hiPSC人工誘導幹細胞技術 加速心臟衰竭藥物臨床化 !!

港大研人工誘導幹細胞技術　加快藥物測試 撰文：陳澔琳 2018-04-18 12:14 罕見遺傳病素來難被前線醫生診斷，即使病人能確診，有時難以找到相應藥物對症下藥。香港大學醫學院研究團隊成功從罕見遺傳心臟病患者身上，製造人工誘導多功能性幹細胞（hiPSC），繼而轉化成心肌細胞，在臨床前期代替病人作藥物測試和篩選，預測患者的疾病風險、藥後和治療反應，提高治療效率。港大醫學院內科學系臨床教授蕭頌華今（18日）解釋新技術，指主要應用於心臟核纖層蛋白病之上，屬遺傳心臟病之一。患有此基因病變的病人在年輕時並無任何病徵，直到30至40歲才逐漸開始出現心跳變慢等問題，需要安裝心臟起搏器；50歲後患者會出現中風、心臟衰竭甚至突然猝死。 研究團隊嘗試為三個患病家庭共15人，抽取皮膚組織培育幹細胞，遂將細胞轉化為心肌細胞，從而作藥物檢測，測試病人對不同藥物的反應。團隊發現一種用以抑制另一遺傳病——杜興氏肌肉營養不良症的藥物，對當中一個家庭的細胞奏效，能恢復八至九成細胞生產基因蛋白的能力，及改善心臟肌肉跳動，心跳可回復與常人相若。團隊稱已接觸藥廠希望引入藥物，申請為病人進行臨床試驗。蕭頌華：技術可減測試樣本　加快臨床試驗 蕭頌華表示，此技術可減少所需的測試樣本，加快藥物的臨床試驗進度，找到合適、甚至「風馬牛不相及」的藥物作治療，期望日後可廣泛使用此技術，應用於各種罕見遺傳病之上。