恢復多年來喪失的大部分視力，這不僅使我有可能獲得更好的生活品質，而且將使我能夠再工作十年時間甚至更久。這是一個不容輕視的機會，也是一個不容錯過的機會。"Sylvia補充道。