(紅血球增生症) 藥華P1101 PK hydroxyurea 勝出(JAK2 allelic burden)

藥華藥新藥P1101臨床結果具統計顯著性（中央社記者韓婷婷台北2017年11月2日電）藥華藥（6446）策略夥伴AOP發表新藥P1101臨床終點CHR，Ropeg(藥華的藥)對照 HU/BAT，雙方完全血液學反應的比率數據拉開，藥華的比較佳，且具有統計顯著性。藥華藥今天公告ASH（American Society of Hematology，美國血液病醫學年會）網站在美國時間2017年11月1日發布藥華藥策略夥伴奧地利維也納AOP公司有關第III期臨床試驗PROUD-PV後再繼續臨床試驗 （CONTI-PV）治療一年（含PROUD-PV總共二年）結果摘要（Abstract）說明。ASH大會排訂AOP公司於美國時間2017年12月10日在美國亞特蘭大舉行的年會做口頭報告。藥華藥公告表示，從臨床數據確認，P1101已達到高度持久性的血液學反應及症狀的改善。P1101具有優異的安全性和耐受性。P1101對於疾病改善能力（disease modification)係基於具有顯著降低JAK2突變的等位基因負擔之能力，緣此，P1101將為PV病患提供一有價值的、安全的而且是一個新的長期治療選項。在PROUD-PV臨床試驗中有106位完成P1101的12個月療程，這其中有95人（89.6%）轉至CONTI-PV的臨床試驗；另對照組 (HU) 有111位完成HU的12個月療程，有76人（68.5%）轉至CONTI-PV的臨床試驗。對照組的HU經臨床醫師同意可轉為其他最佳治療方案（BAT，Best Available Treatment），但不允許兩組間進行交叉（cross-over）。摘要中的結果（Results）顯示，共有88位（P1101）和73位（HU/BAT）受試者的數據用在笫24個月的療效分析；在24個月時，完全血液學反應的比率P1101為70.5%，明顯優於HU/BAT的49.3%（p = 0.0101)，最顯著是相對於HU/BAT組，P1101組在兩年治療期間的疾病緩解率是穩定持續上升。同時在複合端點指標（composite endpoint，含完全血液學反應的比率及疾病症狀的改善）P1101的49.5%也較佳於HU/BAT的36.6%（p = 0.1183）。P1101為顯著的優勢是對JAK2突變的等位基因負擔（allelic burden )之影響，經過24個月治療，P1101組有69.6%有部分分子反應（partial molecular response )，而HU/BAT僅有28.6%（p = 0.0046）。