生技雙傑 搶罕見兒科病商機 2017-07-03 01:41 經濟日報 記者黃文奇/台北報導 藥界金牌夯,美國罕見兒科疾病優先審查憑證(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher,簡稱RPDPRV憑證),台灣兩生技廠志在必得。台微體總經理葉志鴻表示,公司已經有美國FDA「罕見兒科疾病用藥」認定,有信心為公司拿下RPDPRV憑證,為台灣生技界爭光。此外,近日因生技月契機回台的Synlogic創辦人盧冠達也透露,該公司正在布局RPDPRV憑證,該公司旗下的尿素循環障礙(UCDs)藥品SYNB1020,已經取得美國食品藥物管理局(FDA)的孤兒藥認證,下一步,也要要搶「罕見兒科疾病用藥認定」,爭取RPDPRV憑證的入場券。RPDPRV憑證為何稱為「藥界金牌」?業界指出,取得此證的公司可將十個月以上起跳的藥品審查期縮短至六個月。更特別的是,該憑證並不限定取得的公司使用,換言之,取證的公司可以將之轉賣,2015年8月,先前取得此證的United Therapeutics Corp.便以3.5億美元(約新台幣105億元)將憑證轉賣予AbbVie。再進一步說,拿到上述憑證的公司,價值立增百億。不過,在取證之前,還要先拿到「罕見兒科疾病用藥認定」,對此,台微體已經搶得先機。台微體自行研發產品TLC178,已獲得美國FDA認可成為治療橫紋肌肉瘤(RMS)罕見兒科疾病用藥,此疾約占兒童癌症的3到4%,在美國每年約有350個新增病例,尤其好發於青少年族群,其中一半患者年齡低於十歲以下。至於Synlogic,該公司是旅美電機暨生醫專家盧冠達所創辦,聚焦合成生物學、基因編輯等技術,應用於微生物的改造,達到治療疾病的目的。簡而言之,Synlogic的技術就是,透過編輯細菌的DNA,改變細菌的特性,讓細菌可以在人體內工作,治療特定疾病。其中,SYNB1020是Synlogic進度較快的產品之一,這是一種新型生物合成生物藥,其中一個主要的適應症是「尿素循環障礙」(UCDs)。UCDs是一種罕見的遺傳疾病,有部分兒童罹患此症,患者體內由於缺乏某種酵素,無法分解「氮」,而氮堆積體內會產生氨毒,進一步導致「高氨血症」,輕者有認知或行為障礙,重症則可能死亡。盧冠達說,Synlogic的SYNB1020是透過改造細菌,以吞食UCDs患者體內的氨,目前已經進入臨床一期試驗,未來則會以錠劑、口服的方式推出。 生醫金童、神童,搶美國藥界金牌。今年生技展的兩大亮點,一個是盧冠達所創辦Synlogic,另一家,則是由葉志鴻所領軍的台微體,雙方的產品近期都接力獲得美國食品藥物管理局(FDA)的孤兒藥、罕見兒科疾病用藥認證,熠熠生輝。 盧冠達是鈺創科技董事長盧超群之子,父子均是電機領域的翹楚,而盧冠達在取得麻省理工學院(MIT)電機與生醫工程博士後,又赴哈佛大學(Harvard University)取得醫學博士學位,自幼表現傑出,堪稱科學領域的神童。盧超群得意的說,盧冠達在台灣美國學校唸書時,不僅功課好,還獲選當屆最受歡迎人物,人緣也好。葉志鴻則是土生土長台灣小孩,他在美國唸的是柏克萊大學(U.C.Berkeley)建築系,畢業後轉進美國金融圈,熟稔美國生醫產業界的運作,37歲之際獲台微體創辦人洪基隆賞識,擔任台微體總經理,由於擅長募資被譽為生技金童。葉志鴻、盧冠達所學背景不同,但卻殊途同歸,投入生醫領域並創業,都是在不到40歲就頭角崢嶸,他們還有一個共通的特點,都是來自台灣的頂尖人才。其中,葉志鴻擅長分析生醫產業的趨勢與發展,在台灣領導台微體打世界盃,多次獲得美國投資界的認同,此次美國生技展,葉志鴻還受邀上專業財經媒體開講,堪稱台灣之光。
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