JAKAVI(捷可衛 Ruxolitinib) 諾華 台灣上市 首部曲 (骨髓纖維化) !!

全新口服標靶藥物可降低死亡率達5成 成功縮小脾臟達3成5 一位骨髓纖維化病患脾臟長期腫大造成壓迫，無法自行站立行走、嚴重影響日常生活，食慾一蹶不振，長期下來由於苦無藥物可醫治，最後轉為急性血癌而過世。第一個針對骨髓纖維化研發的口服標靶藥物-捷可衛JAKAVI(Ruxolitinib)於今年9月獲得衛生福利部核准上市，較傳統治療方式可降低死亡風險達52%，有效縮減脾臟體積達35%，幫助台灣骨髓纖維化患者重拾美好人生，延長存活率。台北馬偕醫院血液暨腫瘤科主治醫師張明志說明，骨髓纖維化(Myelofibrosis，簡稱MF)是一種罕見的造血功能紊亂疾病，即骨髓已被纖維化，造血細胞沒有辦法在骨髓裡生長，所以必須轉換到其他組織如脾臟及肝臟扛起部份造血責任，造成這類病患最常出現脾臟腫大後引起的內臟壓迫症狀，疾病進展更甚者可轉型為急性白血病危及性命。根據統計，每10萬人當中，就有0.5~1人患有骨髓纖維化3，好發年齡為50~80歲3，且男女性的病發機率相等，患者大多會產生骨髓結疤（纖維化）、脾臟腫大，以及相關併發症狀如疲憊、失眠、發燒、盜汗、皮膚搔癢、骨痛、腹部不適與體重下滑等，嚴重影響生活品質與工作表現。罹患骨髓纖維化的患者早期沒有明顯症狀、不易確診，病患多因貧血及血小板持續減少就醫檢查後才發現是骨髓纖維化。張明志醫師表示一直以來都沒有專門的治療藥物，骨髓移植是此病唯一的治癒方式，但是成功機率低，更會引起多種併發症，造成病患存活率低。嘉義長庚醫院內科部副主任陳志丞醫師表示，由於骨髓纖維化被認定與JAK1和JAK2訊息傳導途徑失調有關，目前有全新口服標靶治療藥物-捷可衛JAKAVI(Ruxolitinib)獲衛福部核准上市，藉著抑制JAK1及JAK2有效治療骨髓纖維化，核准之適應症為："適用於治療International Working Group (IWG) Consensus Criteria中度風險-2或高風險之骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化、真性紅血球增多症後骨髓纖維化或血小板增多症後骨髓纖維化"。根據兩項共超過500位患者、為期3年的臨床試驗（COMFORT-I及II）證實捷可衛JAKAVI(Ruxolitinib)能降低死亡風險達52%，且超過4成的受試者在半年內有效縮減脾臟體積達35%以上，並大幅改善骨髓纖維化相關症狀如食慾低落、疲憊、失眠、發燒、盜汗、體重下滑、搔癢、肌肉和骨骼疼痛、活動力降低等症狀。骨髓纖維化為一慢性病程，陳志丞醫師指出，曾有患者由於早期無明顯症狀而忽略治療，再加上之前沒有標靶藥物可以治療，最後引發併發症過世；臨床觀察也有一位70多歲骨髓纖維化的病患脾臟長期腫大，症狀最嚴重時腫大至20公分、無法行走，甚至連站立都有困難，三餐常常只吃了兩口就沒有胃口，半年內體重從50公斤下降至44公斤，疲倦、失眠、盜汗等症狀接踵而至，而服用新藥後兩周內脾臟即有效縮減5成，三個月後外觀已幾乎看不見脾臟腫大的症狀，現在已能自行下田工作且精神狀態良好。醫師提醒，早期若能妥善治療，可有效縮減脾臟大小，改善食慾與行動能力，換來良好的生活品質，也不須因為失眠或疲倦等症狀而影響工作表現。