太景burixafor (布利沙福) 腦中風、心肌梗塞有效(動物)

幹細胞驅動劑 血癌病患救星 2015-05-04 03:40:13 經濟日報 記者黃文奇／整理幹細胞驅動劑布利沙福（burixafor），為太景第一個自主研發並取得美國食品藥物管理局（FDA）臨床試驗核准（IND）的市場首見新藥（First-in-Class）的藥物。在研究上顯示，布利沙福具備應用於多種適應症的潛力，若臨床試驗證明有效，將可解決多種包括血癌、化療增敏等難治之症。其特性為，可高效率的將骨髓內的幹細胞及及血管上皮前驅細胞，驅動至周邊循環血中，以便提供血癌病人骨髓幹細胞移植治療。除此之外，在臨床試驗前的「動物模型」證明，其對於缺血組織的修復，例如腦中風、心肌梗塞、末肢缺血都有治療效果。此外，布利沙福也具有「化療增敏」的作用，可延緩化療後的血癌病人復發，公司也將在近期也已經正式在中國大陸展開以化療增敏的臨床試驗。在學理來看，成人幹細胞具有造血功能，也可以修復體內缺氧受損的組織；幹細胞以骨髓內的數量最多，平常骨髓的骨基質細胞表面上的SDF1分子，牢牢的與成人幹細胞表面的受體CXCR4結合，吸附在骨基質細胞上。其中，布利沙福是一種強力幹細胞驅動劑，可競爭取代原來骨基質細胞胚體 SDF1與成人幹細胞受體 CXCR4 的結合，讓成人幹細胞脫離骨髓進入周邊血液系統；如此一來，人體血液內的成人幹細胞濃度將大幅增加，因此布利沙福可用來做自體或異體幹細胞移植。未來可望應用於修復人體之受損器官、幫助修復腦血管還有因心肌梗塞受損的心肌、並改善支體末梢缺血的問題。布利沙福可聚焦治療血癌病人，以這種病人的幹細胞移植而言，目前主流療法為注射G-CSF刺激人體，以增生造血幹細胞再蒐集後，用於治療所需。但若G-CSF失敗，則使用賽諾菲安萬特藥廠生產的藥物Mozobil搭配G-CSF。值得注意的是，太景的布利沙福則僅需注射一劑，無須搭配其他藥物使用。目前正在美國進行二期臨床試驗，已完成Phase IIa試驗，並於2013年12月舉行之美國血液學年會發表初步臨床試驗結果。此外，也已經完成美國一期臨床實驗及以自體造血幹細胞移植為適應症的二期臨床試驗，共招收12名病患；規劃進行其他延伸性之相關臨床試驗，譬如已獲准在台灣及中國進行血癌病人化療增敏適應症之臨床試驗，也將進一步洽談布利沙福歐、美、日地區對外授權。Mozobil原是AnorMed研發之藥物，Genzyme在2006年11月支付5.8億美元買下AnorMed公司，Mozobil於2008年取得美國FDA核可上市。相對於Mozobil是二線用藥，布利沙福在血癌方面的治療，是屬於一線治療，而Mozobil僅使用於使用G-CSF驅動效果不佳的病患，且亦需兩者配合使用。布利沙福的骨髓幹細胞之驅動，也無須與G-CSF併用，用藥第一天就可收集幹細胞，兩天可收到單次移植所需，4天可收到兩次移植所需，醫藥及照護費用相對低。反觀Mozobil，不僅必須與G-CSF合用，療程約八天，幹細胞收集四天，不僅治療時間較久，而醫藥及照護費用也較高。副作用方面，布利沙福目前在70位健康或癌症病人只看到最輕微的grade 1副作用，而G-CSF常見副作用為骨頭酸痛、頭痛等，有時會發現肝功能指數升高、尿酸升高、血液黏稠等現象。（本文由太景生物科技提供）