藥華新藥三期臨床計畫 FDA點頭！明年同步申請歐、美藥證 鉅亨網記者張旭宏 台北 2014-07-24 09:10 新藥廠藥華醫藥(6446-TW)宣布，旗下自行研發的長效型干擾素P1101，用於做為治療真性紅血球增生症（PV）的新藥已獲美國FDA同意通過三期臨床試驗申請，FDA並且同意可透過實地審查歐洲的人體試驗資料與未來遞交給歐洲藥物管理局(EMA)的三期人體試驗結果，直接向FDA申請新藥上市許可。藥華藥表示，FDA是全球最具影響力的醫藥審核單位，卻核准接受在歐洲進行第三期臨床試驗計畫，此舉開創了台灣生技史上先例。 藥華醫藥總經理林國鐘表示，這是值得驕傲的時刻！11年前，P1101只是個製造出單一成份長效型干擾素的簡單想法，在歷經許多波折，一步步克服跨國合作的種種障礙後，11年後，P1101以台灣第一個本土新藥，成功打進EMA、FDA三期臨床試驗，堪稱台灣新藥之光。 林國鐘指出，當初曾同時向台灣、加拿大、美國等三地申請臨床一期人體試驗，而P1101的一期人體臨床試驗雖於加拿大完成，卻是由台灣衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）領先美國FDA與加拿大，成為第一個核准通過一期臨床的國家，顯示台灣TFDA的新藥審查速度和專業知識不亞於FDA。 2009年藥華醫藥將P1101用於治療PV的新藥，授權奧地利AOP公司進行EMA二期臨床試驗，也同時爭取到EMA、FDA的孤兒藥資格認定，經標準嚴格的德國醫藥審核單位化學製造與監控(CMC)稽查通過，再進入EMA三期臨床試驗的挑戰。 林國鐘進一步指出，由於目前尚無有效治療PV的藥物方式，且相較同類型臨床競爭藥物，P1101的試驗效果更佳，有機會成為治療PV的一線用藥，今年6月18日向美國FDA提交長效型干擾素P1101用於治療PV的三期臨床試驗申請文件，如今業已獲得FDA核可按計畫進行，並接受在歐洲進行之第三期臨床試驗計畫。此舉代表，藥華醫藥將是台灣第一家不用在美國境內做三期人體臨床試驗，就可逕行向FDA申請新藥上市許可的新藥公司。 林國鐘強調，未來藥華仍有兩大挑戰要面對，一是同步在歐洲、美國申請新藥查驗登記(BLA)，另外是要通過美國FDA的查廠認證。根據公司規劃，適用於PV的P1101歐洲臨床三期自去年9月起開始收案，目前進度良好，預計明年年中即可同步在歐洲、美國申請新藥查驗登記(NDA)，屆時台灣第一個自主研發的蛋白質新藥，有機會在歐、美同步上市銷售。
藥華總座林國鐘：藥華要當中橡第二 ‧理財周刊 2014/07/17 P1101用於適應症PV的藥證，歐洲三期臨床預計九月底以前收案完成，明年七月向歐盟及美國FDA提出藥證申請。科技事業證七月初正式送件，預估2015年上櫃。 【撰文／陳怡婷；攝影／鄭暐琪】 藥華醫藥(6446)自行研發治療真性紅血球增生症（Polycythemia Vera，簡稱PV）的新一代長效型干擾素P1101，自去(2013)年九月在歐洲展開第三期臨床實驗後，目前已有重大進展，不但在今年六月的「2014北美生物科技產業展」中，與國際醫藥大廠就P1101未來上市的行銷合作模式有了深入接觸外，P1101也正式進軍美國市場，直接啟動三期臨床試驗。
若歐拿證 美也勢在必得 藥華總經理林國鐘指出，由於P1101已取得美國FDA的孤兒藥資格認定，且FDA也傾向同意透過實地審查歐洲的人體試驗資料與未來遞交給歐洲藥物管理局（EMA）的三期人體試驗結果，直接向FDA申請新藥上市許可。 簡而言之，藥華的P1101若是在歐洲臨床實驗三期通過，美國FDA可直接同意申請新藥上市，預料此舉將大幅節省公司在美國的三期臨床試驗成本，並有助加速P1101新藥在歐洲、美國二地的同步上市。 P1101是藥華自行研發出的新一代長效型干擾素，2009年將適用於治療PV的歐洲臨床與銷售授權給奧地利AOP孤兒藥公司（AOP Orphan Pharmaceuticals），藥華則收取里程碑金與上市後的銷售權利金。前年AOP完成二期人體實驗，並於同年底的美國血液學年會（ASH）發表研究結果論文，證明病患接受治療一年後的有效率達90％。去年九月隨即展開第三期人體實驗，預計今年底前可望完成收案，2015年起依據AOP公司與歐洲藥物管理局(EMA)達成的協議，同意以治療六個月的人體試驗結果，不需做期中分析（Interim analysis），即可向EMA申請新藥許可。若一切順利，藥華最快在2016年間即可享有第一筆銷售權利金的挹注，所以說藥華有機會成為中橡第二也不為過！本刊這次特別專訪到藥華總經理林國鐘，以下是訪談概要： 若一切順利， 藥華最快在2016年間即可享有第一筆銷售權利金的挹注，所以說藥華有機會成為中橡第二也不為過 《理財周刊》(以下簡稱問)：請問總經理，當初是如何接觸到AOP並且結盟成為合作夥伴？ 林國鐘答(以下簡稱答)：大概是六、七年前，我和公司幾位幹部一起到德國法蘭克福參加歐洲藥品展，攤位前面突然來了一個外國人，拿著AOP公司執行長的名片，說他想要買藥華的干擾素，當時我心裡還想，這家AOP到底是什麼公司？是真的嗎？
結盟ＡＯＰ開始孤兒藥之路 然後，那年的年底，我們又去海德堡參展，AOP執行長Rudolf Widmann(魏曼)博士又來了，充滿誠意和堅定的態度打動了藥華，於是我就跟他說，「我們如果真的要合作，您就先來台灣參觀一下，讓彼此有更深的了解吧！」沒想到，我們和AOP的緣分就是這樣建立起來了！
Q：與AOP合作後，P1101主要研發轉以治療真性紅血球增生症（PV），PV是什麼樣的罕見疾病？雖是孤兒藥，但我們有競爭對手嗎？若以孤兒藥申請，PV的市場規模有多大？ A： 所謂PV，即是骨髓造血細胞長期不正常地製造過多的紅血球細胞，造成血液過於黏稠，常伴隨白血球與血小板數量也增加，所以患者的臉部和肢體末端發紅，嚴重者會出現血管、神經併發症出血、梗塞等症狀。目前治療方式，多半是定期放血或使用藥物Hydroxyurea或 Pegasys，不過這些都沒有經過FDA核准，甚至有四分之一病患無法採用目前的治療方法。 在雙方洽談順利下，AOP在2009年終於取得P1101的授權，並將原本研發重心放在肝病的P1101，轉而應用於PV，這是一個較罕見的孤兒藥，但即便是孤兒藥，全球PV患者也有將近五十萬人，其中歐洲占了十五至二十萬人，美國也有十五至十六萬人。 藥華的合作夥伴AOP是奧地利專業孤兒藥公司，也是藥華新藥P1101能夠取得重大進展的關鍵夥伴。回憶與AOP的合作，我也覺得這過程充滿了機緣巧合。如今，P1101在歐洲的三期臨床預計九月底以前收案完成，預計明年七月向歐盟的歐洲藥物管理局及美國FDA提出藥證申請。這一路真的很幸運！ 說到競爭對手，目前大概就是諾華的新藥Jakafi以PV三期臨床試驗數據，已於今年提交其補充新藥申請（sNDA），以Jakafi來說，一年的治療費用約十二萬美元，潛在市場規模約十億美元，目前正在研究訂價策略，相信在價格方面藥華可以比Jakafi更有競爭優勢。
