邱文達指示….加速罕藥(eculizumab)納入給付

健保局速審PNH藥【2011/11/22 聯合報】本報昨天獨家報導，罹患「陣發性夜間血紅素尿症」（PNH）罕見疾病的患者，因廠商即將停止免費供藥，健保卻未給付新藥，有斷藥之虞；府院對此高度關切，衛生署長邱文達因此指示健保局，加速這項藥品納入給付作業。 代理該藥品進口的藥商指出，這種藥能透過抑制C5補體來阻止溶血，有效減輕症狀、減少輸血，提高PNH病人的存活率，但因全世界的病患人數少，加上屬於生物工程製劑，所以非常昂貴。 藥商表示，面對這類孤兒用藥，美國、澳洲、歐盟各國均由政府全額補助病患使用；該公司基於人道救援，兩年前無條件提供國內病患使用，迄今五名患者的藥費已達數千萬元，實在無法再免費供應下去。他表示，今年五月向健保局申請納入給付時，即已自動降價，每劑不到廿萬元。 對此，國民健康局局長邱淑媞表示，昨天一早府院高層就表達關切之意，署長邱文達也指示各單位要以病患為第一優先，在健保納入給付之前，衛署國健局及食品暨藥物管理局將協調廠商延長供藥時間，必要時則尋求其他財源，包括依「罕見疾病醫療補助辦法」的相關規定提供經費補助，絕不讓病人中斷治療，讓家屬承受高額自費負擔。 健保局長戴桂英也說，根據該局初步瞭解，每名病患使用eculizumab的新藥，一年就高達上千萬元；但基於照顧弱勢病患，該局會儘快把這類新藥排入新藥審查議程。