衛福部EUA核准 異體臍帶間質幹細胞: 治療COVID-19重症

搶救新冠疫情 宣捷幹細胞新藥治重症工商時報 杜蕙蓉 2021.07.21 全球新冠風暴未止，變種病毒持續強襲各國，本土新冠疫情拉緊報，繼疫苗後，台灣生技業也投入新藥治療，宣捷幹細胞生技（4724）以新藥UMC119-06攜手雙和醫院，投入新冠重症治療。新冠病毒新藥的批准，對生醫界來說是一大新的進展與突破，這次特別專訪到宣捷幹細胞董事長宣昶有、總經理吳世揚兩位新藥的重要推手，說明申請恩慈療法的經過與想法。Ｑ：衛福部於6月初緊急核准異體臍帶間質幹細胞新藥（UMC119-06）用於治療重症患者，宣捷幹細胞將攜手雙和醫院，以100劑間質幹細胞產品UMC119-06予用於治療新冠肺炎重症病人。對此，能否請您們加以說明。宣昶有答：去年有一名乳癌的病人已是COVID-19確診案例，我們第一時間看到病人有呼吸衰竭症狀，便想要救這名病患，於是趕快申請恩慈療法。後來因為申請時間太長，病人還等不到我們投藥就不幸去世。但是此之前，我們的技術已經衛福部認可。恩慈療法申請流程在疫情期間並沒有改變，但是批准的速度是有加快的。以前批准恩慈療法大概要40天到2個月的時間，這次宣捷幹細胞的間質幹細胞新藥UMC119-06參與醫藥品查驗中心「CDE can Help」專案認可，已於6月4日獲得衛福部通知核准於雙和醫院進行緊急病患提供專案申請之恩慈療法。這次衛福部只花了兩天就審核出來，恩慈療法在細胞療法很先進。對宣捷幹細胞來說，是一個很重要的里程碑。我認為，在COVID-19疫情下，最先進的藥物還是間質幹細胞（MSC），MSC雖不能用於「預防」，但能夠治療重症，重症病人是我們最不樂見的情況。幹細胞的特性比較不一樣，它的應用領先於法規，而法規的角度也不是從限制出發，而是站在幫忙開路的角色。衛福部啟動了緊急使用授權（EUA）又替幹細胞治療開了一條大路。我們的細胞治療可以變成領先全世界的一個示範點。 因應疫情需求，宣捷投入間質幹細胞新藥UMC119-06，希望能治療新冠肺炎重症患者。圖/宣捷幹細胞提供 吳世揚答：一般來說，新藥開發的一期臨床試驗重點在於安全性，在收到5至10位病人就結束了。在正常的臨床試驗狀況下，原本收病人就是有難度的，要一位、一位慢慢等。而肺衰竭疾病本來就是我們長期鑽研追蹤的領域，因為疫情的關係，病人會有呼吸衰竭的症狀，讓我們有機會加快收案速度，並不是因為疫情才轉而研發肺相關新藥。為因應突如其來的疫情，非常感謝衛福部願意接受我們前面的流程，讓我們可以用前面已完成的基礎往下走，加快收病人的速度，在前後條件的設定幾乎一樣。如果條件大改的話，就要從頭送審，再花上19到40天，所以我們只做了一些小幅度的滾動式調整，就符合醫院的收案標準。如此一來，讓本來可能為期一年的臨床試驗速度縮短成三個月到半年就完成。新藥開發一定要按照流程一期、二期、三期來走，不能跳步驟的。對於新藥開發，縮短每個階段時程是非常重要的事。因為時間一拉，不僅資金在燒，大家也會懷疑成功的可能性。可是我們可以在短時間內一步、兩步往前跳，代表我們對自己的藥很有信心；再者，因為我們前面提供的數據完整、漂亮，讓臨床醫生安心，使他們對我們的藥產生信心，他才敢連續收病人，加速後面收案速度。我們很希望造福同胞，讓死亡率降下來。問：UMC110-06是什麼時候開始做的？從研發到臨床花了多少時間？宣昶有答：10年了！從2011年開始研發至今。藥品研發最重要的要看安全性，然後再看有效性。所以光要確定安全性這件事，宣捷就花了一番功夫，斥資4000到6000萬元去美國做毒理實驗，把細胞毒理學回來，目的就是強化藥物的安全性。