治療Degos disease,惡性萎縮性丘疹病/ Soliris 一針20萬

救救她！打7針已花140萬　5歲女童腦中風申請罕病被駁 2015年04月1日 18:27 東森新聞記者江筱惠、謝宗樺／台中報導台中一名5歲的劉小妹妹劉欣妮罹患「惡性萎縮性丘疹病」，去年11月發病之後多次腦中風，頭部動了2次大手術，四肢癱瘓只能躺在病床上，但家屬想申請罕見疾病卻碰壁，讓劉爸爸劉侑霖不能接受。治療女兒的病，藥劑一針要20萬，每個月得花上40萬，3個半月打了7針已經花掉140萬元，劉爸爸保護女兒的決心相當堅定，他說就算是賣房也要救女兒。劉媽媽對著女兒說，「妳做得很好，左手有力氣了。」四肢癱瘓的劉欣妮躺在病床上，只能靠著鼻胃管進食，年僅5歲飽受病痛折磨，看在父母眼裡很心疼，半年前女兒還好好的，還能坐在餐桌上撒嬌，跟爸媽鬥嘴鬧脾氣，或是對著鏡頭大方賣萌，哼歌跳舞秀自己，但這一切全在去年11月發病後變了調。劉侑霖說，「發病下來，一開始只是左眼打不開，接著很快，到了12月四肢就癱瘓了。」生病之後劉欣妮多次腦中風，腦部開了2次大手術，經醫生診斷是惡性萎縮性丘疹病，但這種病全球不到300例，劉侑霖想申請罕見疾病卻碰壁，治療藥劑Soliris一針就要20萬元，每個月得打上2針，等同於他8個月的薪水，3個半月下來已經花了140萬，家中生計陷入困難。劉侑霖說，「（發病後）最久可能可以（存活）8、9年，快則可能隨時……（死亡）。」依據國民健康署申請罕見疾病條件，萬分之一的盛行率是必要門檻，還得通過審查會議，而且不得有人為外在以及後天因素影響，也不可以是癌症。劉侑霖說，「我們都符合（申請文件），然後我們就沒辦法理解，為什麼國健署把我們打回。」衛服部國健署婦健組組長陳麗娟回應，「後續的流程，小會審查完之後，才會進大會去做審議跟確認。」不能申請罕見疾病，也無法領重大傷病證明卡，得自行負擔藥費，一針20萬的藥劑是筆沉重的開銷，為了照顧女兒，太太留職停薪，家中只剩一份薪水，可是劉侑霖說，他賣房也要救女兒，現在最重要的就是希望女兒的病能盡快正名，用更充沛的醫療資源，拯救女兒的健康。

救罕病女1針20萬 父母陷困境求援 2015/4/1台中五歲女童劉欣妮罹怪病「惡性萎縮性丘疹病」，父母爭取將該病納入罕見疾病爭取醫療補助，被國民健康署否決。為救獨生女，必須施打一針二十萬元的Soliris藥劑，三個月花掉一百四十萬元，擔心無以為繼。國健署說，該病用藥臨床經驗有限、暫不納入罕病，若醫師可提出用藥後實證，六月底審議將討論是否納入。