從標準化到產業化，中國免疫治療細胞製品的披荊斬棘 藥時代2018-05-16 作者 IGC組委會 隨著全球兩款CAR-T細胞產品的接連獲批上市，2017年末，CAR-T細胞免疫療法正式引爆了中國醫藥圈。截止到目前，南京傳奇、銀河生物、上海恒潤達生、科濟生物、博生吉安科、上海明聚生物、優卡迪、恒瑞源正、藝妙神州、重慶精准生物以及斯丹賽等11家公司15個品種的CAR-T細胞免疫療法已經獲得了CFDA的臨床試驗申請受理，這一突破性技術在國內持續多年的研究的商業化路徑越來越清晰可見。然而，隨著免疫治療細胞產品的生產進入工業化，面臨著產品標準化、規模化生產的挑戰。唯有標準化與規模化生產的藥品才能滿足人類維護生命與健康的要求。7月6-7日的第二屆中國國際免疫&基因治療論壇（IGC China）特設細胞免疫治療產業化分會場，將帶給您權威解答！
細胞製品的標準化探索 2017年12月22日CFDA發佈《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》，正式標誌著細胞免疫治療由"第三類醫療技術"向"藥品"監管的過渡。只有確立了安全、規範、穩定、可追溯的行業規範，才能從源頭保證整個CAR-T細胞治療產業的規範性和安全性。中國醫藥生物技術協會醫藥生物技術臨床應用專業委員會組織起草了《嵌合抗原受體修飾T細胞（CAR-T細胞）製劑製備品質管制規範》，並向行業徵求意見。指導原則特別對安全性研究、致瘤性/致癌性研究、品質控制、生產過程等事項做出了解釋及要求，彰顯出CFDA 對於細胞治療安全性的審慎態度。來自前FDA臨床前資深審評官員、上海景澤生物技術有限公司CSO陸金華博士、原FDA高級資深臨床審評官員姚毅博士將與會IGC China，將結合他們多年FDA工作經驗，及中美監管比較，帶來細胞免疫治療的臨床前與臨床研究和審評的要點解析。細胞的CMC藥學研究、製備工藝與品質控制的標準化探索與體系建設，是藥品走向市場的基礎保證。來自中國食品藥品檢定研究院的細胞資源儲藏及研究中心袁寶珠主任將在IGC China大會上針對於細胞產品品質控制與產品研發的趨勢進行解讀；來自全球領先細胞療法公司Juno Therapeutics的首席CMC法規與戰略負責人Michael Covington 將就"滿足免疫治療細胞產品CMC與GMP生產規範的品質體系建設"帶來領先企業實踐。
陸金華姚毅 上海景澤生物技術有限公司 CSO原美國食品和藥品管理局（FDA）高級資深臨床評審官
袁寶珠Michael Covington 中檢院細胞資源儲藏及研究中心主任Juno首席CMC法規與戰略負責人
細胞製品的產業化破局 作為一種高端定制細胞療法，CAR-T的技術門檻不僅存在於研發階段，對生產、存儲和臨床應用也有極高的要求。只有保證高品質的生產、運輸和臨床應用，才能使癌症患者獲得最佳治療，CAR-T公司才能將技術轉化成企業利潤。受到新加坡政府大力支持的來恩生物醫藥Lion TCR于2017年建立了用於TCR-T開發與製造的 GMP 潔淨車間。其聯合創始人兼CEO李烈濤博士將在IGC China帶來他們從實驗室到工業化過程中產業化策略和方法；由複星醫藥和美國生物科技新貴Kite Pharma公司合資的複星凱特生物科技公司建立起了2000平方米的GMP 細胞製備工廠，其總裁王立群博士將帶來他們的CAR-T 生產的工藝驗證和品質研究的領先實踐經驗。《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》指出，研究者應不斷優化製備工藝，減少物理、化學或生物學作用對細胞的特性產生非預期的影響，儘量達到自動化、全封閉的生產。隨著CAR-T細胞藥物通過審批進入市場，行業對自動化CAR-T細胞製造有了更為強烈的需求。博生吉安科細胞技術有限公司已有原工廠2000 平方米，將計畫與德國默天旎共建新廠，其董事長兼CEO楊林博士將在大會上分享他們在自動化設備製備生產CAR-T細胞製品中的應用案例。
李烈濤王立群 廣州來恩生物醫藥有限公司聯合創始人及首席執行官複星凱特生物科技公司總裁
楊林 博生吉安科細胞技術有限公司董事長兼CEO
細胞製品的創新開發 截至2018 年4 月，中國有158 個在Clinicaltrials 上註冊的試驗，以微弱差距僅次於美國，排名全球第二，大幅領先歐洲和日本。中國公司不僅在靶向CD19、CD20 的傳統CAR-T 臨床試驗中成績不菲，治療新適應症的靶向BCMA、GPC3 CAR-T 研發進度也處於全球領先地位，已成為全球CAR-T 產業焦點。除了CAR-T, CRISPR/Cas9 在細胞基因編輯中的應用也成績斐然，多靶點CAR-T 、TCR-T 、NKT技術也在實驗室及臨床如火如荼地研究開展中。親臨IGC China大會分享的嘉賓有：
Jonathan Sprent韓為東 美國科學院、澳大利亞科學院雙院士解放軍總醫院生物治療科主任
李斌俞磊 上海交大特聘教授、研究員上海優卡迪生物醫藥科技有限公司CEO
鐘曉松Haiyan Jiang 首都醫科大學附屬世紀壇醫院臨床基因和細胞工程中心主任Editas Medicine副總裁
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