我們常說十年磨一劍，前面花了很長的時間去摸索如何做到藥物性安全性，而且過程必須符合國際標準，才造就了我們現在能夠容易順利地與國際合作。至於為什麼會發展到肺衰竭適應症，這一路走來，有許多專家學者和醫生給予的建議，同時我們也看到空氣污染對人身健康是長久以來的問題，於是決定先從最少藥廠投入的新生兒肺發育不全開始著手，這就是孤兒藥（Orphan drug）。宣捷願意從這裡開始照顧這些小朋友，漸漸發現慢性肺阻塞的病患不少。於是我們把劑量、配方做些許調整，才慢慢把新藥的適應症擴展到成人慢性肺阻塞，現在幾個臨床試驗的效果非常好，開始思考往急性呼吸窘迫適應症發展。我們在還沒有COVID-19的時候就已經朝肺部疾病這條路走。前面該走的路、該做的流程，我們都準備好了，剛好這波COVID-19，讓我們看到這就是急性的症狀，讓我們加速完成任務。 因應疫情需求，宣捷投入間質幹細胞新藥UMC119-06，希望能治療新冠肺炎重症患者。圖/宣捷幹細胞提供 問：這十年來，請問幹細胞有什麼優勢是現在醫療界急需要的？是宣捷能幫忙的？宣昶有答：間質幹細胞大致有三種來源：脂肪、骨隨和臍帶胎盤，年齡最輕的是臍帶胎盤，年齡大的是脂肪跟骨隨。從年齡上來看，優勢就差很多，但是這三種幹細胞在呼吸衰竭上都有臟器救贖的功能，急性病都很厲害，效果不相上下；但是針對慢性病的話，脂肪、骨隨的效果不如臍帶胎盤，因為臍帶胎盤是比較幼稚的組織，擁有比較佳的存活能力以及活性，所以在治療慢性疾病上，臍帶胎盤佔再生絕對的優勢。不管是COVID-19、流感或是其他原因造成的，只要在臟器衰竭的時候，MSC就會去抑制發炎。發炎得越嚴重，MSC對免疫的調節越厲害，這是MSC的特色。當肺在發炎的時候，幹細胞就是非常好的藥物。問：在幹細胞應用益趨廣泛的前提下，宣捷幹細胞未來的布局策略為何？吳世揚答：宣捷在全球布局早就開始了。從我們一開始，就決定要取得FDA認可。在進行FDA認可程序中，我們也開始向國際上專門管理智慧財產的公司尋求好的技術和標的進來。全世界有很多公司或研究單位把研究做出來後，不知道後續的流程該怎麼走下去，這些智財管理公司在全世界去收這些技術，然後進行媒合配對，讓這樣的技術可以真正落實，進而擴大發展。我們現在開始取得國際授權技術進來，比如與香港商Orilitia Biopharma的合作關係也是依循上述方式。宣捷是研發幹細胞新藥的廠商，如何篩選到優質的幹細胞來用，是我們很重要的專利，也是國際廠商為什麼要跟我們合作，並非單看資金或名氣，主要是看上我們有這些專利，能夠讓這個幹細胞新藥技術獲得加乘效果。我們不會只定位在台灣，同時也會洽談合作國際授權事宜。當然，國際廠商也很聰明，一開始也不會全球授權都釋放出來，於是宣捷先談定了東南亞九國授權。宣捷是製藥規格，符合製藥的安全規範流程，除了自主研發專利以外，我們經GTP查核通過，還有ISO17025、美國FDA的幹細胞CMC認證等等。宣捷具備這些條件，國際的技術跟資源才會跟我們合作 我們也藉這個機會往國際踏出去。問：針對國際布局，董事長和總經理如何分工合作？宣昶有答：在宣捷創辦的時候，吳總是宣捷工號前3號員工，是不折不扣的宣捷人。更早的時候，吳總在做醫療器材的騰旺公司，我請他來宣捷開拓做醫療器械業務，宣捷那時候設有醫療器械部。宣捷當時還在摸索核心業務，涉及的業務包涵化妝品、醫療器械、藥品、幹細胞等都有佈局。後來當時的董事長宣明智認為醫療器械和幹細胞需要分拆，所以創立了一個公司─互貴興業，吳總也是互貴興業的創辦人。未來吳總的角色就是把互貴和宣捷將通路及服務都整合在一起，他也會參與國際授權事務。吳總是一個全方位的總經理，對整個醫療相關領域滿了解，往後主要會著墨在業務跟授權這兩大主軸。