(再生醫療3法) 台灣創新 法案先行 強化產業: 春江水暖金先知

全球最貴藥物插旗台灣 石崇良看好產業化前景 3大法案齊發 再生醫療明年會很熱鬧 2021年12月16日文／劉軒彤 根據《財訊》報導，最近，衛福部常務次長石崇良出席各大場合，總會提起「再生醫療三法」，這是3個全新再生醫療法案的統稱，12月即將預告，打算明年一起送立法院審核，「明年會很熱鬧！」談起這些即將改變台灣再生醫療發展的重大法案，石崇良臉上難掩興奮。也難怪石崇良的態度積極！《財訊》分析，過去百年，歐美大廠主導藥物世界，台灣只能被動追著跑，但再生醫療是新興療法，包含了基因治療、細胞治療與組織工程，20年前國際間開始有產品取得藥證，但是迄今也不過70多項，有些還是同一個產品取得不同國家藥證，甚至少數藥證後來被撤銷。也就是說，再生醫療還算一塊處女地，台灣此時加緊腳步，仍有可為。但是，再生醫療是新興的科學，較之過去大家熟知的合成藥物，牽涉更多，傳統的藥物審查法規並不適合。《財訊》報導指出，3年前細胞療法《特管辦法》上路，准許特定醫療院所在合於規定下，執行尚無藥證的細胞治療，幫台灣跨出了一大步。一路催生這個辦法的石崇良說：「《特管辦法》只是初步成果，告訴我們台灣有這個能力，而且做得不錯，可以再往前走。但是往前走之時，法規就要更宏觀，必須有一個完整的專法出來，研發端、產業端、病人端每一個環節都要能管得到。」所謂的完整法規，不出來則已，一問世就推出3個。石崇良坦言，先前大家期待3年都落空的《再生醫療製劑管理條例》，是針對再生醫療特殊性而擬定的專法，基本上有一點EUA（緊急授權）的概念，希望讓完成2期臨床試驗之後的產品，可以「有條件核准」，讓沒有醫療選擇的病人有機會提早使用。「不過這個案子後來觸礁了，因為被批評不夠完整，很多東西沒管到。」所以，石崇良領著團隊，花了將近2年，重新架構完整的再生醫療3法。石崇良解釋，所謂再生醫療3法，第1個叫作《再生醫療發展法》，算是台灣再生醫療的基本法，主要是以國家的政策來支持產業發展，重點在於人才培育、賦稅優免、以及國家細胞庫的建立。「對於難度比較高、製程風險比較高的細胞，或超級捐贈者等特殊細胞的收集，我們希望成立財團法人設置國家級的細胞庫。」

資金先知 業者已搶先布局根據《財訊》報導，第2個法案《再生醫療施行管理條例》，可說是目前《特管辦法》的升級，主要是使用面的管理。「未來大家可能會想趁年輕儲存自己的細胞以備不時之需，所以細胞庫需要管理；再生醫療不是什麼醫院都能做，所以執行端也要管理；而實驗室的製程要管理，此外，病人的權益需要被保障，所以保險也都在這個法案裡面規範。」第3個就是《再生醫療製劑管理條例》，卡關3年的這個法案，因為配套法案成熟，終於要在明年力拚過關。石崇良表示，這個法案是管理產品端，希望能因此幫助產品加快量產，量產才會自動化；另外，目前再生醫療以自體細胞為主，但是未來一定會走向異體細胞，自動化與異體化，價格才能下降。「現在大家都說再生醫療是富人醫療，這個我承認，但是有這些人的貢獻，才能走出第一步，下一步要朝向產業化發展，產業化之後成本才能下降，才能真正擺脫富人醫療。」石崇良接受《財訊》採訪時，進一步指出。價格下降這件事，的確是再生醫療發展的一大關鍵。目前全球再生醫療產品仍以自體細胞為多，頗為昂貴，以台灣《特管辦法》通過的癌症細胞療法為例，動輒百萬元起跳；而全世界最貴的藥物是一款基因療法，定價212.5萬美元將近6000萬元新台幣，也是屬於再生醫療的範疇。不過，根據《財訊》報導，這些都有望在法規更為成熟下，朝產業化、量產的方式邁進，目前全球已有將近3000個與再生醫療相關的研發已經處於臨床試驗階段，而台灣的再生醫療3法，有助於展現政策決心，幫助台灣加速進入賽道的領先群。春江水暖資金先知，高度敏感者已經搶在政策前動作了！日本日立集團與三顧合作在台灣設立亞洲最大自動化細胞工廠是其一，最近三顧股價也默默的上漲；旅美生技教父楊育民領軍的育世博，主攻細胞免疫療法，3輪募資也吸引包括郭台銘、陳賢哲等台灣科技富豪的入股。更重要的一點是，從未核准過任何再生醫療產品的食藥署，竟在疫情期間，默默地核發兩張藥證，而且都曾經是國際醫藥新聞頭條的再生醫療產品。

名藥插旗 有利於接軌國際第1個是去年12月底核准的Zolgensma（諾健生靜脈懸液注射劑），就是在美國一劑定價將近6000萬元的全世界最貴藥物，不過，這個基因療法是針對脊髓性肌肉萎縮症，屬於罕見疾病；相較起來，近期拿到藥證的Kymriah（祈萊亞靜脈輸注用懸浮液），是全世界第一款CAR-T自體免疫細胞療法、一次療程就超過千萬元，主要針對血液癌症，在細胞治療界相當具備指標意義。《財訊》報導指出，這兩項藥物，皆出自諾華藥廠，前幾年首次拿到美國FDA（食品藥物管理局）藥證時，被視為再生醫療的里程碑。國際藥廠不計成本插旗，頗有擴張領土、先搶先贏的戰略，尤其台灣的醫療施行技術極佳，得以輻射到亞洲的市場。「這次國際名藥壓境，顯見政府在再生醫療的法規及未來產業政策上，已經準備接軌國際了。」一位業界人士表示。石崇良則表示，再生醫療相關政策有設下一些里程碑、訂了很多辦法，「但是很多路都沒走過，大家都在邊做邊學。」這次默默地通過兩張指標性藥證，代表政府開始有審查再生醫療產品的經驗，真正往前跨了一步，搭配明年再生醫療3法準備送進立法院，台灣再生醫療產業果真如石崇良所言，會愈來愈熱鬧。…（本文出自《財訊》雙週刊648期）