Q：貴公司PEG長效型α干擾素藥物P1101可用於PV、C肝I、II以及B肝(見左頁圖)，而目前P1101的多項適應症中，用於PV已進入臨床三期，是進度最快的，而P1101的另一項重要應用為肝炎，其中Ｃ肝進度較快，預計今年第三季將進入台灣三期臨床實驗 (收案地區包括台灣、大陸、韓國…等)，可否請總經理談談肝炎這塊的布局和規劃？ A：C肝治療趨勢其一為降低干擾素的副作用，其二則為開發新藥物以「縮短療程、提高治癒率，或取代高副作用的干擾素」，目前歐美大廠開發中、剛上市的藥物皆以後者為主要訴求，加上市場已有 Pegasys、Peg-intron 改良型干擾素，由於以PEG IFN攻歐美的難度相當高，所以P1101目標先鎖定亞洲市場，而亞洲Ｃ肝最大市場為中國大陸，是屬於比較封閉的藥物市場，無法與國際接軌，所以我們目前布局中國的模式，把專利放在香港，在香港和中國團隊合組公司，公司再將藥華的專利授權過去，成立子公司，這是必須這麼做的，外面卻有人說這是炒股，真的很冤枉！
A Randomized, Open-label, Multicenter, Controlled, Parallel Arm, Phase III Study Assessing the Efficacy and Safety of AOP2014 vs. Hydroxyurea in Patients With Polycythemia Vera PSI CRO Launches a Global Phase III Rare Disease Trial Posted on: 22 Jul 14 PSI CRO a full-service contract research organization announced today the launch of a new global study in Polycythemia vera in collaboration with AOP Orphan. PSI is setting up this 100-patient open-label multicenter study at 45 sites across 13 countries globally. The new project is a result of a successful collaboration on an earlier phase III study of 250+ patients in Polycythemia vera that PSI is managing for AOP Orphan globally. The study is enrolling right on time.
About Polycythemia vera: Polycythemia vera (PV) is a Rare Disease of the blood-building cells in the bone marrow primarily resulting in a chronic increase of red blood cells (erythrocytes) thereby having an adverse impact on blood rheology. Circulatory disorders such as thrombosis and embolism as well as malignant transformation to myelofibrosis or leukemia are possible outcomes of the disease. With proper treatment the majority of PV patients have a near-normal life expectancy.
About AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan): AOP Orphan is a multinational Austrian company with a strong focus on clinical research development and distribution of medicines for rare and complex diseases. Supplying patients and medical specialists with such medication requires the provision of extended services. Big global companies encounter frequent problems in serving such market segments optimally a fact reflected in the rapid growth of AOP Orphan as we provide individualized and customized services to meet and accommodate for the needs of physicians and patients. AOP Orphan provides its services across all Central Europe Middle East & Asia. Currently AOP Orphan is concentrating on orphan and complex diseases in hematology / oncology cardiology pulmonology intensive care medicine neurology and psychiatry. www.aoporphan.com
About PSI CRO AG: PSI is a privately-held full-service contract research organization (CRO) operating globally with 1400 staff worldwide. PSI positions itself as a no-nonsense CRO capable of saving pharmaceutical sponsors millions of development dollars by consistently meeting clinical trial timelines. PSI's global reach supports the operations of clinical trials across multiple countries and continents. Global headquarters are located in Zug Switzerland at 113a Baarerstrasse 6300. www.psi-cro.com
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