中研院 授權小分子 (國璽): 多發性硬化症的治療

國璽集團投入罕見疾病細胞治療新藥開發　進駐契約正式簽訂 記者季大仁／新竹報導 2019-05-31國璽集團今年初與中研院授權「利用小分子重編程體細胞產生少突膠質譜系胞」技術，該技術以高通量篩選平台，分析出可將皮膚纖維細胞分化為少突膠質細胞（Oligodendrocyte）的小分子藥物，初步結果證實只需三天便可達到70％分化率，有機會應用於多發性硬化症的治療。國璽集團31日與國家生技研究園區創服育成中心簽訂進駐契約，正式成立國家生技園區先進醫療產品實驗室，加速多發性硬化症細胞治療新藥研究與開發。多發性硬化症是一種與自體免疫系統異常相關的罕見疾病，實際發生的原因不明，常會造成中樞神經系統慢性發炎，造成神經髓鞘 (Myelin) 受到破壞，以至於神經訊息傳遞變慢甚至停止。此外，在受損髓鞘的修復過程中，神經膠質細胞會過度增生而硬化，使患者出現痙攣、無力、麻木與刺痛等症狀，隨著病程的進展，病況會持續復發並惡化。統計至2013年全球患病人數已達到約230萬人，盛行率以北美最高。此疾病在台灣目前屬於罕見疾病，2016年就診人數約為2千5百人，然而，這些患者的治療僅能利用藥物減少症狀與減慢疾病進展，並未有有效的藥物可以治癒。國璽申請進駐國家生技園區成立「國家生技園區先進醫療產品實驗室」，將透過國璽「醫藥級幹細胞製劑生產技術平台」技術進行製程開發，結合國家生技園區內包括：國家實驗動物中心、生物技術開發中心、衛生福利部食品藥物管理署等資源，凝聚產、學、研及法規之專業，開發出符合臨床治療規格的藥物，滿足未被滿足醫藥需求。國璽集團的「醫藥級幹細胞製劑生產技術平台」，將人類幹細胞採集、分離、培養、包裝、檢驗、運送及應用程序標準化，所有過程均符合人體細胞組織優良操作規範，目前已成功推動三項幹細胞新藥 (肝硬化幹細胞新藥清肝淨-GXHPC1、腦中風幹細胞新藥思益優-GXNPC1、退化性關節炎新藥軟實立-GXCPC1) 進入人體臨床試驗。目前，國璽在新竹生物醫學園區也正在建置PIC/S GMP規範之幹細胞製劑藥廠，透過連結國家2大生物醫學領域的重點園區聚落，國璽將在台灣生技廊道建立世界級幹細胞新藥開發核心，邁向全世界。

開發罕見疾病細胞新藥　國璽進駐國家生技園區成立先進產品實驗室 大成報 (2019-05-31 14:53) 【大成報記者羅蔚舟／竹科報導】國內幹細胞生醫科技領導大廠國璽集團(證券代號：6704)，現正積極透過上中下游策略結盟擴大營運版圖。國璽今(5/31)日與國家生技研究園區創服育成中心(以下簡稱國家生技園區)簽訂進駐契約，正式成立國家生技園區先進醫療產品實驗室，全力投入加速研究與開發「多發性硬化症細胞治療新藥」。國璽集團今(2019)年初與中研院授權「利用小分子重編程體細胞產生少突膠質譜系胞」技術，該技術以高通量篩選平台，分析出可將皮膚纖維細胞分化為少突膠質細胞（Oligodendrocyte）的小分子藥物，初步結果證實只需三天便可達到70％分化率，有機會應用於多發性硬化症的治療。 國璽董事長莊明熙指出，為了臨床應用的推動，國璽申請進駐國家生技園區，並成立「國家生技園區先進醫療產品實驗室」，將透過國璽「醫藥級幹細胞製劑生產技術平台」技術進行製程開發，結合國家生技園區內包括：國家實驗動物中心、生物技術開發中心、衛生福利部食品藥物管理署等資源，凝聚產、學、研及法規之專業，開發出符合臨床治療規格的藥物，滿足未被滿足之醫藥需求(Unmet medical need)。莊明熙董事長指出，多發性硬化症是一種與自體免疫系統異常相關的罕見疾病，實際發生的原因不明，常會造成中樞神經系統慢性發炎，造成神經髓鞘(Myelin)受到破壞，以至於神經訊息傳遞變慢甚至停止。多發性硬化症在台灣目前屬於罕見疾病，2016年就診人數約為2千5百人，這些患者的治療僅能利用藥物減少症狀與減慢疾病進展，並未有有效的藥物可以治癒。國璽集團的「醫藥級幹細胞製劑生產技術平台」，將人類幹細胞之採集、分離、培養、包裝、檢驗、運送及應用程序標準化，所有過程均符合人體細胞組織優良操作規範，目前已成功推動三項幹細胞新藥 (肝硬化幹細胞新藥清肝淨-GXHPC1、腦中風幹細胞新藥思益優-GXNPC1、退化性關節炎新藥軟實立-GXCPC1) 進入人體臨床試驗。目前，國璽在新竹生物醫學園區也正在建置PIC/S GMP規範之幹細胞製劑藥廠，透過連結國家2大生物醫學領域的重點園區聚落，國璽將在台灣生技廊道建立世界級幹細胞新藥開發核心，邁向全世界。